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Primer tratamiento en España de una anemia congénita gracias al trasplante de células madre de la sangre del cordón umbilical de su hermana

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Novedades Científicas Ed. Especial

  1. 1. novedades científicasPrimer tratamiento en España de una anemia congénitagracias al trasplante de células madre de la sangre del cordónumbilical de su hermanaedición especialConclusiones. Dr. Luis Madero (Director de Oncohematología pediátrica del Hospital Niño Jesus)“La Anemia de Blackfan-Diamond es una enfermedad genética que afecta a la médula ósea impidiendo quegenere glóbulos rojos.”“La mejor opción terapéutica es poder contar con la Sangre del Cordón Umbilical de un hermano compatible,en caso de estar disponible, el porcentaje de supervivencia de estos pacientes es muy elevado, en torno al80-85%.”Para más información: Crio-Cord · 902 430 640 · www.crio-cord.com · Príncipe deVergara, 9 Bajo Dcha. 28001 MadridResumen. El trasplante tuvo lugar enel Hospital Niño Jesús y fue llevado acabo por el equipo del Dr. Luis Madero,Director de Oncohematología delhospital madrileño. Se trata del primertrasplante realizado en España paratratar esta enfermedad con unamuestra conservada en un bancofamiliar.Este tratamiento podrá suponer unamejora radical en su calidad de vida, yaque desde su nacimiento hasta los 37meses necesitó 3 trasfusiones y, desdeentonces a la actualidad, ha requeridotrasfusiones de concentrados dehematíes cada 6 semanas.El niño, de 4 años de edad, ha recibido este tratamiento dentro del marco del programa deDonación Familiar Gratuita de Crio-Cord.“Hasta antes del trasplante nuestra vida estaba sometida necesariamente a estas transfusiones. No podemos estarmás felices, porque ahora nuestro hijo va a poder llevar a cabo una vida completamente normal”, afirma E.O.V., lamadre del niño.“Se nos presentó la posibilidad de curar a nuestro hijo, si las muestras eran compatibles, y no lo podíamos descartar”,asegura la madre,“nuestra hija se pondrá muy feliz cuando sea consciente de que gracias a ella pudimos curar a suhermano”.
  2. 2. ¿En qué consiste el Programa de Donación Familiar Gratuita de Crio-Cord?El Programa“Donación Familiar Gratuita”de Crio-Cord contempla la conservación gratuita de las célulasmadre de la sangre y el tejido del cordón umbilical del bebé, para aquellas familias que tengan un familiardiagnosticado con una enfermedad tratable con células madre.Para poder acogerse al Programa un miembro de la familia debe haber sido diagnosticado con unaenfermedad que actualmente se encuentre entre las tratables con células madre. Debe tener unparentesco de primer grado y contar con la opinión de un oncólogo o hematólogo que recomiende eltratamiento con células madre.En caso de aprobarse el Programa, la familia recibirá el kit de extracción de Crio-Cord, la recogida de lamuestra, su procesamiento y almacenamiento hasta que sea necesaria, de manera totalmente gratuita.Crio-Cord continúa mostrando su compromiso con el desarrollo y el bienestar de la sociedad, a través deprogramas de colaboración con investigadores y universidades, pero también con programas de apoyodirecto a familias que lo necesiten, como el Programa“Donación Familiar Gratuita”.El Programa deDonación Familiar Gratuita de Crio-CordEl programa contempla la Conservación Gratuita delas Células Madre de la Sangre del Cordón Umbilical¿Qué?Para familias cuyos miembros padecen unaenfermedad tratable con Células Madre del Cordón¿Quién?Con la opinión de un oncólogo o hematólogo querecomiende el tratamiento con Células Madre¿Cómo?Más información sobre el Programa en www.crio-cord.com.Para más información: Crio-Cord · 902 430 640 · www.crio-cord.com · Príncipe deVergara, 9 Bajo Dcha. 28001 Madrid
  3. 3. Desde su nacimiento Pedro ha necesitado transfusiones periódicas de sangre debido a un tipo pocofrecuente de Anemia, denominada Anemia Blackfan-Diamond.“Hasta antes del trasplante nuestra vida estaba sometida necesariamente a estas transfusiones. Nopodemos estar más felices, porque ahora nuestro hijo va a poder llevar a cabo una vida completamentenormal”, afirma Elena, su madre.Cuando supo que estaba embarazada de su segundo bebé, Elena se puso en contacto con el Bancode Células Madre líder en España, Crio-Cord, para conservar la sangre de su cordón umbilical y fueprecisamente un asesor de Crio-Cord quien les ofreció la posiblidad de entrar a formar parte delPrograma de Donación Familiar Gratuita.Crio-Cord nos informó de la existencia de este programa cuando llamamos para informarnos sobrela conservación del cordón umbilical de nuestra hija. Al cumplir los requisitos, empezamos los distintostrámites y, una vez aceptados en el Programa, recibimos la buenísima noticia de que nuestros hijoseran compatibles”, explica Elena,“además, gracias al programa pudimos confirmar el diagnóstico dela enfermedad, que no estaba claro hasta ese momento”.Tras el nacimiento y la comprobación de que ambos hermanos son compatibles se llevaron a cabolos análisis y preparaciones necesarias para llevar a cabo el trasplante, que se realizó en el HospitalNiño Jesús de Madrid por el equipo del Dr. Luis Madero.Un caso real:Trasplante Anemia Blackfan-DiamondLa incidencia anual en la población general europea de la ABD es aproximadamente de 1/150.000.Esta enfermedad, se detecta habitualmente en los dos primeros años de vida. Los principales síntomasson palidez y disnea, especialmente durante la alimentación o la lactancia.La mitad de todos los pacientes de ABD presentan baja estatura y anomalías congénitas, la másfrecuente la craneofacial, anomalías urogenitales y de los pulgares. Los pacientes de ABD tienen unriesgo elevado de padecer leucemia y cáncer. La ABD se hereda de manera autosómica dominantecon una penetrancia variable. Actualmente, se han identificado las mutaciones causantes de laenfermedad en un 40-45% de los pacientes.El diagnóstico puede ser confirmado por una historia familiar, malformaciones asociadas y niveleselevados de adenosina deaminasa (ADA) de los eritrocitos. En casos familiares, el riesgo de recurrenciaes del 50%. En todos los casos es recomendable realizar un seguimiento ecográfico cuidadoso duranteel embarazo, considerados de alto riesgo para madre e hijo. La gravedad de la enfermedad dependede la calidad de los cuidados recibidos y de la respuesta al tratamiento.La Anemia Blackfan-DiamondPara más información: Crio-Cord · 902 430 640 · www.crio-cord.com · Príncipe deVergara, 9 Bajo Dcha. 28001 Madrid

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