1.
PRIMERA TERAPIA
GENÉTICA EN LOS
ESTADOS UNIDOS ES
APROBADA POR LA FDA
DÉBORA MORENO BRAVO

2.
La FDA aprobó el Kymriah (tisagenlecleucel)
para ciertos pacientes pediátricos y adultos
jóvenes con una forma de leucemia
linfoblástica aguda (LLA)
El Kymriah, una terapia genética
celular, está aprobado en los
Estados Unidos para el tratamiento
de pacientes de hasta 25 años de
edad con leucemia linfoblástica
aguda de precursores de células B
refractaria, y está indicado para
aquellos cuyo cáncer no ha
respondido al tratamiento inicial o
ha regresado después del mismo, lo
cual ocurre en un 15 a 20 por
ciento de los pacientes.
30 de agosto, 2017
La seguridad y eficacia del Kymriah
quedaron demostradas en un
ensayo clínico realizado en varios
centros con 63 pacientes
pediátricos y adultos jóvenes con
leucemia linfoblástica aguda de
precursores de células B, ya sea
recidivante o refractaria. La tasa
general de remisión a los tres
meses de tratamiento fue de 83
por ciento.

3.
EFECTOS SECUNDARIOS
Tormenta de citocinas
 dificultad para respirar
 fiebre (100.4 °F/38 °C o más alta)
 escalofríos/escalofríos que producen temblores
 náuseas, vómitos, diarrea graves
 dolores musculares o articulares intensos
 presión arterial muy baja
 mareos/vahídos
Efectos neurológicos
 alteración o disminución de la consciencia
 delirio
 confusión
 agitación
 convulsiones
 dificultad para hablar y entender
 pérdida del equilibrio
Aprobación de ACTEMRA
(tocilizumab)
22 DIAS DESPUES DE LA INFUSION
• Pacientes 2 años en adelante
• 69 % de ellos presentó una
desaparición total de la tormenta
de citocinas a las dos semanas de
haber tomado una o dos dosis de
Actemra.