1. Medicamentos e
Programas de Saúde para
o tratamento das Doenças
Raras no Brasil e no
Exterior
Roberto Hideaki Yamamoto
Estudante de Farmácia, 8º semestre
Univ. Cruzeiro do Sul

2. DOENÇAS RARAS
De acordo com critérios europeus uma doença rara
apresenta as seguintes características:
-incidência inferior a 5:10 mil habitantes
-tem de ser crônica, degenerativa e diminuir a
expectativa de vida do doente
(Boy, 2009)

3. DOENÇAS RARAS
As doenças são individualmente raras, porém:
- existem cerca de 6.000 tipos de doenças raras
- elas afetam cerca de 55 milhões de pessoas
somente na União Européia e EUA
(Boy, 2009)

4. Lei dos Medicamentos
Órfãos nos USA
A ODA (Orphan Drug Act) foi instituída em
1983* e tinha como objetivo estimular o
desenvolvimento de medicamentos órfãos
* Public Law 97-414, de 04/jan/1983

5. Lei dos Medicamentos
Órfãos nos USA
INCENTIVOS
- ofereceram um crédito fiscal igual a 50% das
despesas com a investigação clínica
- concederam 07 anos de direitos exclusivos de
comercialização
- isenção de pagamento de taxas para os pedidos de
autorização de introdução no mercado (U$ 1 milhão
p/pedido)

6. Lei dos Medicamentos
Órfãos nos USA
- as companhias podiam obter aconselhamento para
a elaboração dos estudos de investigação clínica
*Desde a aprovação da lei em 1983, foram designados 1841 medicamentos
órfãos, destes, 325 já receberam autorização de introdução no mercado
* estima-se que cerca de17 milhões de pessoas tenham se beneficiado
destes medicamentos em 2008 (www.Eurordis.org)

7. Lei dos Medicamentos
Órfãos nos USA
O sucesso do programa americano incentivou
outros países a implantá-lo
- Japão (1995) - Cingapura (1997) - Austrália (1998)
(Silva, 2000)

8. Lei dos Medicamentos
Órfãos na Europa
Em 22/jan/2000 foi publicado no “Official Journal
of the Europena Communities” o regulamento (CE)
nº 141/2000, de 16/dez/1999. Relativo a lista de
medicamentos órfãos adotada pelo parlamento
europeu e pelo Conselho da União Européia
(Silva, 2000)

9. Lei dos Medicamentos
Órfãos na Europa
Medicamentos órfãos
- utilizados no diagnóstico, prevenção e tratamento de
doenças raras
-vendas não cobrem os custos de seu desenvolvimento e
comercialização
- não são interessantes para a indústria farmacêutica em
condições normais de mercado

10. Lei dos Medicamentos
Órfãos na Europa
Incentivos aos Fabricantes
- usufruto dos benefícios concedidos pela comunidade
ou pelos Estados-membros, visando o apoio à
investigação e desenvolvimento de medicamentos
destinados ao diagnóstico, prevenção ou terapêutica das
doenças raras
- obtenção de exclusividade de mercado por alguns anos
As doenças raras foram apontadas como área prioritária de ação
comunitária no âmbito das ações da saúde pública (European Union 2000)

11. Constituição da
República do Brasil (1988)
Artigo 196: “A saúde é direito de todos e dever
do Estado”
Artigo 198, inciso II: “ As ações e serviços
públicos de saúde que integram um sistema
único, tem como uma de suas diretrizes o
ATENDIMENTO INTEGRAL”

12. PROGRAMAS
DE SAÚDE
- Farmácia Popular (Federal)
- Programa Dose Certa (Estado de SP)
- Programa de Medicamentos Estratégicos
(Federal)
-Programa de Medicamentos
Excepcionais
(Federal)

13. FARMÁCIA POPULAR
- criado em 2004 pelo Governo Federal
- este programa é executado pela Fiocruz*
- tem como objetivo o acesso da população aos
“Medicamentos Essenciais”
* a Fiocruz (Fundação Oswaldo Cruz) - criada em 25 de maio de 1900,
atualmente é vinculada ao Ministério da Saúde , sendo considerada a mais
destacada instituição de ciência e tecnologia da América Latina

