1. Studienergebnisse therapeutischer Studien verstehen Dr. Katja Matthias Gemeinsamer Bundesausschuss Fachberatung Medizin

2. Forschungsfrage: Führt die Einnahme eines Antibiotikums (Penicillin) bei Patientinnen und Patienten mit einer akuten Tonsillitis zu einer früheren Beschwerdefreiheit? Intervention: Antibiose Population: Akute Tonsillitis Endpunkt: beschwerdefrei nach 8 Tagen

3. PICO-Schema unabhängige Variable Population abhängige Variable Outcome Schmerzen an Tag 8 Antibiose Intervention Personen mit akuterTonsillitis Randomisierung Verblindung Vergleich Population Outcome Outcome Schmerzen an Tag 8 Control Placebo Zeit

4. Population unabhängige Variable Therapie Tag 1 Kontrolle

5. Abhängige Variable binäres Messniveau Therapie Tag 8 Kontrolle © Dr. Katja Matthias

6. Grundgesamtheit Studien-Stichprobe deskriptive Statistik

7. Deskriptive Statistik Stichprobe: 100 Personen Interv.gruppe: 50 Personen Placebogruppe: 50 Personen Vier-Felder-Tafel

8. Deskriptive Statistik Die deskriptive (beschreibende) Statistik beschreibt die Verteilung des Endpunktes innerhalb der Gruppen der Stichprobe. Risiko (Rate, Ereignisrate) = Anteil von Personen in einer Gruppe, bei denen ein bestimmter Endpunkt auftritt Odds (Chance) = Chance, krank zu sein bezogen auf Chance, gesund zu sein

9. Grundgesamtheit vergleichende Statistik Studien-Stichprobe deskriptive Statistik

10. Vergleichende Statistik Die vergleichende Statistik beschreibt die Unterschiede in den Endpunkten zwischen den Gruppen der Stichprobe. Relatives Risiko (RR) =Um welchen Faktor unterscheidet sich die Erkrankungswahrscheinlichkeit der Therapiegruppe von der der Kontrollgruppe? Odds Ratio (OR) =Um welchen Faktor unterscheidet sich das Odds in der Therapiegruppe von dem der Kontrollgruppe?

11. Beispiel 1 RR = 0,5

12. Beispiel 2 RR = 0,5

13. Vergleichende Statistik Vergleichende Statistik Beispiel 1 Absolute Risikoreduktion (AR) =Um welche absolute Zahl unterscheiden sich die Erkrankungswahrscheinlichkeit der Therapiegruppe von der der Kontrollgruppe? Number needed to treat (NNT) =Wie viele Personen müssen behandelt werden, um einen negativen Endpunkt zu verhindern.

14. Vergleichende Statistik Beispiel 2 Absolute Risikoreduktion (AR) =Um welche absolute Zahl unterscheiden sich die Erkrankungswahrscheinlichkeit der Therapiegruppe von der der Kontrollgruppe? Number needed to treat (NNT) =Wie viele Personen müssen behandelt werden, um einen negativen Endpunkt zu verhindern.

15. Grundgesamtheit schließende Statistik signifikant 95%CI=[0,32-0,94] vergleichende Statistik Studien-Stichprobe Relatives Risiko Odds Ratio NNT deskriptive Statistik Ereignisrate

16. schließende Statistik Schätzen aus der Stichprobe auf Grundgesamtheit konkrete Vermutungen über die Grundgesamtheit sollen durch geeignete statistische Tests bestätigt oder abgelehnt werden je nach Messniveau und Verteilung der Ergebnisse kommen unterschiedliche Tests zur Anwendung (T-Test/U-Test, Chi-Quadrat-Test)

17. Signifikanztests allgemein gilt bei -Fehler 5%: p≥0,05 nicht signifikant p<0,05 signifikant p<0,01 hochsignifikant

18. Konfidenzintervall (KI, CI) Das Ergebnis einer Punktschätzung (z.B.RR/OR/NNT) ist abhängig von der gezogenen Stichprobe und weist damit eine Zufallsschwankung auf. Ein Konfidenzintervall ist ein Unsicherheitsbereich für die Schätzung eines interessierenden Parameters (z.B. RR, OR, etc.) aus einer Stichprobe. Das Konfidenzintervall ist der Bereich, der den theoretischen (unbekannten) Wert des interessierenden Parameters mit vorab definierter Wahrscheinlichkeit (meist 95%) beinhaltet. Zur Berechnung eines Konfidenzintervalls muss man die gewünschte Überdeckungswahrscheinlichkeit angeben (häufig 95%).