Medicamentos huérfanos

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Exposición sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos, analizando el marco legal de los mismos y citando algunos ejemplos de fármacos, como:
- Celecoxib para el tratamiento de la poliposis adenomatosa familiar.
- Levetiracetam como anticonvulsivo para el tratamiento de la epilepsia juvenil mioclónica o síndrome de Janz.
- Clorhidrato de ácido aminolevulínico (5-ALA) para la visualización de ciertos tumores cerebrales (gliomas malignos) durante la cirugía tumoral.
- Somatropina (hormona del crecimiento humana) aplicada al tratamiento del Síndrome de Turner (Genotropin® ) o del Síndrome Prader-Willi (Omnitrope® ).
- Paclitaxel, un antitumoral inhibidor del huso mitótico, como tratamiento del Sarcoma de Kaposi asociado al SIDA.

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Medicamentos huérfanos

  1. 1. Medicamentos Huérfanos 1 Mar SÁNCHEZ MARCOS Mª Jesús HUMMER RAMÍREZ
  2. 2. Definición 2 • Agente farmacéutico desarrollado específicamente para el tratamiento de enfermedades raras. • Esta designación corresponde al poder público de cada estado. • En Europa, Agencia Europea del Medicamento (EMA, Londres) aprueba y recoge en una lista mensual los fármacos con estatus de huérfanos. • Empresas desarrolladoras:
  3. 3. Diferencias con fármacos “normales” 3 • Es imposible realizar la Fase III de ensayos clínicos, ya que necesita ser testado en 1000 pacientes. Hay evidencias en las fases I y II, para buscar toxicidad relacionada, verificar eficacia, seguridad. • Suelen tener ventajas como incentivos fiscales, protección de la patente… • Los medicamentos huérfanos acceden de forma directa al procedimiento centralizado de la EMA para solicitar la autorización comercial, según lo establecido por el reglamento (CEE) n° 2309/93.
  4. 4. ¿Qué es una enfermedad rara?  Definición de la OMS: «toda condición patológica que afecte de 650 a 1.000 personas por millón de habitantes».  Varía según cada estado: 1/1.000 a 1/200.000 hab. 4 EEUU 7,5 por cada 10.000 hab. Japón 4 por cada 10.000 hab. Australia 1,1 por cada 10.000 hab. UE 5 por cada 10.000 hab.
  5. 5. Enfermedades raras  Entre 5000 y 7000 enfermedades raras.  Afectan a 30-36 millones de personas en todo el mundo.  Ejemplos y tratamiento: Fibrosis quística: Pulmozyme® (dornasa α), Tobramicina. Hipercolesterolemia familiar homocigótica: Estatinas. Enfermedad de Wilson: Wilzin® (penicilamina). Adrenoleucodistrofia: Terapia génica. 5 “Herencia finlandesa” 40 enfermedades raras con elevada prevalencia en Finlandia. Ej. Aspartilglucosaminuria
  6. 6. Enfermedades ultra-raras  Afectan a menos de 1 por cada 50.000 habitantes.  Ejemplos: Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN): afecta a 250 personas en España. Tratamiento: eculizumab. Progeria: desorden genético extremadamente raro que afecta a 1 de cada 8 millones de nacimientos. No hay tratamiento efectivo hasta la fecha. 6 HPN Progeria
  7. 7. Evolución legislativa 7 • 1983 – EEUU: 1ª ley que define y regula los medicamentos huérfanos: ODA (Ley de Medicamentos Huérfanos). Se incluyen fármacos, productos biológicos, vacunas, preparados dietéticos y otros productos sanitarios. • 1990 en adelante – Singapur (1991), Japón (1993) y Australia (1997) adoptan legislación de medicamentos huérfanos. • 1990 –Ley del medicamento, 1er texto legal que hace referencia a medicamentos de alto interés terapéutico. • 1999 – UE: el Parlamento Europeo adopta la Regulación sobre Productos Sanitarios Huérfanos. • 2000 – Creación del Comité de Productos Medicinales Huérfanos (COMP) en la EMA (Agencia Europea del Medicamento).
  8. 8. 8 Orphan Drug Act (1983) • Surge para incentivar a las compañías farmacéuticas a desarrollar fármacos para enfermedades con un mercado escaso: ELA, Huntington, Tourette, distrofia muscular… • Las compañías que desarrollaran medicamentos para tratar un desorden que afectara a menos de 200.000 personas en EEUU podían venderlo sin competencia durante 7 años, y obtener ventajas fiscales en los ensayos clínicos. • Actualmente, en EEUU se comercializan 357 medicamentos huérfanos. 43% de las solicitudes provenían de grandes empresas farmacéuticas, mientras que una minoría pertenecían a medianas y pequeñas empresas.