14. MEDICAMENTOS
ESSENCIAIS
“São aqueles que satisfazem as necessidades prioritárias
de cuidados da saúde da população ” (OMS)
- no Brasil existe a RENAME (Relação Nacional de
Medicamentos Essenciais)*
- atualmente esta lista contém 107 itens para as doenças
mais comuns na população brasileira
* analgésicos, antihipertensivos, medicamentos para controle do colesterol,
diabetes, gastrite , entre outros

15. FARMÁCIA POPULAR
Requisitos para adquirir os medicamentos
- tem que possuir receita médica (verificar a data)
- o medicamento deve constar na lista de produtos que
fazem parte deste programa (verificar dosagem)
- o paciente deve se dirigir às farmácias públicas ou às
farmácias da rede privada que aderiram ao programa*
- o paciente pagará até 10% do valor do medicamento e o
Ministério da Saúde arcará com o restante (Co-
pagamento)
* Farmácias Públicas (515 unidades) – 107 medicamentos disponíveis para
o tratamento de hipertensão, diabetes, depressão, verminoses entre outros
* Farmácias Privadas (6.450 empresas) – 12 medicamentos disponíveis para
o tratamento específico de hipertensão, diabetes e anticoncepcionais

16. PROGRAMA
FARMÁCIA POPULAR
Lista de Medicamentos do Programa Farmácia
Popular disponíveis nas unidades do SUS e nas
Farmácias e Drogarias da rede privada
cadastradas no Programa Farmácia Popular
(acessar o endereço abaixo)
-http://portal2.saude.gov.br/portal/saude/area.cfm?id_area=10
95

17. PROGRAMA FARMÁCIA POPULAR
Clicar em cima de “Medicamentos
disponibilizados nas unidades
próprias do SUS” para visualizar a
lista de medicamentos disponíveis no
SUS com os preços sugeridos

18. PROGRAMA FARMÁCIA POPULAR

19. PROGRAMA FARMÁCIA POPULAR
Clicar em cima de “Medicamentos
disponibilizados nas drogarias da
rede privada” para visualizar a lista
de medicamentos disponíveis nas
drogarias e farmácias privadas que
se cadastraram neste programa.

20. PROGRAMA
FARMÁCIA
POPULAR

21. PROGRAMAS
DE SAÚDE
- Farmácia Popular (Federal)
- Programa Dose Certa (Estado de SP)
- Programa de Medicamentos Estratégicos
(Federal)
-Programa de Medicamentos Excepcionais
(Federal)

22. PROGRAMA
DOSE CERTA
- iniciou em 1995
- programa que distribui gratuitamente
medicamentos básicos para a população do Estado
de São Paulo
- a maioria dos medicamentos são produzidos pela
FURP (Fundação para o remédio popular)
- estes medicamentos combatem a maioria das
doenças mais comuns*
* verminoses, infecções, inflamações, pressão alta, diabetes entre outros

23. PROGRAMA
DOSE CERTA
Requisitos para adquirir os medicamentos
- a receita médica deve ser emitida pelos Serviços
Públicos de Saúde
- o medicamento deve constar na lista deste
programa
- a receita deve respeitar a seguinte validade:
. antibacterianos – 10 dias
. controlados – 30 dias
. demais receitas – 90 dias
- a receita tem de ser prescrita com o nome da
substância ao invés do nome comercial

24. PROGRAMA
DOSE CERTA
Onde retirar os medicamentos
- em todos os municípios do estado de São
Paulo, através das UBS (Unidades Básicas de
Saúde)
- Farmácias Dose Certa (localizadas em
algumas estações de trem ou de metrô)
- hospitais e ambulatórios do SUS-SP

25. PROGRAMA
DOSE CERTA
LISTA DE MEDICAMENTOS DO PROGRAMA
DOSE CERTA
(acessar o endereço abaixo)
-http://portal.saude.sp.gov.br/content/geral_acoes_politica_es
tadual_medicamentos_informacoes_tecnicas.mmp

26. PROGRAMA DOSE CERTA
Os medicamentos em “vermelho” são
produzidos pela FURP .
Clique em cima do medicamento em
“vermelho” para abrir a bula.

