SlideShare una empresa de Scribd logo
1 de 33
El desafío de las enfermedades
raras en América Latina
Prof. Fernando Ferrer, MBA
Febrero 28, 2019
Auditorio del Hospital del Niño. Ciudad de Panamá, Panamá
®
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 2
Orador
Profesor Fernando Ferrer, BSc, MBA
Nueva Jersey, EEUU
Profesor del programa de Maestría en Ciencias en Touro Graduate School
of Business, NYC
Profesor de Negocios Internacionales, y de Gestión Estratégica Global;
programas de pregrado en RVCC, NJ
Experto en estrategias de negocios globales y latinoamericanas en ciencias
de la vida.
Socio gerente y consultor de negocios globales en Multinational
Partnerships LLC
Voluntario en asociaciones de pacientes: corresponsal internacional de
enfermedades raras de AMAVI y presidente del Consejo Hispano e
Iberoamericano en ICAN (International Cancer Advocacy Network).
Ponente internacional trilingüe de temas relacionados con las ciencias de la
vida y los negocios.
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 3
Exención de responsabilidad y
conflicto de intereses
Las opiniones y puntos de vista expresados en
esta sesión son los de los presentadores
individuales y no deben atribuirse a sus
empleadores ni a los organizadores de este
evento.
Multinational Partnerships LLC es el
patrocinador de mi presentación.
Fernando Ferrer, MBA
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 4
Resumen
• Las enfermedades raras no sólo desafían a los que sufren y sus familias sino a toda la
humanidad
• Drogas huérfanas son los medicamentos para las enfermedades raras y las enfermedades
oncológicas de baja incidencia. Son desarrolladas por las industrias de ciencias de la vida para
tratar y mejorar la salud y la condición de vida de las personas afectadas, y de sus familias.
• Comenzó en los Estados Unidos con la Ley de Medicamentos Huérfanos en 1983 (ODA),
varios países han creado incentivos para el desarrollo y acceso de medicamentos huérfanos.
• La ONU y otras organizaciones internacionales han lanzado declaraciones universales para
conceder el derecho a la salud y para guiar las cuestiones éticas. Varios países en el todo el
mundo han incluido los derechos del paciente en sus constituciones, además de otras
normas que conceden acceso universal a un mejor cuidado de la salud.
• América Latina sigue esta tendencia, poco a poco sus habitantes están ganando acceso a los
nuevos diagnósticos, los dispositivos médicos, y los medicamentos para tratar las
enfermedades raras; sin embargo hay países de la región que no tienen legislación alguna.
• Las asociaciones de pacientes, doctores, gobiernos, industrias y organizaciones
internacionales deben trabajar juntos en varias iniciativas para acelerar la amplia y rápida
adopción de medicamentos huérfanos en América Latina. En preciso desarrollar un Programa
de Enfermedades Raras para América Latina (PERLA).
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 5
Las enfermedades raras son
• Frecuentemente crónicas y fatales
• ~ 7.000 enfermedades. Casi el 95% todavía no tiene cura o
tratamiento aún.
– 80% de las enfermedades raras tienen un origen genético identificado
(muchos con defectos en un solo gen), mientras que el resto son el
resultado de infecciones (bacterianas o virales), alergias y causas
ambientales, o son degenerativas y proliferativas.
– 50% das enfermedades raras afectan a los niños.
– El 30% de los niños con enfermedades raras no vivirán para ver su
quinto cumpleaños
– Las enfermedades raras son la causa del 35% de las muertes en el
primer año de vida
Ningún país o región geográfica o económica está proporcionando
diagnóstico y tratamiento para todas estas enfermedades.
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 6
Las enfermedades raras no deben
confundirse con las desatendidas
Las enfermedades desatendidas u olvidadas son un conjunto de enfermedades infecciosas,
muchas de ellas parasitarias, que afectan principalmente a las poblaciones más pobres y con un
limitado acceso a los servicios de salud; especialmente aquellos que viven en áreas rurales
remotas y en barrios marginales. La prevención y el control de estas enfermedades relacionadas
con la pobreza requiere un abordaje integrado, con acciones multisectoriales, iniciativas
combinadas e intervenciones costo efectivas para reducir el impacto negativo sobre la salud y el
bienestar social y económico de los pueblos de las Américas.
20 Enfermedades tropicales desatendidas [neglected tropical diseases, NTDs]
Fernando Ferrer, MBA 6
Buruli ulcer Mycetoma, chromoblastomycosis and other deep
mycoses
Chagas Mazza disease Onchocerciasis (river blindness)
Dengue and Chikungunya Rabies
Dracunculiasis (guinea-worm disease) Scabies and other ectoparasites
Echinococcosis Schistosomiasis
Foodborne trematodiases Soil-transmitted helminthiases
Human African trypanosomiasis (sleeping sickness) Snakebite envenoming
Leishmaniasis Taeniasis/Cysticercosis
Leprosy (Hansen's disease) Trachoma
Lymphatic filariasis Yaws (Endemic treponematoses)
https://www.who.int/neglected_diseases/diseases/en/
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 7
Preguntas frecuentes sobre
enfermedades raras
Las enfermedades raras se conocieron como
"enfermedades huérfanas" porque las
compañías farmacéuticas no estaban
interesadas en “adoptarlas” para
desarrollar tratamientos. La La Ley de
medicamentos huérfanos (Orphan Drug Act,
ODA 1983) creó incentivos financieros para
alentar a las empresas a desarrollar nuevos
medicamentos para las enfermedades raras.
Centro Nacional para la Promoción de la Ciencia Centro de Información sobre Enfermedades Genéticas y Raras
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 8
0
250
500
1983
1984
1985
1986
1987
1988
1989
1990
1991
1992
1993
1994
1995
1996
1997
1998
1999
2000
2001
2002
2003
2004
2005
2006
2007
2008
2009
2010
2011
2012
2013
2014
2015
2016
2017
2018e
Solicitadas Designadas Aprobadas
... y la industria respondió!
762
FDA Orphan Drugs 1983 - 2018e Vs. Solicitado en promedio: 69%
recibieron el estatus de designación de medicamento huérfano y
solo 12% fueron aprobados
https://www.accessdata.fda.gov/
6978 4789
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 9
La Declaración Universal de
los Derechos Humanos,
10 de Diciembre de 1948
(1) Toda persona tiene derecho a un nivel de vida adecuado para la
salud y el bienestar de su persona y de su familia,
incluidos los alimentos, el vestido, la vivienda y la atención médica y los
servicios sociales necesarios, así como el derecho a la seguridad
en caso de desempleo , enfermedad, invalidez, vejez u otra falta de
medios de subsistencia en circunstancias fuera de su control.
(2) La maternidad y la infancia tienen derecho a
cuidados y asistencia especiales. Todos los niños, nacidos o no del
matrimonio, gozarán de la misma protección social.
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 10
Pacto Internacional de Derechos Económicos,
Sociales y Culturales (PIDESC)
Partes y signatarios del PIDESC:
Estado Parte (164)
Signatario (4)
Ninguna acción (24)
Compromete a sus partes a trabajar en pro de la concesión de derechos económicos, sociales y culturales (DESC)
Fernando Ferrer, MBA
Multinational Partnerships LLC 10
Articulo 12.º
1. Los Estados Partes del presente Pacto reconocen
el derecho de todas las personas de gozar del mejor
estado de salud física y mental posible de alcanzar.
Naciones Unidas para los Derechos
Humanos
Oficina del Alto Comisionado
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 11
La relación médico-paciente es la
piedra angular de la práctica médica
"La salud de mi paciente será mi primera
consideración"
- Declaración de Ginebra, Asociación Médica Mundial
"El médico debe a sus pacientes una lealtad
completa y todos los recursos científicos
disponibles para él / ella"
- Código Internacional de Ética Médica
El cambio comenzó hace años
y ahora se esta expandiendo y
acelerando
Para no dejar a nadie atrás
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 14
Objetivo 1: Poner fin a la pobreza en
todas sus formas y en todas partes
La pobreza se asocia generalmente con
una falta de salud, educación, alimentos,
conocimientos y muchas otras cosas que
marcan la diferencia entre vivir y
simplemente sobrevivir. Las personas que
viven con una enfermedad rara se
enfrentan diariamente y a menudo desde
el nacimiento a obstáculos como la
exclusión de los sistemas sanitarios y
educativos. Esto conduce a una reducción
de las tasas de empleo y las atrapa en un
círculo vicioso de vulnerabilidad y
pobreza.Al apoyar a las personas que
viven con una enfermedad rara, estamos
ayudando a los más vulnerables de los
vulnerables, y así acercándonos un paso
más a la erradicación de la pobreza en
todas sus formas.
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 15
Objetivo 3: Garantizar una vida sana y promover
el bienestar de todos a cualquier edad
Las Naciones Unidas han hecho hincapié en la
necesidad de
• poner fin a las muertes prevenibles de recién
nacidos y niños menores de cinco años
• poner fin a la mortalidad evitable causada por
enfermedades no transmisibles
• lograr la cobertura sanitaria universal
• apoyar la investigación y el desarrollo de
medicamentos
La carga de las enfermedades raras es considerable,
con alrededor de 350 millones de personas afectadas
en todo el mundo. Esto se encuentra en el mismo
rango que las principales y más "visibles"
enfermedades no contagiosas como la diabetes.
Al luchar por el derecho a un diagnóstico y
tratamiento adecuados de los pacientes que viven con
una enfermedad rara, no sólo estamos ayudando a la
generación actual, sino también a las futuras, ya que
la gran mayoría de las enfermedades raras son
genéticas y, por tanto, prevenibles, si los recursos se
invierten de forma adecuada. Se requiere de mayor
financiación para la I+D.
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 16
Objetivo 4: Garantizar una educación de calidad
inclusiva y equitativa y promover
oportunidades de aprendizaje a lo largo de toda
la vida para todos
Una vida de calidad comienza con una educación
de calidad. Las Naciones Unidas han hecho
progresos en el campo de la educación en las
últimas décadas, reduciendo la tasa de niños sin
escolarizar en más de un 50% en 15 años. Sin
embargo, queda mucho por hacer, en particular en
lo que respecta a la inclusión mediante la
eliminación de las disparidades de género y la
adaptación de los servicios para las personas con
