1. Le chemin critique du médicament de
l'EMA aux Agences Françaises et du
market access au maintien sur le marché
PHARMASUCCESS : 15 MARS 2012
DOMINIQUE DEBIAIS : CORPORATE AFFAIR AMGEN France

2. Circuit réglementaire du médicament
Evaluation du rapport bénéfice/
risque
Autorisation de mise sur le Marché
+ mise en place du PGR
Evaluation
scientifique
Evaluation de la Commission de Transparence UNCAM
SMR/ASMR
Obtention du remboursement Evaluation
économique
Négociation de prix
Publication officielle au Journal Officiel =
Commercialisation
Suivi du PGR Etudes post-inscription

3. DE L’EMA AUX AGENCES NATIONALES
• Procédure centralisée
• Développement clinique ( avis scientifique européen et
local )
• Choix du comparateur
• Choix des endpoints
• Plan de gestion de risque et de minimisation de risque
• CHMP
• PRACS
• Décision de la Commission Européenne
• Les spécificités françaises ( la blue box )
• Les conditions de prescriptions et de délivrance

4. Les différentes étapes de l’AMM au lancement
Niveau européen Niveau francais
1 discussion a l’EMA
 Indications 2. l’évaluation pour le remboursement
 Resultats cliniques
 B/R • La commission de transparence (TC)
 La valeur médicale
 EPAR
 SMR– Service Médical Rendu
 PGR
 La valeur médicale en fonction des stratégie thérapeutique
 ASMR – Amélioration du Service Médical Rendu
 Comparaison indirecte
 Comparateurs
 Impact en santé publique
 Population cible / sous population
3. La discussion de prix
La commission européenne
délivre une AMM • Le CEPS
 Prix européen
 Structure du marché
 Accord prix/volume
 Des études post marketing

5. L’évaluation pour le remboursement :SMR
 Le SMR (Service Médical Rendu) est évalué indication par indication
 Le SMR prend en compte:
- l’efficacité et les effets indésirables du médicament,
- Sa place dans la stratégie thérapeutique,
- La gravité de l’affection à laquelle il est destiné,
- Le caractère préventif, curatif ou symptomatique du traitement
médicamenteux,
- L’intérêt pour la santé publique du médicament.
 Le SMR est qualifié de majeur ou important, modéré, faible, insuffisant
pour justifier le remboursement
Niveau de SMR Taux de remboursement
majeur ou important 100% ou 65%
modéré ou mineur 35% ou 15%
Pas d’apport 0%

6. Comment l’innovation apportée par le médicament est-elle
appréciée par la Commission de la Transparence ?
 Evalué indication par indication sur la base :
- Robustesse des critères choisis dans les études cliniques
- Qualité méthodologique (non infériorité versus supériorité)
- Quantité d’effet comparatif
- Profil de tolérance comparative
 ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu) et progrès
thérapeutique
I: progrès thérapeutique majeur
II: progrès important
III: progrès modéré
IV: progrès minime
V: absence de progrès
 Indication restreinte de l’AMM ou pour une population particulière de
patients
L’ASMR participe à la valorisation économique du progrès thérapeutique
puisqu’elle est prise en compte par le CEPS chargé de fixer le prix des
médicaments.

7. De nouvelles “règles du jeu”
• Evolution des exigences liées à l’évaluation du SMR /
ASMR
• Données comparatives attendues et notion de perte de chance pour le
patient
• Données « vraie vie »
• Attente de quantité d’effet tangible sur les critères robustes (ie. survie
globale)

8. La discussion de prix
• Le CEPS (accord cadre avec le LEEM)
 ASMR
 Prix du comparateur
 Prix européen
 Structure du marché
 Accord prix/volume
 Des données medico économique
 Des études post marketing
 La gestion dynamique du prix

9. AMM Des acteurs nouveaux
Mediator
Xavier Bertrand
Dominique MARANINCHI Ministre de la Santé
ANSM
Jean Luc HAROUSSEAU
HAS
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new
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Gilles BOUVENOT Jean Yves FAGON
Commission de la transparence CEPS / Vice Pdt
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ACCESS
Agnès Buzyn
INCA
Gilles JOHANET
Frédéric Van ROECKEGHEM Pdt CEPS
CNAMTS
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10. Des contraintes économiques lors de la
commercialisation
 Evolution du taux des dépenses des medicaments ( Ville
plus T2A): 0,5%
 A l’échelle de l’hôpital
 Maîtrise du taux d’évolution des dépenses de la liste
hors T2A = +2% pour 2012
 Redéfinition annuelle systématique de la liste hors T2A
 A l’échelle de la ville
 Signature de contrats CAPI
 pour les produits d’origine hospitalière (prescrits et
initiés à l’hôpital) mais délivrés en ville
 Maîtrise du taux d’évolution des dépenses = +5%
pour 2012

11. Ce qui va changer avec la loi bertrand
• La transparence des liens d’intérêt
• AMM : suivi du B/R tout le long de la vie du produit
• Les études comparatives
• Les études de suivi post marketing
• La promotion ( visa préalable )
• La visite médicale à l’hôpital

13. Le chemin critique du médicament de
l'EMA aux Agences Françaises et du
market access au maintien sur le marché
PHARMASUCCESS : 15 MARS 2012
DOMINIQUE DEBIAIS : CORPORATE AFFAIR AMGEN France