Journée d'information des fabricants de dispositifs médicaux, 31 janvier 2014 organisée par la Haute autorité de Santé (HAS)

1. La mission d’évaluation médico-économique
de la HAS
Jean-Patrick Sales
Directeur de l’évaluation
Catherine Rumeau-Pichon
Adjointe au directeur de l’évaluation
Chef du service d’évaluation économique et de santé publique
Catherine Denis
Chef du service d’évaluation des dispositifs médicaux
1

2. L’article 47 de la LFSS 2012

3. La LFSS 2012 :
Quel impact sur la mission médico-éco de la HAS ?
1.
2.
3.
L’article 47 de la LFSS 2012 met en place une
commission « spécialisée » à statut réglementaire
pour les études médico-économiques de la HAS
La composition relève de la responsabilité de la
HAS
Le collège de la HAS a retenu une composition
proche de la précédente CEESP (sans suppléants) :
– 1/3 économistes
– 1/3 représentants d’autres disciplines en sciences humaines et
sociales (sociologie, droit, philosophie, géographie, gestion,
sciences politiques) et d’usagers/consommateurs
– 1/3 membres avec une formation médicale (4 médecins de
santé publique, 3 épidémiologistes, 2 MG, 1 chirurgien, 1 cadre
infirmier, 1 gérontologue, 1 psychiatre, 1 gastro-entérologue)
3

4. Les membres
Présidente (jusqu’au 10/01/14) : Lise Rochaix
Vices-Présidents : Guy Launoy et Catherine Le Galès
MARTINE AUDIBERT, Économie
PASCAL AUQUIER, Santé publique
LUC BAUMSTARK, Economie
GÉRARD BECHER, Représentant d’usagers
DANIEL BENAMOUZIG, Sociologie
PIERRE-YVES BOELLE, Epidémiologie
MARTIN BRIOT, Droit
VALÉRIE CLEMENT, Economie
BENOÎT DERVAUX, Economie
RICHARD DOUARD, Chirurgie
JEAN-CLAUDE K. DUPONT, Philosophie
MICHÈLE GAUTHIER, Infirmier
LAUENT GERBAUT, Santé publique
PATRICK HASSENTEUFEL, Sciences politiques
CATHERINE HELMER, Epidémiologie
JEAN-MICHEL JOSSELIN, Economie
OLIVIER LACOSTE, Géographe de la santé
GUY LAUNOY, Santé publique
GUILLAUME LAVOISY, Psychiatrie
CATHERINE LE GALES, Economie
ANNE-MARIE LEHR-DRYLEWICZ, Médecine
générale
CLAUDE MARTINEAUX, Médecine générale
CARINE MILCENT, Economie
PHILIPPE MOSSÉ, Economie
PASCAL PLAN, Médecine générale et gériatrique
PIERRE-LOUIS REMY, INGÉNIEUR
FRANÇOISE ROUDOT-THORAVAL,
méthodologiste
THOMAS SANNIE, Représentant de patients
CATHERINE SERMET, Economie-Santé publique
VALÉRIE SEROR, Economie
LUC VANDROMME, Gastro-entérologie
JEROME WITTWER, Economie
4

5. Le fonctionnement
1. Un bureau
2. Une commission plénière mensuelle
3. Deux sous-commissions techniques
mensuelles :
–
–
Economie
Sciences humaines et sociale
1. Des ODJ et PV publiés
5

6. Le décret d’application
du 2 octobre 2012
Pour qui ? Pour quoi ? Comment ?

7. Pour quels produits faut-il analyser
l’efficience ?
Le décret :
1° la reconnaissance ou la confirmation d’une
amélioration du service médical rendu ou du
service attendu, majeure, importante ou
modérée […] est sollicitée par l’entreprise
2° le produit ou la technologie a ou est
susceptible d’avoir un impact significatif sur les
dépenses de l’assurance maladie compte tenu
de son incidence sur l’organisation des soins,
les pratiques professionnelles ou les conditions
de prise en charge des malades et, le cas
échéant, de son prix .
7

8. ASA/ASR I à III revendiquées ou
obtenues en 2012
1. Revendiquées :
–
–
–
ASA I : 5
ASA II : 6
ASA III : 7
1. Obtenues :
–
–
–
–
ASA III : 1
ASA IV : 2
ASA V : 11
SA Insuffisant : 4
8