discapacidad.
El 50% de las enfermedades raras afectan a los
niños. Estos niños tienen dificultades para asistir a
la escuela debido a la frecuencia de las citas
médicas, la inaccesibilidad de las instalaciones y
los métodos de enseñanza no adaptados. Nuestro
objetivo es difundir el conocimiento de las
enfermedades raras a los profesores, educadores y
a la próxima generación, con el fin de promover
una cultura de aceptación y un mundo en el que
todos los niños tengan la oportunidad de aprender.
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 17
Objetivo 5: Lograr la igualdad de género y el
empoderamiento de todas las mujeres y niñas
En la Carta de las Naciones Unidas está
consagrado el principio de la igualdad entre
hombres y mujeres. Lamentablemente, la
discriminación contra las mujeres y las niñas
sigue siendo un problema que requiere una
respuesta enérgica.
Las investigaciones han demostrado que las
mujeres que viven con una enfermedad rara se
enfrentan a un mayor rechazo a la hora de buscar
un diagnóstico y que su dolor se considera menos
seriamente que el de los hombres. Pero no sólo
eso, cuando un miembro de la familia se ve
afectado por una enfermedad rara, el papel
principal del cuidador es asumido más a menudo
por la madre, lo que lleva a un cese de la vida
profesional e induce altos niveles de estrés, así
como tensión física y emocional.
El Comité de ONG para las Enfermedades Raras,
luchando por un tratamiento oportuno así como
por una atención social adecuada, tiene como
objetivo empoderar a las mujeres y a las niñas de
todo el mundo.
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 18
Objetivo 10: Reducir la desigualdad dentro de
los países y entre ellos
El objetivo es potenciar y promover la inclusión
social, económica y política de todos,
independientemente de la edad, el sexo, la
discapacidad, la raza, la etnia, el origen, la
religión o la situación económica o de otro tipo. Y
para ello, las leyes, políticas y prácticas
discriminatorias deben ser eliminadas.
Las personas que viven con una enfermedad rara
tienden a seguir siendo una población marginada
e invisible, con poca información disponible sobre
sus enfermedades y muy pocas opciones de
tratamiento. Sufren desigualdad en el acceso a
los servicios de salud y al tratamiento, y en los
precios que tienen que pagar, debido a su estatus
social o a su país de origen.
Al asegurar que el tratamiento y la consideración
hacia las personas que viven con una enfermedad
rara sea igual a nivel mundial, el Comité de ONG
de Enfermedades Raras contribuirá a la reducción
de la desigualdad, no sólo en la asistencia
sanitaria, sino también en el mercado laboral y la
gobernanza mundial.
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 19
Objetivo 17: Revitalizar la alianza mundial
para el desarrollo sostenible
El Comité de ONG para las Enfermedades
Raras encarna el 17º Objetivo de Desarrollo
Sostenible. La necesidad de establecer
asociaciones entre múltiples interesados a
nivel mundial está consagrada de hecho en
sus estatutos.
El Comité tiene por objetivos:
• actuar como un foro abierto para recoger,
compartir y difundir información e
investigación sobre las dimensiones
globales de las enfermedades raras
• fomentar el diálogo entre grupos públicos,
privados y de la sociedad civil
• impulsar el papel de la ciencia, la
tecnología y la innovación como motor de la
agenda 2030
• Alianzas para la investigación e
implementación, entre los ODS y los
sectores (academia, sector público, privado
y ONG)
• Recolección de datos
Agenda de Salud
Sostenible para
las Américas
2018-2030
Inclusión es
la clave
El acceso a la salud es un
derecho, no un privilegio
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 22
Naciones (11) 114.4 mio Commonwealth (12)
6.6 mio
Honduras Antigua and Barbuda
Bolivia Bahamas, The
Nicaragua Barbados
Belize
Paraguay Dominica
Costa Rica Grenada
Suriname Guyana
Republica
Dominicana Jamaica
Venezuela,
RB St. Kitts and Nevis
El Salvador St. Lucia
Guatemala
St. Vincent and the
Grenadines
Haiti Trinidad and Tobago
23 Naciones sin regulación
= 121 millones de personas
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 23
Cuantas personas hay con alguna
enfermedad rara en América Latina?
Población: 638 millones
Enfermedad Rara (ER) 6% – 10%
= 38 – 63 millones
En el mundo 450 - 760 millones de personas con alguna ER
Europa 45 – 75 Millones
EEUU 20 – 33 Millones
10 Naciones con regulation 30 - 51
11 Naciones sin regulacion 7 – 11
12 Naciones del Commonwealth 0.4 – 0.6
20 Territorios 0.3 – 0.5 Million
SA
66%
CAC
14%
NA
20%
LATAM
Pero si fueran menos del 6 %?,
si fuera la mitad ?
De hecho cuando se indica que son
350 millones de personas en el
mundo, eso es ~4.5%
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 25
Personas con una enfermedad
rara en América Latina
Población: 638 millones
Enfermedad Rara (ER), y si fueran el 3% ?
= 19.1 millones
10 Naciones con regulación 15.3
11 Naciones sin regulación 3.4
12 Naciones del Commonwealth 0.18
20 Territorios 0.15 millones de personas
LATAM
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 26
Los procesos judiciales en la salud.
Judicialización y recurso de amparo
• La Constitución Nacional de los Países tienen
por lo general el derecho a la vida o el
derecho a la salud.
• Es común que los pacientes que precisen de
acceder a un medicamento de alto costo
acudan a la justicia para que el gobierno
compre el producto, y para eso precisan la
prescripción del medico y un abogado para
preparar el escrito.
Programa de Enfermedades Raras de
Latino América
Programa de Enfermidades Raras de
Latino América
Rare Disease Program of Latin America
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 28
Vision - Visão
Tener en América Latina en 2021 leyes promulgadas para la cobertura
económica y el acceso al diagnóstico, medicamentos, dispositivos
médicos y servicios de salud para las personas con enfermedades
raras; y para fomentar la investigación y desarrollo de soluciones
clínicas innovadoras para esas enfermedades.
Ter na América Latina em 2021 leis promulgadas para a cobertura
econômica e acesso ao diagnóstico, medicamentos, dispositivos
médicos e serviços de saúde para pessoas com doenças raras; e para
promover a pesquisa e desenvolvimento de soluções clínicas
inovadoras para essas doenças.
To have in Latin America by 2021 promulgated laws for economic
coverage and access to diagnosis, medicines, medical devices and
health services for people with rare diseases; and to promote the
research and development of innovative clinical solutions for those
diseases.
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 29
Misión
Promover el encuentro de legisladores, juristas, asociaciones medicas, de
pacientes, y de la industria y servicios de ciencias de la vida de América Latina
para crear y acelerar los procesos legislativos y regulatorios que protejan y
den tratamiento a las personas con enfermedades raras, y que promuevan la
investigación y desarrollo de terapias innovadoras.
Impulsar la realización de contactos periódicos entre las partes interesadas
para tener promulgadas las leyes hasta el final del 2020 y celebrar en 2021 el
año de las enfermedades raras de América Latina en donde cada país y la
región trabajen intensamente en la implementación de los nuevos marcos
regulatorios.
Apoyar las iniciativas legales que permitan la cobertura económica y el acceso
al diagnostico temprano, medicamentos y dispositivos médicos, atención
medico-hospitalar de forma rápida y eficiente a través de profesionales de
salud capacitados, en centros de atención medica especializados, y aplicando
técnicas avanzadas.
Respaldar las regulaciones que fomenten la investigación y desarrollo de
terapias innovadoras para las enfermedades raras.
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 30
PERLA 2021
• PERLA 2021 es un programa dirigido a unir a los pueblos
de América Latina en una lucha contra un enemigo
común: las enfermedades raras.
• PERLA 2021 es un programa integral de estrategias y
acciones para acelerar la creación e implementación de
leyes para la amplia protección y asistencia a las
personas con enfermedades raras.
• PERLA 2021 tiene la función primordial de integrar a las
partes interesadas en un diálogo constructivo y acelerar
los procesos legales y burocráticos para dar soluciones
rápidas y efectivas a los millones de enfermos que sufren
de las enfermedades raras en América Latina.
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 31
Ejemplo de temas a ser cubiertos por
una ley de enfermedades raras
1. Reconocimiento y definición de enfermedades raras.
2. Aprobación de pruebas diagnósticas, medicamentos, dispositivos y procedimientos
médicos; prioridad y vía rápida
3. Aprobación para ensayos clínicos; prioridad y vía rápida
4. Acceso a medicamentos experimentales y no registrados (por ejemplo, importados, NPP)
5. Asignación de recursos y creación de incentivos para la investigación.
6. Regular el sistema nacional de registro de pacientes.
7. Incorporar asociaciones de pacientes y otras organizaciones civiles.
8. Crear e implementar estrategias de diagnóstico temprano.
9. Establecer centros de salud especializados / centros de excelencia.
10. Creación de programas educativos e informativos para diversos grupos de interés.
11. Preparación de guías clínicas ad hoc para enfermedades raras.
12. Incorporación al formulario nacional; prioridad y vía rápida
13. Asegurar la cobertura universal de salud y el reembolso.
14. Describir las fuentes para financiar los costos de salud.
15. Definir indicadores para sistemas de control y rendimiento.
PrivilegedandConfidential
Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 32
Próximos pasos
• Actuemos al lado de los pacientes; respondamos
activamente al desafío en que nos han colocado
las llamadas enfermedades raras, demostremos
que haremos una sociedad inclusiva.
• Pidamos a nuestros representantes en el
Congreso, nuestros legisladores y gobernantes las
leyes y los recursos que merece cada ciudadano,
y que el poder ejecutivo y el judicial apoyen con
sus acciones esas iniciativas.
• Logremos que 2021 sea el año de lucha contra
las enfermedades raras en América Latina.
Fernando Ferrer, MBA
Phone + 1 908 326 6417
fferrer@multinationalpartnerships.com
Muchas gracias !
© Fernando Ferrer
Multinational Partnerships® is a Registered Trade Mark of Multinational Partnerships LLC
®