27. PROGRAMA
DOSE CERTA
Locais para Retirar os Medicamentos: Metrô, CPTM,
Terminais de Ônibus, Hospitais e Ambulatórios
(acessar o endereço abaixo)
-http://portal.saude.sp.gov.br/content/geral_acoes_politica_estadu
al_medicamentos_onde_encontar.mmp

28. PROGRAMA DOSE CERTA

29. PROGRAMAS
DE SAÚDE
- Farmácia Popular (Federal)
- Programa Dose Certa (Estado de SP)
- Programa de Medicamentos Estratégicos
(Federal)
-Programa de Medicamentos Excepcionais
(Federal)

30. MEDICAMENTOS
ESTRATÉGICOS
Este programa engloba as ações de distribuição de
medicamentos para programas de saúde em âmbito
nacional
- o Ministério da Saúde coordena este programa e é
responsável pela aquisição dos medicamentos
- a distribuição é responsabilidade dos municípios,
através das Unidades de Saúde de Referência
Municipal
- este programa atende as doenças: hanseníase,
tuberculose, leishmaniose, meningite, tracoma, cólera,
malária, DST’s e lúpus eritematoso

31. MEDICAMENTOS
ESTRATÉGICOS
INFORMAÇÕES SOBRE ESTE PROGRAMA
(acessar o endereço abaixo)
-http://portal.saude.sp.gov.br/content/geral_acoes_politica_es
tadual_medicamentos_estrategicos.mmp

32. MEDICAMENTOS ETRATÉGICOS

33. PROGRAMAS
DE SAÚDE
- Farmácia Popular (Federal)
- Programa Dose Certa (Estado de SP)
- Programa de Medicamentos Estratégicos
(Federal)
- Programa de Medicamentos Excepcionais
(Federal)

34. MEDICAMENTOS
EXCEPCIONAIS
Este programa foi criado em 1993 e é coordenado pelo
Ministério da Saúde
-medicamentos excepcionais são, geralmente , de uso
contínuo e de alto custo*
-são utilizados no tratamento de doenças crônicas e raras
* devido ao custo elevado, sua dispensação obedece regras e critérios
específicos contidos nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas
estabelecidos pela Secretaria de Assistência à Saúde (SAS) do
Ministério da Saúde

35. MEDICAMENTOS
EXCEPCIONAIS
Este programa cobre em média 80% do valor dos
medicamentos excepcionais
- só o estado de SP tem um gasto médio de R$ 54,6 milhões /
mês
- Farmácia Popular tem um orçamento de R$ 72 milhões
para o ano de 2009

36. MEDICAMENTOS EXCEPCIONAIS
-http://www.portaldatransparencia.gov.br/

37. MEDICAMENTOS
EXCEPCIONAIS
Requisitos para obtenção do
medicamento
1 - que seja respeitado o Protocolo Clínico definido pelo
Ministério da Saúde (diagnóstico, esquemas terapêuticos,
monitorização / acompanhamento, além de outros parâmetros
contidos nestes protocolos
2 - laudo de solicitação / autorização de medicamentos de
dispensação excepcional devidamente preenchido pelo médico
solicitante

38. MEDICAMENTOS
EXCEPCIONAIS
Requisitos para obtenção do medicamento (continuação)
3 - receita médica c/ identificação do paciente em 02
vias, legível e com o nome do princípio ativo e dosagem
prescrita
4 - cartão nacional de saúde
5 - relatório médico
6 - termo de consentimento devidamente preenchido
pelo paciente

39. MEDICAMENTOS
EXCEPCIONAIS

40. MEDICAMENTOS
EXCEPCIONAIS

41. MEDICAMENTOS
EXCEPCIONAIS
Locais de dispensação de medicamentos
-são 30 unidades de Saúde Estaduais são responsáveis
pela dispensação dos medicamentos excepcionais
- maiores informações poderão ser recebidas através da
Assistência Farmacêutica dos Depto Regionais de
Saúde (DRS)