  9. 9. El caso de Velcade® (bortezomib) 9 • Inhibidor de proteasomas para tratamiento del mieloma múltiple. • 1998 la industria farmacéutica envía solicitud de autorización de comercialización. • 2003 se aprueba la solicitud para medicamento huérfano, tratamiento de 3ª línea. • 2005, pasa a ser usado como 2ª línea. • 2008, pasa a tratamiento de 1ª línea para el mieloma múltiple, boom de ventas: 1000 millones $. • A partir de 2009 se estudió su comercialización en otros países como Japón.
  10. 10. Medicamentos huérfanos en la Unión Europea 10 • Hasta 1999 no hubo legislación específica. • El Parlamento y el Consejo Europeo adoptaron el Reglamento (CE) nº 141/2000 sobre medicamentos huérfanos. • Se considera enfermedad aquella que afecta a < 1 por cada 2.000 ciudadanos, o que tenga una prevalencia de menos de 250.000 ciudadanos en toda la UE (20.000 en España). • Definición más que en EEUU: incluye enfermedades tropicales que se encuentran primordialmente en países en vías de desarrollo
  11. 11. Incentivos en la UE  Investigación subvencionada por la UE  Asistencia en la elaboración de protocolos  Exención de tasas  Acceso al procedimiento centralizado  10 años de exclusividad 11
  12. 12. Los promotores informan a la EMA su intención de presentar una solicitud Presentación de la solicitud Validación de la EMA Asesoramiento de la EMA previo a la presentación Evaluación del COMP/EMA Adopción de un dictamen por el COMP antes de 90 días Envío del dictamen a la Comisión Europea Adopción de una decisión por la Comisión en un plazo de 30 días Publicación en el Registro Comunitario Fases del procedimiento de designación de medicamentos huérfanos
  13. 13. España 13 1990 2006 Art. 34 capítulo 2º, Título XI “medicamentos sin interés comercial” LGURM, art. 2, Título I Ratifica definición de “medicamentos huérfanos” Fuente: Dirección General de Farmacia y Productos Sanitarios. MSC.
  14. 14. Asociaciones españolas 14
  15. 15. 15
  16. 16. Dificultades de los pacientes 16
  17. 17. Rechazo a los pacientes 17 20% - 15%♀ ♂
  18. 18. Fármacos 18 Celecoxib • Tratamiento poliposis adenomatosa familiar: enfermedad con aparición de pólipos del tipo adenomatoso (tumores benignos) en colon y recto a partir 20-30 años. • También se usa para el tratamiento de la artritis. • AINE, inhibidor de la COX-2.
  19. 19. Fármacos 19 Levetiracetam • Anticonvulsivo utilizado en el tratamiento de la epilepsia juvenil mioclónica (síndrome de Janz) a partir de los 12 años y principalmente en convulsiones tónico- clónicas. • Nombre comercial: Keppra® .
  20. 20. Fármacos 20 Clorhidrato de ácido aminolevulínico (5-ALA) • Se utiliza para la visualización de ciertos tumores cerebrales (gliomas malignos) durante la cirugía tumoral. • Forma de presentación: polvos para suspensión oral.
  21. 21. Fármacos 21 Somatropina • Hormona del crecimiento humana. También usada en el fallo renal crónico. • Tratamiento Síndrome de Turner (Genotropin® ), caracterizada por la presencia de un solo cromosoma X. • Tratamiento de Síndrome Prader-Willi (Omnitrope® ), alteración genética que cursa con un cuadro clínico de obesidad, talla baja, hipogonadismo, criptorquidia y alteraciones en el aprendizaje. Afecta a 1/10.000 niños y 1/30.000 niñas
  22. 22. Fármacos 22 Paclitaxel • Inhibidor mitótico, antitumoral. • Tratamiento Sarcoma de Kaposi, tumor maligno del endotelio linfático asociado a etapas avanzadas del SIDA. • Se obtiene a partir de una sustancia que se encuentra en la corteza del tejo del Pacífico, Taxus brevifolia. • Nombre comercial: Taxol® .
  23. 23. Bibliografía  “List of Orphan Drugs in Europe, edición octubre 2012”, Orphanet  http://www.eurordis.org/content/orphan-drug-designation  http://www.drugsdb.com/blog/orphan-drugs.html  “The Year of the Orphan; Orphan Drug Designations and Approvals Hit All-Time High in 2011”, Kurt R. Karst  http://ec.europa.eu/health/documents/community- register/html/index_en.htm  http://europa.eu/legislation_summaries/internal_market/single_mar ket_for_goods/pharmaceutical_and_cosmetic_products/l21167_es.h tm  “Medicamentos huérfanos en Farmacia Hospitalaria”, Universidad de Sevilla  http://aelmhu.es/?page_id=182  http://www.msc.es/  “The eternal orphan”, Aashruti Kak (Express Pharma Online)  “ Informe sobre las enfermedades raras”, Feder y EURORDIS 23

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