Más contenido relacionado

La actualidad más candente (7)

MEMORIA DESCRIPTIVA VISACION DE PLANOS
MEMORIA DESCRIPTIVA VISACION DE PLANOSMEMORIA DESCRIPTIVA VISACION DE PLANOS
MEMORIA DESCRIPTIVA VISACION DE PLANOS
 
Caracteristicas de una buena clinica
Caracteristicas de una buena clinicaCaracteristicas de una buena clinica
Caracteristicas de una buena clinica
 
11. norma e.030 diseño sismorresistente
11. norma e.030 diseño sismorresistente11. norma e.030 diseño sismorresistente
11. norma e.030 diseño sismorresistente
 
INVESTIGACIÓN(VILLA MARIA DEL TRIUNFO).pptx.pdf
INVESTIGACIÓN(VILLA MARIA DEL TRIUNFO).pptx.pdfINVESTIGACIÓN(VILLA MARIA DEL TRIUNFO).pptx.pdf
INVESTIGACIÓN(VILLA MARIA DEL TRIUNFO).pptx.pdf
 
Idea rectora-Lamina
Idea rectora-LaminaIdea rectora-Lamina
Idea rectora-Lamina
 
Norma a.030 hospedaje
Norma a.030 hospedajeNorma a.030 hospedaje
Norma a.030 hospedaje
 
Hospital urubamba- cuzco
Hospital urubamba- cuzco Hospital urubamba- cuzco
Hospital urubamba- cuzco
 

Similar a El desafío de las enfermedades raras en América Latina. Panama. Fernando Ferrer MBA Feb 28 2019

Manual profesionales proy 200 044 vcs red salud publica
Manual profesionales proy 200 044 vcs red salud publicaManual profesionales proy 200 044 vcs red salud publica
Manual profesionales proy 200 044 vcs red salud publica
Marcelo González
 
Clase 1
Clase  1Clase  1
Clase 1
Mibeco
 
Clase teosalud 1
Clase  teosalud 1Clase  teosalud 1
Clase teosalud 1
Mibeco
 
06 estrategiassanitarias promocion_de_la_salud
06 estrategiassanitarias promocion_de_la_salud06 estrategiassanitarias promocion_de_la_salud
06 estrategiassanitarias promocion_de_la_salud
ww
 
DESARROLLO DE LA INTELIGENCIA SANITARIA PARA LAS INTERVENCIONES DE SALUD EN L...
DESARROLLO DE LA INTELIGENCIA SANITARIA PARA LAS INTERVENCIONES DE SALUD EN L...DESARROLLO DE LA INTELIGENCIA SANITARIA PARA LAS INTERVENCIONES DE SALUD EN L...
DESARROLLO DE LA INTELIGENCIA SANITARIA PARA LAS INTERVENCIONES DE SALUD EN L...
karolinacarni
 
Salud materno infantil en las americas
Salud materno infantil en las americasSalud materno infantil en las americas
Salud materno infantil en las americas
shellyna12
 
Ddh13 e astorga_sem.3_act.1 salud integral para una vida de calidad
Ddh13 e astorga_sem.3_act.1 salud integral para una vida de calidadDdh13 e astorga_sem.3_act.1 salud integral para una vida de calidad
Ddh13 e astorga_sem.3_act.1 salud integral para una vida de calidad
Elia Astorga Mendoza
 

Similar a El desafío de las enfermedades raras en América Latina. Panama. Fernando Ferrer MBA Feb 28 2019 (20)

Manual profesionales proy 200 044 vcs red salud publica
Manual profesionales proy 200 044 vcs red salud publicaManual profesionales proy 200 044 vcs red salud publica
Manual profesionales proy 200 044 vcs red salud publica
 
Clase 1
Clase  1Clase  1
Clase 1
 
Clase teosalud 1
Clase  teosalud 1Clase  teosalud 1
Clase teosalud 1
 
Día Mundial de las Enfermedades Raras. 2021..
Día Mundial de las Enfermedades Raras. 2021..Día Mundial de las Enfermedades Raras. 2021..
Día Mundial de las Enfermedades Raras. 2021..
 