42. MEDICAMENTOS
EXCEPCIONAIS
LISTA DE MEDICAMENTOS EXCEPCIONAIS
E AS DOENÇAS ATENDIDAS
(acessar o endereço abaixo)
-http://portal.saude.sp.gov.br/content/geral_acoes_politica_es
tadual_medicamentos_lista_medicamentos_excepcionais.mm
p

43. MEDICAMENTOS EXCEPCIONAIS
Clicar nesta janela,
onde aparecerá o
NOME DA
quadro com os nomes
SUBSTÂNCIA das doenças tratadas
(MEDICAMENTO) por este medicamento

44. MEDICAMENTOS
EXCEPCIONAIS
LISTA DE DEPTOS REGIONAIS DE SAÚDE PARA
OBTER INFORMAÇÕES SOBRE OS MEDICAMENTOS
EXCEPCIONAIS
(acessar o endereço abaixo)
-http://portal.saude.sp.gov.br/content/geral_acoes_politica_es
tadual_medicamentos_orientacoes_obtencao.mmp

45. MEDICAMENTOS EXCEPCIONAIS
Informações sobre os requisitos necessários
para conseguir o Medicamento Excepcional
Telefone dos Deptos Regionais de
Saúde no Estado de São Paulo
**Obs: caso a pessoa seja de outro
estado é só entrar em contato com a
Secretaria da Saúde do Estado onde
mora

46. Pontos Fracos
As principais causas da falta de medicamentos
excepcionais no Brasil
- inviabilidade econômica (Ind.
Farmacêutica)
- não-aquisição do medicamento
(Burocracia)
- ausência na lista de medicamentos
- ausência de registro na ANVISA
- escassez de recursos financeiros

47. Pontos Fracos
ESCASSEZ de RECURSOS
Medicamentos Medicamentos
Excepcionais Básicos

48. EXEMPLO
Infliximabe 10mg/ml (injetável) – ampola 10ml
R$ 39.372.200,00

49. EXEMPLO
Infliximabe 10mg/ml (injetável) – ampola 10ml
- doença de Crohn (inflamação crônica do tubo
digestivo que pode se estender ate o ânus
- artrite psoriática (distúrbio inflamatório da pele
somado às inflamações nas articulações)

50. EXEMPLO
Infliximabe 10mg/ml (injetável) – ampola 10ml
01 ampola 10ml = R$ 1.968,61
- Doença de Crohn
infusão intravenosa 5mg/kg (mínimo de 2hs), nas
semanas 0, 2 e 6, depois em intervalos de 8 semanas
Paciente de 40Kgs
40kgs x 5mg = 200mg
200mg = 2 ampolas de 10ml
2Amp 10ml x 1.968,61 = R$ 3.937,22

51. Medicamentos presentes
em mais de um
Programa Farmácia
Medicamentos
Excepcionais Popular Dose Certa
- Azatioprina 50mg cpm X X -
- Biperideno 2mg cpm X X X
- Ciprofloxacina 500 mg com X X -
- Sinvastatina 20mg cpm X X -
- Sulfassalazina 500mg com X X -
Obs: temos o medicamento excepcional Salbutamol 100mcg – aerosol –
200 doses e na farmácia popular Salbutamol 2mg/cpm, 2mg/ml-xarope

52. Processos Judiciais
PROCESSO
- Ação Cautelar c/ Pedido Liminar: onde há a necessidade
imediata do medicamento, razão pela qual é proposta uma
ação cautelar, com pedido liminar
. fumus boni iuris (fumaça do bom direito)
. periculum in mora (perigo na demora)
- Ação para obrigar o Poder Público para fornecer o
medicamento, com pedido de tutela antecipada*
* A tutela antecipada visa assegurar a entrega imediata do medicamento,
enquanto o mérito, ou seja, se o Poder Público deve ou não fornecer o
medicamento será discutido ao longo do processo, que pode levar anos
para chegar ao fim

53. Processos Judiciais
Caso a decisão seja
1ª Instância 2ª Instância desfavorável pode-se
PROCESSO Decisão Decisão recorrer ao Supremo
Provisória Definitiva Tribunal de Justiça

