medicamentos huerfanos Medicamento que se usa para el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad huérfana. Se dice que una enfermedad o afección es huérfana o rara cuando afecta a menos de 200 000 personas en los Estados Unidos. ¿Dónde se dispensan los medicamentos huérfanos? Medicamentos huérfanos: la odisea de tratarse cuando tienes ... La autorización de comercialización está centralizada a través de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés). Este organismo decide cuáles son los medicamentos para enfermedades raras que se ponen a disposición de los pacientes europeos Síndrome X-frágil. ... Síndrome de Moebius. ... Esclerosis Lateral Amiotrófica. ... Síndrome de Prader Willi. ... La púrpura de Schönlein-Henoch. ... Progeria de Hutchinson-Gilford. ... Síndrome de Marfan. ... Insensibilidad Congénita al Dolor.