Org. Internacionales de Salud 2021.pdf
Org. Internacionales de Salud 2021.pdfOrg. Internacionales de Salud 2021.pdf
Org. Internacionales de Salud 2021.pdf
 
Alimentación sana, segura y soberana.pptx
Alimentación sana, segura y soberana.pptxAlimentación sana, segura y soberana.pptx
Alimentación sana, segura y soberana.pptx
 
Politicas y Atencion Integral de Salud
Politicas y Atencion Integral de SaludPoliticas y Atencion Integral de Salud
Politicas y Atencion Integral de Salud
 
Estilos de vida saludable
Estilos de vida saludableEstilos de vida saludable
Estilos de vida saludable
 
06 estrategiassanitarias promocion_de_la_salud
06 estrategiassanitarias promocion_de_la_salud06 estrategiassanitarias promocion_de_la_salud
06 estrategiassanitarias promocion_de_la_salud
 
Política y diplomacia  en la salud internacional.pdf
Política y diplomacia  en la salud internacional.pdfPolítica y diplomacia  en la salud internacional.pdf
Política y diplomacia  en la salud internacional.pdf
 
Fondo mundial de lucha contra el sida, la tuberculosis y la malaria.
Fondo mundial de lucha contra el sida, la tuberculosis y la malaria.Fondo mundial de lucha contra el sida, la tuberculosis y la malaria.
Fondo mundial de lucha contra el sida, la tuberculosis y la malaria.
 
DESARROLLO DE LA INTELIGENCIA SANITARIA PARA LAS INTERVENCIONES DE SALUD EN L...
DESARROLLO DE LA INTELIGENCIA SANITARIA PARA LAS INTERVENCIONES DE SALUD EN L...DESARROLLO DE LA INTELIGENCIA SANITARIA PARA LAS INTERVENCIONES DE SALUD EN L...
DESARROLLO DE LA INTELIGENCIA SANITARIA PARA LAS INTERVENCIONES DE SALUD EN L...
 
Objetivos del Milenio
Objetivos del MilenioObjetivos del Milenio
Objetivos del Milenio
 
ENFERMEDADES HUERFANAS TICS.pptx
ENFERMEDADES HUERFANAS TICS.pptxENFERMEDADES HUERFANAS TICS.pptx
ENFERMEDADES HUERFANAS TICS.pptx
 
Niveles Determinantes de la Salud (Caso VIH-Sida)
Niveles Determinantes de la Salud (Caso VIH-Sida)Niveles Determinantes de la Salud (Caso VIH-Sida)
Niveles Determinantes de la Salud (Caso VIH-Sida)
 
14691 70261-1-pb tesiiss diabe,,
14691 70261-1-pb tesiiss diabe,,14691 70261-1-pb tesiiss diabe,,
14691 70261-1-pb tesiiss diabe,,
 
Salud materno infantil en las americas
Salud materno infantil en las americasSalud materno infantil en las americas
Salud materno infantil en las americas
 
Enfermedades raras. Declaración institucional.
Enfermedades raras. Declaración institucional.Enfermedades raras. Declaración institucional.
Enfermedades raras. Declaración institucional.
 
Ddh13 e astorga_sem.3_act.1 salud integral para una vida de calidad
Ddh13 e astorga_sem.3_act.1 salud integral para una vida de calidadDdh13 e astorga_sem.3_act.1 salud integral para una vida de calidad
Ddh13 e astorga_sem.3_act.1 salud integral para una vida de calidad
 
Globalizacion y salud
Globalizacion y saludGlobalizacion y salud
Globalizacion y salud
 

Más de Fernando Ferrer, MBA

UN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdf
UN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdfUN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdf
UN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdf
Fernando Ferrer, MBA
 
UN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdf
UN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdfUN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdf
UN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdf
Fernando Ferrer, MBA
 
1. Fernando Ferrer RAPS 2016 Sept 20 FINAL PDF
1. Fernando Ferrer RAPS 2016 Sept 20 FINAL PDF1. Fernando Ferrer RAPS 2016 Sept 20 FINAL PDF
1. Fernando Ferrer RAPS 2016 Sept 20 FINAL PDF
Fernando Ferrer, MBA
 
PORTARIA N 3.247 Hospital de Apoio PDF
PORTARIA N 3.247 Hospital de Apoio PDFPORTARIA N 3.247 Hospital de Apoio PDF
PORTARIA N 3.247 Hospital de Apoio PDF
Fernando Ferrer, MBA
 

Más de Fernando Ferrer, MBA (20)

UN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdf
UN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdfUN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdf
UN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdf
 
UN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdf
UN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdfUN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdf
UN resolution on people with rare diseases Session 1 Oct 27 2023 PDF.pdf
 
16 Alianza Latina Professor Fernando Ferrer MBA Nov 24 2021 pdf
16 Alianza Latina  Professor Fernando Ferrer MBA Nov 24 2021 pdf16 Alianza Latina  Professor Fernando Ferrer MBA Nov 24 2021 pdf
16 Alianza Latina Professor Fernando Ferrer MBA Nov 24 2021 pdf
 
El costo de la No salud para comprender a las enfermedades raras, poco frecu...
El costo de la No salud para comprender a las  enfermedades raras, poco frecu...El costo de la No salud para comprender a las  enfermedades raras, poco frecu...
El costo de la No salud para comprender a las enfermedades raras, poco frecu...
 
El costo de la no salud y las enfermedades raras. Profesor Fernando Ferrer MBA
El costo de la no salud y las enfermedades raras. Profesor Fernando Ferrer MBA El costo de la no salud y las enfermedades raras. Profesor Fernando Ferrer MBA
El costo de la no salud y las enfermedades raras. Profesor Fernando Ferrer MBA
 
El costo de la no salud y las enfermedades raras. Profesor Fernando Ferrer MBA
El costo de la no salud y las enfermedades raras. Profesor Fernando Ferrer MBA El costo de la no salud y las enfermedades raras. Profesor Fernando Ferrer MBA
El costo de la no salud y las enfermedades raras. Profesor Fernando Ferrer MBA
 
Prof Fernando Ferrer Conferencias en la Republica Dominicana
Prof Fernando Ferrer Conferencias en la Republica DominicanaProf Fernando Ferrer Conferencias en la Republica Dominicana
Prof Fernando Ferrer Conferencias en la Republica Dominicana
 
Presidents and Presidential elections in Latin America 2019 -2025
Presidents and Presidential elections in Latin America 2019 -2025Presidents and Presidential elections in Latin America 2019 -2025
Presidents and Presidential elections in Latin America 2019 -2025
 
The challenge of rare diseases in Latin America. Panama. Fernando Ferrer MBA ...
The challenge of rare diseases in Latin America. Panama. Fernando Ferrer MBA ...The challenge of rare diseases in Latin America. Panama. Fernando Ferrer MBA ...
The challenge of rare diseases in Latin America. Panama. Fernando Ferrer MBA ...
 
Ippc brazil 2017. strategic planning is for all. fernando ferrer mba pdf
Ippc brazil 2017. strategic planning is for all. fernando ferrer mba pdfIppc brazil 2017. strategic planning is for all. fernando ferrer mba pdf
Ippc brazil 2017. strategic planning is for all. fernando ferrer mba pdf
 
Perla 2021 fernando ferrer mba oct 27 2017
Perla 2021 fernando ferrer mba oct 27 2017Perla 2021 fernando ferrer mba oct 27 2017
Perla 2021 fernando ferrer mba oct 27 2017
 
Perla 2021 fernando ferrer mba oct 27 2017
Perla 2021 fernando ferrer mba oct 27 2017Perla 2021 fernando ferrer mba oct 27 2017
Perla 2021 fernando ferrer mba oct 27 2017
 
Fernando Ferrer MBA probiotics simposium anvisa 19 jun 2017 pdf
Fernando Ferrer MBA probiotics simposium anvisa 19 jun 2017 pdfFernando Ferrer MBA probiotics simposium anvisa 19 jun 2017 pdf
Fernando Ferrer MBA probiotics simposium anvisa 19 jun 2017 pdf
 
Fernando Ferrer MBA probiotics simposium anvisa 19 jun 2017
Fernando Ferrer MBA probiotics simposium anvisa 19 jun 2017Fernando Ferrer MBA probiotics simposium anvisa 19 jun 2017
Fernando Ferrer MBA probiotics simposium anvisa 19 jun 2017
 
Fernando Ferrer MBA II Congresso Ibero Americano de Doenças Raras Brasilia Ou...
Fernando Ferrer MBA II Congresso Ibero Americano de Doenças Raras Brasilia Ou...Fernando Ferrer MBA II Congresso Ibero Americano de Doenças Raras Brasilia Ou...
Fernando Ferrer MBA II Congresso Ibero Americano de Doenças Raras Brasilia Ou...
 