54. Discussão
Existe a necessidade das Associações de Portadores
de Doenças Raras se reunirem para:
- pressionar o governo
- propor soluções
- levantar dados estatísticos
- supervisionar as contas públicas**

55. Discussão
Supervisionar as contas públicas**
Gastos com Aposentadria e Reforma
- R$ 129.374.398.935,23 (2008)
- R$ 115.278.486.785,57 (2007)
+/- 12%
Gastos com Passagens e Despesas de Locomoção
- R$ 622.060.250,04 (2008)
- R$ 464.593.789,63 (2007)
+/- 33%
Total destinado pelo Governo Federal em Aplicações Diretas
- R$ 931.122.144.673,70 (2008)
- R$ 938.780.222.770,44 (2007)
** http://www.portaldatransparencia.gov.br/index.asp

56. O estado de SP
- população: cerca de 40 milhões de habitantes
(IBGE 2007)
- programa de medicamentos excepcionais investe
cerca de R$ 54,6 milhões/mês

57. "Um anão sobre os
ombros de um gigante
pode ver mais longe
que o próprio
gigante."
(Robert Burton)

58. Reflexão
Certas doenças raras tornam as
pessoas diferentes e a sociedade
muitas vezes não aceita as
diferenças muito bem

59. Algumas lembranças acabam
deixando a gente triste

60. Pense nas coisas mais
importantes

61. Vai perceber
que não está
Basta acreditar em só
Vai perceber
que não está só
você mesmo
Vai perceber que não está só
Vai perceber que não está só

62. E sua vida mudará o
mundo pra sempre

63. "Morrer é quase nada,
horrível é não viver"
(Vitor Hugo)

64. Referências
-Drugs for rare diseases: mixed assessment in Europe. Prescrire Int
2007; 16:36-42
- Silva, Regina Célia dos Santos. Medicamentos excepcionais no
âmbito da assistência farmacêutica no Brasil. [Mestrado] Fundação
Oswaldo Cruz, Escola Nacional de Saúde Pública; 2000. 215 p.
- Stolk P Willemen MJC, Leufkens HGM. Rare essentials: drugs for
rare diseases as essential medicines. Bull World Health Organ 2006;
84:745-51
- Dear JW, Lilitkarntakul P Webb D. Are rare diseases, still orphans or
happily adopted? Br J Pharmacol 2006; 62:264-71
- Boy, R., Schramm, F.R. Bioética da proteção e tratamento de doenças
genéticas raras no Brasil: o caso das doenças de depósito lisossomal.
Cad. Saúde Pública, Rio de Janeiro, 25(6):1276-1284, jun, 2009

65. Referências
-http://portal.saude.gov.br/portal/arquivos/pdf/med_essenciais.pdf
-http://www.fiocruz.br/cgi/cgilua.exe/sys/start.htm?sid=3
-http://portal.saude.sp.gov.br/content/geral_acoes_politica_estadual_m
edicamentos_estrategicos.mmp
-http://portal.saude.sp.gov.br/content/geral_acoes_politica_estadual_m
edicamentos_dose_certa.mmp
-http://portal.saude.sp.gov.br/content/geral_acoes_politica_estadual_m
edicamentos_excepcionais.mmp
-http://pfdc.pgr.mpf.gov.br/grupos-de-
trabalho/saude/Manual%20Medicamentos%20Excepcionais%20-
%203a%20revisao.pdf
-http://www.medicinanet.com.br/cid10.htm
-http://www.eurordis.org/article.php3?id_article=1769
-http://www.saudejoinville.sc.gov.br/_downloads/_conselho/ArtigosDo
cumentos/AnaliseDemandasJudiciaisMedicamentosDIAF.pdf

66. Muito
Obrigado!
Contato: Roberto Hideaki Yamamoto
Email: . rhk2507@yahoo.com.br

67. Agradecimentos
- as equipes da Secretaria de Estado da
Saúde de SP
- colega e amigo Dennis D. de Almeida
www.guida.com.br