9. Pour quels produits faut-il analyser
l’efficience ?
1. La notion « d’impact significatif »
–
–
Décision du Collège de la HAS du 18 septembre 2013
L’industriel revendique un impact sur
–
–
–
–
–
L’organisation du système de soins,
Les pratiques professionnelles
Les modes de prise en charge des malades
En l’absence de revendication, le Collège considère
que l’évaluation d’efficience est requise si le chiffre
d’affaires prévisionnel (à 2 ans de commercialisation,
en année pleine) >20 millions € TTC
Sinon, le Collège évalue l’opportunité de l’évaluation
économique au regard des revendications de
l’industriel.
9

10. Pour quels produits faut-il évaluer
l’efficience ?
1. Le Collège de la HAS considère que
l’évaluation économique n’est pas
requise :
–
–
Si une procédure de baisse de prix
conventionnelle est amorcée
Si le brevet du produit est dans le domaine public
1. Le Collège de la HAS considère que le
CA constaté est pris en compte toutes
indications confondues
10

11. Pour quel destinataire ?
Le décret
« L’avis définitif est communiqué à l’entreprise avec
copie au comité économique des produits de
santé. Il est rendu public. »
1.
2.
L’avis d’efficience est principalement destiné
au CEPS, en vue de la négociation du prix
Les avis d’efficience sont publiés sur le site
internet HAS
11

12. Quelles méthodes ?
Le décret
« L’avis se fonde sur l’analyse comparative, entre
les différentes alternatives thérapeutiques
médicalement pertinentes, du rapport entre les
coûts engagés et les bénéfices attendus ou
observés pour la santé et la qualité de vie des
personnes concernées. »
1.
2.
La HAS a publié en novembre 2011 son guide
« Evaluation économique à la HAS : principes et
méthodes », après mise en consultation publique.
Les contacts précoces seront facilités
12

13. Le contenu de l’avis d’efficience
1. Recevabilité méthodologique (préalable
indispensable)
2. Efficience attendue
3. Données cruciales manquantes et
nécessaires pour un renouvellement
–
–
–
Pour vérifier en vie réelle l’efficience
Sur la base d’une étude/ d’une analyse de base
de données
Permettra de rendre un avis sur l’efficience
constatée
13

14. L’organisation : 11 étapes – 90 jours
Contact précoce
1. Dépôt par l’industriel
2. Recevabilité administrative
3. Recevabilité scientifique/ méthodologique
4. Analyse interne à la HAS + rapporteur sous
commission
5. Questions techniques/méthodologiques
complémentaires
6. Rédaction du projet d’avis
7. Groupe des économistes de la CEESP
8. Validation CEESP
9. Envoi à l’industriel
10. Phase contradictoire
11. Avis définitif publié
14

15. Evaluation du DM: 10 étapes - 90 jours
0.
1.
2.
3.
4.
5.
6.
7.
8.
9.
10.
± Contact précoce
Dépôt d’une demande par l’exploitant
Recevabilité administrative
Recevabilité scientifique/ méthodologique ± Questions
complémentaires
Instruction du dossier - expertise interne
Le cas échéant, expertise « externe »
Examen par la Commission Nationale d’Evaluation des
Dispositifs Médicaux et Technologies de santé et conclusions
Adoption d’un projet d’avis
Envoi à l’industriel
Phase contradictoire
Avis définitif publié
15

16. Instruction coordonnée – Avis de
chaque Commission - remis au CEPS
Evaluation médico-économique
CEESP
CEPS
Evaluation médicale
CNEDIMTS
16

17. 03
Le format de l’avis

18. Un document sur le format des avis
1.
Objectif : Décrire le contenu des avis
–
Homogénéiser les productions sur la forme
–
–
–
1.
Plan type
Principes de formulation (illustrés par des exemples)
Standardiser les analyses et les conclusions
Principes
–
–
–
L’avis est rédigé à l’attention du CEPS
Il est synthétique et présente de façon claire et non
ambigüe les conclusions de la CEESP.
Des annexes détaillant l’ensemble des éléments qui ont
permis l’élaboration de l’avis de la CEESP
18

19. Structure d’un avis d’efficience
•
•
•
•
•
•
Avis de la CEESP
Annexe 1 – Contexte de la demande
Annexe 2 – Analyse critique de l’évaluation
économique
Annexe 3 – Analyse critique de l’AIB
Annexe 4 – Synthèse de l’analyse critique
Annexe 5 – Echange avec l’industriel
19

20. Contenu d’un avis d’efficience
Sur le fond, il porte sur :
–
–
–
–
la recevabilité de l’évaluation
la conformité de la méthode aux
recommandations de la HAS
l’efficience prévisible ou constatée du produit de
santé
les données cruciales manquantes et
nécessaires pour un renouvellement
–
Pour vérifier l’efficience en vie réelle et permettre de
rendre un avis sur l’efficience constatée
20