1. Fernando Ferrer RAPS 2016 Sept 20 FINAL PDF
1. Fernando Ferrer RAPS 2016 Sept 20 FINAL PDF1. Fernando Ferrer RAPS 2016 Sept 20 FINAL PDF
1. Fernando Ferrer RAPS 2016 Sept 20 FINAL PDF
 
PORTARIA N 3.247 Hospital de Apoio PDF
PORTARIA N 3.247 Hospital de Apoio PDFPORTARIA N 3.247 Hospital de Apoio PDF
PORTARIA N 3.247 Hospital de Apoio PDF
 
Informativo_BC_Ed_0.2
Informativo_BC_Ed_0.2Informativo_BC_Ed_0.2
Informativo_BC_Ed_0.2
 
Latin America towards Global Convergence - Strategic Overview
Latin America towards Global Convergence - Strategic OverviewLatin America towards Global Convergence - Strategic Overview
Latin America towards Global Convergence - Strategic Overview
 
Latin America towards Global Convergence - Strategic Overview
Latin America towards Global Convergence - Strategic OverviewLatin America towards Global Convergence - Strategic Overview
Latin America towards Global Convergence - Strategic Overview
 

Último

Mapa conceptual vitaminas que ayudan al cuerpo
Mapa conceptual vitaminas que ayudan al cuerpoMapa conceptual vitaminas que ayudan al cuerpo
Mapa conceptual vitaminas que ayudan al cuerpo
MarielaChango1
 
PROYECTO-DE-APRENDIZAJE-DENGUE-INICIAL-OK.docx
PROYECTO-DE-APRENDIZAJE-DENGUE-INICIAL-OK.docxPROYECTO-DE-APRENDIZAJE-DENGUE-INICIAL-OK.docx
PROYECTO-DE-APRENDIZAJE-DENGUE-INICIAL-OK.docx
jorgeeduardoorregoch
 
1. PPT Protocolo de la Visita domiciliaria Día 1-2024.pptx
1. PPT Protocolo de la Visita domiciliaria Día 1-2024.pptx1. PPT Protocolo de la Visita domiciliaria Día 1-2024.pptx
1. PPT Protocolo de la Visita domiciliaria Día 1-2024.pptx
erikaidrogob
 

Último (20)

Tipos y niveles de Ambulatorios en venezuela.pptx
Tipos y niveles de Ambulatorios en venezuela.pptxTipos y niveles de Ambulatorios en venezuela.pptx
Tipos y niveles de Ambulatorios en venezuela.pptx
 
Mapa conceptual vitaminas que ayudan al cuerpo
Mapa conceptual vitaminas que ayudan al cuerpoMapa conceptual vitaminas que ayudan al cuerpo
Mapa conceptual vitaminas que ayudan al cuerpo
 
Pòster "Exploración de la identidad mediante el collage artístico en grupos t...
Pòster "Exploración de la identidad mediante el collage artístico en grupos t...Pòster "Exploración de la identidad mediante el collage artístico en grupos t...
Pòster "Exploración de la identidad mediante el collage artístico en grupos t...
 
Módulo III, Tema 7: Amebas Comensales y Patógenas
Módulo III, Tema 7: Amebas Comensales y PatógenasMódulo III, Tema 7: Amebas Comensales y Patógenas
Módulo III, Tema 7: Amebas Comensales y Patógenas
 
3.1 Anatomia de Cabeza.pdf - Nociones de anatomia
3.1 Anatomia de Cabeza.pdf - Nociones de anatomia3.1 Anatomia de Cabeza.pdf - Nociones de anatomia
3.1 Anatomia de Cabeza.pdf - Nociones de anatomia
 
PROYECTO-DE-APRENDIZAJE-DENGUE-INICIAL-OK.docx
PROYECTO-DE-APRENDIZAJE-DENGUE-INICIAL-OK.docxPROYECTO-DE-APRENDIZAJE-DENGUE-INICIAL-OK.docx
PROYECTO-DE-APRENDIZAJE-DENGUE-INICIAL-OK.docx
 
ergonomia en Oficinas y puesto de Trabajo.
ergonomia en Oficinas y puesto de Trabajo.ergonomia en Oficinas y puesto de Trabajo.
ergonomia en Oficinas y puesto de Trabajo.
 
TENDIOS DE CAMA DE LOS PACIENTES HOSPITALIZADOS
TENDIOS DE CAMA  DE LOS PACIENTES HOSPITALIZADOSTENDIOS DE CAMA  DE LOS PACIENTES HOSPITALIZADOS
TENDIOS DE CAMA DE LOS PACIENTES HOSPITALIZADOS
 
Casos clínicos de partograma ministerio de salud.pptx
Casos clínicos de partograma ministerio de salud.pptxCasos clínicos de partograma ministerio de salud.pptx
Casos clínicos de partograma ministerio de salud.pptx
 
Obstetricia - Williams - GINECO Y BSTETRICA - 26a.pdf
Obstetricia - Williams -  GINECO Y BSTETRICA - 26a.pdfObstetricia - Williams -  GINECO Y BSTETRICA - 26a.pdf
Obstetricia - Williams - GINECO Y BSTETRICA - 26a.pdf
 
sangrado uterino anormal (Presentación) Nicole 2024
sangrado uterino anormal (Presentación) Nicole 2024sangrado uterino anormal (Presentación) Nicole 2024
sangrado uterino anormal (Presentación) Nicole 2024
 
PERFILES DE SODIO Y ULTRAFILTRACION.pptx
PERFILES DE SODIO Y ULTRAFILTRACION.pptxPERFILES DE SODIO Y ULTRAFILTRACION.pptx
PERFILES DE SODIO Y ULTRAFILTRACION.pptx
 
Gestion de Recursos Humanos en el Sector Salud
Gestion de Recursos Humanos en el Sector SaludGestion de Recursos Humanos en el Sector Salud
Gestion de Recursos Humanos en el Sector Salud
 
TRYPANOSOMA CRUZI-1.pptxhnnnmmmmnnnnnnnnn
TRYPANOSOMA CRUZI-1.pptxhnnnmmmmnnnnnnnnnTRYPANOSOMA CRUZI-1.pptxhnnnmmmmnnnnnnnnn
TRYPANOSOMA CRUZI-1.pptxhnnnmmmmnnnnnnnnn
 
Infografia Enfermeria Profesional Azul.pdf
Infografia Enfermeria Profesional Azul.pdfInfografia Enfermeria Profesional Azul.pdf
Infografia Enfermeria Profesional Azul.pdf
 
NTS Esquema de VAcuanción - DMUNI - N 196 -MINSA -DGIESP 2022- OK (1).pdf
NTS Esquema de VAcuanción - DMUNI - N 196 -MINSA -DGIESP 2022- OK (1).pdfNTS Esquema de VAcuanción - DMUNI - N 196 -MINSA -DGIESP 2022- OK (1).pdf
NTS Esquema de VAcuanción - DMUNI - N 196 -MINSA -DGIESP 2022- OK (1).pdf
 
presentación de tumores cerebrales diapositivas
presentación de tumores cerebrales diapositivaspresentación de tumores cerebrales diapositivas
presentación de tumores cerebrales diapositivas
 
1. PPT Protocolo de la Visita domiciliaria Día 1-2024.pptx
1. PPT Protocolo de la Visita domiciliaria Día 1-2024.pptx1. PPT Protocolo de la Visita domiciliaria Día 1-2024.pptx
1. PPT Protocolo de la Visita domiciliaria Día 1-2024.pptx
 
MANUAL DE LABORATORIO DE QUIMICA-MEDICINA.pdf
MANUAL DE LABORATORIO DE  QUIMICA-MEDICINA.pdfMANUAL DE LABORATORIO DE  QUIMICA-MEDICINA.pdf
MANUAL DE LABORATORIO DE QUIMICA-MEDICINA.pdf
 
EXAMEN FISICO DE ABDOMEN semiologia de abdomen
EXAMEN FISICO DE ABDOMEN semiologia de abdomenEXAMEN FISICO DE ABDOMEN semiologia de abdomen
EXAMEN FISICO DE ABDOMEN semiologia de abdomen
 

El desafío de las enfermedades raras en América Latina. Panama. Fernando Ferrer MBA Feb 28 2019

  • 1. El desafío de las enfermedades raras en América Latina Prof. Fernando Ferrer, MBA Febrero 28, 2019 Auditorio del Hospital del Niño. Ciudad de Panamá, Panamá ®
  • 2. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 2 Orador Profesor Fernando Ferrer, BSc, MBA Nueva Jersey, EEUU Profesor del programa de Maestría en Ciencias en Touro Graduate School of Business, NYC Profesor de Negocios Internacionales, y de Gestión Estratégica Global; programas de pregrado en RVCC, NJ Experto en estrategias de negocios globales y latinoamericanas en ciencias de la vida. Socio gerente y consultor de negocios globales en Multinational Partnerships LLC Voluntario en asociaciones de pacientes: corresponsal internacional de enfermedades raras de AMAVI y presidente del Consejo Hispano e Iberoamericano en ICAN (International Cancer Advocacy Network). Ponente internacional trilingüe de temas relacionados con las ciencias de la vida y los negocios.
  • 3. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 3 Exención de responsabilidad y conflicto de intereses Las opiniones y puntos de vista expresados en esta sesión son los de los presentadores individuales y no deben atribuirse a sus empleadores ni a los organizadores de este evento. Multinational Partnerships LLC es el patrocinador de mi presentación. Fernando Ferrer, MBA
  • 4. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 4 Resumen • Las enfermedades raras no sólo desafían a los que sufren y sus familias sino a toda la humanidad • Drogas huérfanas son los medicamentos para las enfermedades raras y las enfermedades oncológicas de baja incidencia. Son desarrolladas por las industrias de ciencias de la vida para tratar y mejorar la salud y la condición de vida de las personas afectadas, y de sus familias. • Comenzó en los Estados Unidos con la Ley de Medicamentos Huérfanos en 1983 (ODA), varios países han creado incentivos para el desarrollo y acceso de medicamentos huérfanos. • La ONU y otras organizaciones internacionales han lanzado declaraciones universales para conceder el derecho a la salud y para guiar las cuestiones éticas. Varios países en el todo el mundo han incluido los derechos del paciente en sus constituciones, además de otras normas que conceden acceso universal a un mejor cuidado de la salud. • América Latina sigue esta tendencia, poco a poco sus habitantes están ganando acceso a los nuevos diagnósticos, los dispositivos médicos, y los medicamentos para tratar las enfermedades raras; sin embargo hay países de la región que no tienen legislación alguna. • Las asociaciones de pacientes, doctores, gobiernos, industrias y organizaciones internacionales deben trabajar juntos en varias iniciativas para acelerar la amplia y rápida adopción de medicamentos huérfanos en América Latina. En preciso desarrollar un Programa de Enfermedades Raras para América Latina (PERLA).
  • 5. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 5 Las enfermedades raras son • Frecuentemente crónicas y fatales • ~ 7.000 enfermedades. Casi el 95% todavía no tiene cura o tratamiento aún. – 80% de las enfermedades raras tienen un origen genético identificado (muchos con defectos en un solo gen), mientras que el resto son el resultado de infecciones (bacterianas o virales), alergias y causas ambientales, o son degenerativas y proliferativas. – 50% das enfermedades raras afectan a los niños. – El 30% de los niños con enfermedades raras no vivirán para ver su quinto cumpleaños – Las enfermedades raras son la causa del 35% de las muertes en el primer año de vida Ningún país o región geográfica o económica está proporcionando diagnóstico y tratamiento para todas estas enfermedades.
  • 6. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 6 Las enfermedades raras no deben confundirse con las desatendidas Las enfermedades desatendidas u olvidadas son un conjunto de enfermedades infecciosas, muchas de ellas parasitarias, que afectan principalmente a las poblaciones más pobres y con un limitado acceso a los servicios de salud; especialmente aquellos que viven en áreas rurales remotas y en barrios marginales. La prevención y el control de estas enfermedades relacionadas con la pobreza requiere un abordaje integrado, con acciones multisectoriales, iniciativas combinadas e intervenciones costo efectivas para reducir el impacto negativo sobre la salud y el bienestar social y económico de los pueblos de las Américas. 20 Enfermedades tropicales desatendidas [neglected tropical diseases, NTDs] Fernando Ferrer, MBA 6 Buruli ulcer Mycetoma, chromoblastomycosis and other deep mycoses Chagas Mazza disease Onchocerciasis (river blindness) Dengue and Chikungunya Rabies Dracunculiasis (guinea-worm disease) Scabies and other ectoparasites Echinococcosis Schistosomiasis Foodborne trematodiases Soil-transmitted helminthiases Human African trypanosomiasis (sleeping sickness) Snakebite envenoming Leishmaniasis Taeniasis/Cysticercosis Leprosy (Hansen's disease) Trachoma Lymphatic filariasis Yaws (Endemic treponematoses) https://www.who.int/neglected_diseases/diseases/en/
  • 7. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 7 Preguntas frecuentes sobre enfermedades raras Las enfermedades raras se conocieron como "enfermedades huérfanas" porque las compañías farmacéuticas no estaban interesadas en “adoptarlas” para desarrollar tratamientos. La La Ley de medicamentos huérfanos (Orphan Drug Act, ODA 1983) creó incentivos financieros para alentar a las empresas a desarrollar nuevos medicamentos para las enfermedades raras. Centro Nacional para la Promoción de la Ciencia Centro de Información sobre Enfermedades Genéticas y Raras
  • 8. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 8 0 250 500 1983 1984 1985 1986 1987 1988 1989 1990 1991 1992 1993 1994 1995 1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018e Solicitadas Designadas Aprobadas ... y la industria respondió! 762 FDA Orphan Drugs 1983 - 2018e Vs. Solicitado en promedio: 69% recibieron el estatus de designación de medicamento huérfano y solo 12% fueron aprobados https://www.accessdata.fda.gov/ 6978 4789
  • 9. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 9 La Declaración Universal de los Derechos Humanos, 10 de Diciembre de 1948 (1) Toda persona tiene derecho a un nivel de vida adecuado para la salud y el bienestar de su persona y de su familia, incluidos los alimentos, el vestido, la vivienda y la atención médica y los servicios sociales necesarios, así como el derecho a la seguridad en caso de desempleo , enfermedad, invalidez, vejez u otra falta de medios de subsistencia en circunstancias fuera de su control. (2) La maternidad y la infancia tienen derecho a cuidados y asistencia especiales. Todos los niños, nacidos o no del matrimonio, gozarán de la misma protección social.
  • 10. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 10 Pacto Internacional de Derechos Económicos, Sociales y Culturales (PIDESC) Partes y signatarios del PIDESC: Estado Parte (164) Signatario (4) Ninguna acción (24) Compromete a sus partes a trabajar en pro de la concesión de derechos económicos, sociales y culturales (DESC) Fernando Ferrer, MBA Multinational Partnerships LLC 10 Articulo 12.º 1. Los Estados Partes del presente Pacto reconocen el derecho de todas las personas de gozar del mejor estado de salud física y mental posible de alcanzar. Naciones Unidas para los Derechos Humanos Oficina del Alto Comisionado
  • 11. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 11 La relación médico-paciente es la piedra angular de la práctica médica "La salud de mi paciente será mi primera consideración" - Declaración de Ginebra, Asociación Médica Mundial "El médico debe a sus pacientes una lealtad completa y todos los recursos científicos disponibles para él / ella" - Código Internacional de Ética Médica
  • 12. El cambio comenzó hace años y ahora se esta expandiendo y acelerando
  • 13. Para no dejar a nadie atrás
  • 14. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 14 Objetivo 1: Poner fin a la pobreza en todas sus formas y en todas partes La pobreza se asocia generalmente con una falta de salud, educación, alimentos, conocimientos y muchas otras cosas que marcan la diferencia entre vivir y simplemente sobrevivir. Las personas que viven con una enfermedad rara se enfrentan diariamente y a menudo desde el nacimiento a obstáculos como la exclusión de los sistemas sanitarios y educativos. Esto conduce a una reducción de las tasas de empleo y las atrapa en un círculo vicioso de vulnerabilidad y pobreza.Al apoyar a las personas que viven con una enfermedad rara, estamos ayudando a los más vulnerables de los vulnerables, y así acercándonos un paso más a la erradicación de la pobreza en todas sus formas.
  • 15. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 15 Objetivo 3: Garantizar una vida sana y promover el bienestar de todos a cualquier edad Las Naciones Unidas han hecho hincapié en la necesidad de • poner fin a las muertes prevenibles de recién nacidos y niños menores de cinco años • poner fin a la mortalidad evitable causada por enfermedades no transmisibles • lograr la cobertura sanitaria universal • apoyar la investigación y el desarrollo de medicamentos La carga de las enfermedades raras es considerable, con alrededor de 350 millones de personas afectadas en todo el mundo. Esto se encuentra en el mismo rango que las principales y más "visibles" enfermedades no contagiosas como la diabetes. Al luchar por el derecho a un diagnóstico y tratamiento adecuados de los pacientes que viven con una enfermedad rara, no sólo estamos ayudando a la generación actual, sino también a las futuras, ya que la gran mayoría de las enfermedades raras son genéticas y, por tanto, prevenibles, si los recursos se invierten de forma adecuada. Se requiere de mayor financiación para la I+D.