21. Recevabilité
1.
2.
La recevabilité : un préalable indispensable
Un seul critère : le design de l’étude permet de
documenter l’efficience
–
–
Critère objectif, incontestable et facilement repérable
Exemples de non recevabilité :
–
–
–
1.
En cas de non recevabilité
–
–
1.
les études d’impact budgétaire, sans démonstration préalable de
l’efficience du produit
les études non comparatives
les recueils de coûts, sans mise en regard des bénéfices de santé
obtenus par l’intervention
l’examen critique de la méthode n’est pas conduit
l’avis est limité au caractère non recevable de l’étude réalisée
pour évaluer l’efficience du produit de santé.
Conclusion  avis « négatif »
21

22. Conformité méthodologique
1.
Objectifs :
–
–
1.
Valider la méthode de la démonstration d’efficience
Identifier le niveau d’incertitude attaché aux résultats présentés
par le demandeur
La CEESP considère 5 cas de figure :
–
–
–
–
–
la méthode est conforme sans réserve
la méthode est acceptable avec des réserves mineures
 incertitude faible
la méthode est acceptable malgré des réserves importantes
 incertitude forte
la méthode est non conforme, en raison de réserves majeures
 étude invalide
la méthode de l’étude est considérée comme non suffisamment
documentée
 conformité non caractérisée
22

23. Conclusion en termes d’efficience
1.
En cas de non conformité méthodologique,
dans la conclusion :
–
–
–
1.
aucun résultat quantitatif n’est repris
le caractère non conforme de l’étude est rappelé
Il est précisé que l’efficience n’est pas démontrée
Lorsque la méthode de l’étude est acceptable,
la conclusion précise :
–
–
–
–
–
la nature des réserves méthodologiques
le degré d’incertitude caractérisant les résultats
quantitatifs
le ratio différentiel coût-résultat ou le bénéfice net moyen
(pas de référence à un seuil)
le prix retenu
d’éventuels éléments à prendre en compte sur les
résultats
23

25. Données complémentaires
Cette partie poursuit deux objectifs :
–
Orienter les études futures de façon à réduire
l’incertitude attachée aux résultats :
–
–
–
sur des données non disponibles à ce jour
( paramètres incertains ou hypothèses non validées).
sur des questions non envisagées dans l’évaluation
initiale (analyse dans une population particulière par
exemple).
Orienter le recueil des données de façon à
documenter l’efficience constatée.
25

26. 04
Le processus d’élaboration

27. Circuit des avis d’efficience
Echange
analyse
interne et
rapporteur
sous
commission
éco
Dépôt d’une
demande
recevable
Envoi des
questions à
l’industriel
Audition **
Réponse de
l’industriel
Examen en
souscommission
2 jours
max.
Analyse critique
Modifications
+ Validation
* suspension du délai durant la réponse de l’industriel
Examen
CEESP
8 jours
min.
Réponses de
l’industriel *
Analyse
critique
Envoi de
l’avis à
l’industriel
5 jours
Modifications +
Validation
Publication
Envoi au
CEPS et à
l’industriel
phase
contradictoire
Modifications
+ Validation
Envoi des documents
en CEESP
** facultatif
27

28. Synthèse des étapes
1.
2.
3.
Réception du dossier
Analyse critique
Echange technique avec l’industriel
–
–
–
1.
2.
Rédaction de l’avis
Validation (CEESP)
–
–
1.
Validation de la liste de questions
Réponses écrites +/- présentation en sous-commission
économie
Prise en compte des réponses
Présentation
Discussion
Phase contradictoire
28

29. Interactions SEESP et SED / SEM
•
•
Liaison des dossiers dans EVAMED
Échanges informels entre chefs de projet
–
–
•
•
•
Connaissance du contexte médical
Dimensions médico-techniques de la demande
Communication de la liste de questions
techniques
Communication du projet d’avis
Invitation aux réunions de la souscommission économie et de la CEESP
29

30. 05
La parfaite bibliothèque !

31. 31

32. 32

33. 33

34. 34

35. 35

36. 06
Et maintenant…

37. Les DM et l’efficience
1. 3 dossiers en phase expérimentale
2. 2 études post-inscription demandées par le
CEPS en cours de validation
3. 1 rendez-vous précoce
4. 2 DM sans revendication d’impact significatif
37

38. En pratique
1. Dépôt du bordereau justifiant de l’impact
significatif
–
–
–
Dans tous les cas !
Dossier d’efficience obligatoire > 20 millions €
Impact significatif à argumenter
1. Dépôt du dossier d’efficience auprès de la
CEESP
–
Avis_efficience@has-sante.fr
1. Demande de rencontres précoces
–
–
Avis_efficience@has-sante.fr
Dossier spécifique
38