  • 16. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 16 Objetivo 4: Garantizar una educación de calidad inclusiva y equitativa y promover oportunidades de aprendizaje a lo largo de toda la vida para todos Una vida de calidad comienza con una educación de calidad. Las Naciones Unidas han hecho progresos en el campo de la educación en las últimas décadas, reduciendo la tasa de niños sin escolarizar en más de un 50% en 15 años. Sin embargo, queda mucho por hacer, en particular en lo que respecta a la inclusión mediante la eliminación de las disparidades de género y la adaptación de los servicios para las personas con discapacidad. El 50% de las enfermedades raras afectan a los niños. Estos niños tienen dificultades para asistir a la escuela debido a la frecuencia de las citas médicas, la inaccesibilidad de las instalaciones y los métodos de enseñanza no adaptados. Nuestro objetivo es difundir el conocimiento de las enfermedades raras a los profesores, educadores y a la próxima generación, con el fin de promover una cultura de aceptación y un mundo en el que todos los niños tengan la oportunidad de aprender.
  • 17. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 17 Objetivo 5: Lograr la igualdad de género y el empoderamiento de todas las mujeres y niñas En la Carta de las Naciones Unidas está consagrado el principio de la igualdad entre hombres y mujeres. Lamentablemente, la discriminación contra las mujeres y las niñas sigue siendo un problema que requiere una respuesta enérgica. Las investigaciones han demostrado que las mujeres que viven con una enfermedad rara se enfrentan a un mayor rechazo a la hora de buscar un diagnóstico y que su dolor se considera menos seriamente que el de los hombres. Pero no sólo eso, cuando un miembro de la familia se ve afectado por una enfermedad rara, el papel principal del cuidador es asumido más a menudo por la madre, lo que lleva a un cese de la vida profesional e induce altos niveles de estrés, así como tensión física y emocional. El Comité de ONG para las Enfermedades Raras, luchando por un tratamiento oportuno así como por una atención social adecuada, tiene como objetivo empoderar a las mujeres y a las niñas de todo el mundo.
  • 18. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 18 Objetivo 10: Reducir la desigualdad dentro de los países y entre ellos El objetivo es potenciar y promover la inclusión social, económica y política de todos, independientemente de la edad, el sexo, la discapacidad, la raza, la etnia, el origen, la religión o la situación económica o de otro tipo. Y para ello, las leyes, políticas y prácticas discriminatorias deben ser eliminadas. Las personas que viven con una enfermedad rara tienden a seguir siendo una población marginada e invisible, con poca información disponible sobre sus enfermedades y muy pocas opciones de tratamiento. Sufren desigualdad en el acceso a los servicios de salud y al tratamiento, y en los precios que tienen que pagar, debido a su estatus social o a su país de origen. Al asegurar que el tratamiento y la consideración hacia las personas que viven con una enfermedad rara sea igual a nivel mundial, el Comité de ONG de Enfermedades Raras contribuirá a la reducción de la desigualdad, no sólo en la asistencia sanitaria, sino también en el mercado laboral y la gobernanza mundial.
  • 19. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 19 Objetivo 17: Revitalizar la alianza mundial para el desarrollo sostenible El Comité de ONG para las Enfermedades Raras encarna el 17º Objetivo de Desarrollo Sostenible. La necesidad de establecer asociaciones entre múltiples interesados a nivel mundial está consagrada de hecho en sus estatutos. El Comité tiene por objetivos: • actuar como un foro abierto para recoger, compartir y difundir información e investigación sobre las dimensiones globales de las enfermedades raras • fomentar el diálogo entre grupos públicos, privados y de la sociedad civil • impulsar el papel de la ciencia, la tecnología y la innovación como motor de la agenda 2030 • Alianzas para la investigación e implementación, entre los ODS y los sectores (academia, sector público, privado y ONG) • Recolección de datos
  • 20. Agenda de Salud Sostenible para las Américas 2018-2030 Inclusión es la clave
  • 21. El acceso a la salud es un derecho, no un privilegio
  • 22. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 22 Naciones (11) 114.4 mio Commonwealth (12) 6.6 mio Honduras Antigua and Barbuda Bolivia Bahamas, The Nicaragua Barbados Belize Paraguay Dominica Costa Rica Grenada Suriname Guyana Republica Dominicana Jamaica Venezuela, RB St. Kitts and Nevis El Salvador St. Lucia Guatemala St. Vincent and the Grenadines Haiti Trinidad and Tobago 23 Naciones sin regulación = 121 millones de personas
  • 23. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 23 Cuantas personas hay con alguna enfermedad rara en América Latina? Población: 638 millones Enfermedad Rara (ER) 6% – 10% = 38 – 63 millones En el mundo 450 - 760 millones de personas con alguna ER Europa 45 – 75 Millones EEUU 20 – 33 Millones 10 Naciones con regulation 30 - 51 11 Naciones sin regulacion 7 – 11 12 Naciones del Commonwealth 0.4 – 0.6 20 Territorios 0.3 – 0.5 Million SA 66% CAC 14% NA 20% LATAM
  • 24. Pero si fueran menos del 6 %?, si fuera la mitad ? De hecho cuando se indica que son 350 millones de personas en el mundo, eso es ~4.5%
  • 25. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 25 Personas con una enfermedad rara en América Latina Población: 638 millones Enfermedad Rara (ER), y si fueran el 3% ? = 19.1 millones 10 Naciones con regulación 15.3 11 Naciones sin regulación 3.4 12 Naciones del Commonwealth 0.18 20 Territorios 0.15 millones de personas LATAM
  • 26. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 26 Los procesos judiciales en la salud. Judicialización y recurso de amparo • La Constitución Nacional de los Países tienen por lo general el derecho a la vida o el derecho a la salud. • Es común que los pacientes que precisen de acceder a un medicamento de alto costo acudan a la justicia para que el gobierno compre el producto, y para eso precisan la prescripción del medico y un abogado para preparar el escrito.
  • 27. Programa de Enfermedades Raras de Latino América Programa de Enfermidades Raras de Latino América Rare Disease Program of Latin America
  • 28. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 28 Vision - Visão Tener en América Latina en 2021 leyes promulgadas para la cobertura económica y el acceso al diagnóstico, medicamentos, dispositivos médicos y servicios de salud para las personas con enfermedades raras; y para fomentar la investigación y desarrollo de soluciones clínicas innovadoras para esas enfermedades. Ter na América Latina em 2021 leis promulgadas para a cobertura econômica e acesso ao diagnóstico, medicamentos, dispositivos médicos e serviços de saúde para pessoas com doenças raras; e para promover a pesquisa e desenvolvimento de soluções clínicas inovadoras para essas doenças. To have in Latin America by 2021 promulgated laws for economic coverage and access to diagnosis, medicines, medical devices and health services for people with rare diseases; and to promote the research and development of innovative clinical solutions for those diseases.
  • 29. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 29 Misión Promover el encuentro de legisladores, juristas, asociaciones medicas, de pacientes, y de la industria y servicios de ciencias de la vida de América Latina para crear y acelerar los procesos legislativos y regulatorios que protejan y den tratamiento a las personas con enfermedades raras, y que promuevan la investigación y desarrollo de terapias innovadoras. Impulsar la realización de contactos periódicos entre las partes interesadas para tener promulgadas las leyes hasta el final del 2020 y celebrar en 2021 el año de las enfermedades raras de América Latina en donde cada país y la región trabajen intensamente en la implementación de los nuevos marcos regulatorios. Apoyar las iniciativas legales que permitan la cobertura económica y el acceso al diagnostico temprano, medicamentos y dispositivos médicos, atención medico-hospitalar de forma rápida y eficiente a través de profesionales de salud capacitados, en centros de atención medica especializados, y aplicando técnicas avanzadas. Respaldar las regulaciones que fomenten la investigación y desarrollo de terapias innovadoras para las enfermedades raras.
  • 30. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 30 PERLA 2021 • PERLA 2021 es un programa dirigido a unir a los pueblos de América Latina en una lucha contra un enemigo común: las enfermedades raras. • PERLA 2021 es un programa integral de estrategias y acciones para acelerar la creación e implementación de leyes para la amplia protección y asistencia a las personas con enfermedades raras. • PERLA 2021 tiene la función primordial de integrar a las partes interesadas en un diálogo constructivo y acelerar los procesos legales y burocráticos para dar soluciones rápidas y efectivas a los millones de enfermos que sufren de las enfermedades raras en América Latina.
  • 31. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 31 Ejemplo de temas a ser cubiertos por una ley de enfermedades raras 1. Reconocimiento y definición de enfermedades raras. 2. Aprobación de pruebas diagnósticas, medicamentos, dispositivos y procedimientos médicos; prioridad y vía rápida 3. Aprobación para ensayos clínicos; prioridad y vía rápida 4. Acceso a medicamentos experimentales y no registrados (por ejemplo, importados, NPP) 5. Asignación de recursos y creación de incentivos para la investigación. 6. Regular el sistema nacional de registro de pacientes. 7. Incorporar asociaciones de pacientes y otras organizaciones civiles. 8. Crear e implementar estrategias de diagnóstico temprano. 9. Establecer centros de salud especializados / centros de excelencia. 10. Creación de programas educativos e informativos para diversos grupos de interés. 11. Preparación de guías clínicas ad hoc para enfermedades raras. 12. Incorporación al formulario nacional; prioridad y vía rápida 13. Asegurar la cobertura universal de salud y el reembolso. 14. Describir las fuentes para financiar los costos de salud. 15. Definir indicadores para sistemas de control y rendimiento.
  • 32. PrivilegedandConfidential Fernando Ferrer, MBA © Multinational Partnerships LLC 32 Próximos pasos • Actuemos al lado de los pacientes; respondamos activamente al desafío en que nos han colocado las llamadas enfermedades raras, demostremos que haremos una sociedad inclusiva. • Pidamos a nuestros representantes en el Congreso, nuestros legisladores y gobernantes las leyes y los recursos que merece cada ciudadano, y que el poder ejecutivo y el judicial apoyen con sus acciones esas iniciativas. • Logremos que 2021 sea el año de lucha contra las enfermedades raras en América Latina.
  • 33. Fernando Ferrer, MBA Phone + 1 908 326 6417 fferrer@multinationalpartnerships.com Muchas gracias ! © Fernando Ferrer Multinational Partnerships® is a Registered Trade Mark of Multinational Partnerships LLC ®

Notas del editor

  1. Exención de responsabilidad
  2. Neglected tropical diseases (NTDs) https://www.who.int/neglected_diseases/diseases/en/ 18 NTD as from 28 May 2016, the 69th World Health Assembly Buruli ulcer Chagas disease Dengue and Chikungunya Dracunculiasis (guinea-worm disease) Echinococcosis Foodborne trematodiases Human African trypanosomiasis (sleeping sickness) Leishmaniasis Leprosy (Hansen's disease) Lymphatic filariasis Mycetoma Onchocerciasis (river blindness) Rabies Schistosomiasis Soil-transmitted helminthiases Taeniasis/Cysticercosis Trachoma Yaws (Endemic treponematoses) http://www.end.org/whatwedo/ntdoverview http://www.isntd.org
  3. https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases FAQs About Rare Diseases Other sources of similar information: http://www.fda.gov/Drugs/ResourcesForYou/Consumers/ucm143563.htm Orphan Products: Hope for People With Rare Diseases http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/ucm239698.htm FDA at Rare Disease Day/ February 28, 2011
  4. Let’s see the example in the information of this chart. It is related to the requests and approvals of Orphan Drugs between 1983 and 2015 in the US. Of those requests, and in average, 70% received an Orphan Designation Status, and 12% were approved as Orphan Drugs in that period. 1.- Therefore, since the First Orphan Drug Act in the United States in 1983, there were a Total submission (presented as “Requested” in this graph) of over five thousand of Orphan Drugs (~ 5224). Three Thousand, Six Hundred and Ten (3610) gained “Orphan Designation” from the FDA, and 2.- Only a few Five Hundred and Sixteen were Approved as Orphan Drugs 2.- In Europe almost Thirteen Hundred medicines(1272) received “Orphan Indication Status” and Only “a Hundred” (112) were Approved. In Latin America the countries are following the list of rare Diseases indicated by international agencies and the adoption of drugs is more in a case by case.
  5. The Universal Declaration of Human Rights Article 25. Proclaimed by the United Nations General Assembly in Paris on 10 December 1948 General Assembly resolution 217(III) A as a common standard of achievements for all peoples and all nations.
  6. Last Updated: 21 Feb 2019 http://indicators.ohchr.org International Covenant on Economic, Social and Cultural Rights Description The indicator refers to the expression by the State of its consent to be bound by a human rights treaty under international law. A “State party” to a treaty is a State that has expressed its consent, by an act of ratification, accession or succession, and where the treaty has entered into force (or a State about to become a party after formal reception by the United Nations Secretariat of the State’s decision to be a party). A “Signatory” to a treaty is a State that provided a preliminary endorsement of the instrument and its intent to examine the treaty domestically and consider ratifying it. “No action” means that a State did not express its consent.
  7. https://www.un.org/sustainabledevelopment/es/sustainable-development-goals/ 17 objetivos para transformar nuestro mundo Los Objetivos de desarrollo sostenible son el plan maestro para conseguir un futuro sostenible para todos. Se interrelacionan entre sí e incorporan los desafíos globales a los que nos enfrentamos día a día, como la pobreza, la desigualdad, el clima, la degradación ambiental, la prosperidad, y la paz y la justicia. Para no dejar a nadie atrás, es importante que logremos cumplir cada uno de estos objetivos al 2030. Si desea conocer más sobre los avances en cada tema, ingrese a cada Objetivo:
  8. https://www.paho.org/hq/index.php?option=com_content&view=article&id=13246:health-agenda-americas&Itemid=42349&lang=es La Agenda de Salud Sostenible para las Américas 2018-2030 (CSP29/6) representa la respuesta del sector de la salud a los compromisos asumidos por los Estados Miembros de la OPS en la Agenda 2030 para el Desarrollo Sostenible, junto con los temas inconclusos de los Objetivos de Desarrollo del Milenio (ODM) y de la Agenda de Salud para las Américas 2008-2017, así como los desafíos regionales de salud pública emergentes. La Agenda se operacionaliza a través de los planes estratégicos y estrategias de la OPS, así como a través de planes de salud subregionales y nacionales.
  9. 50 million people is the population of South Korea! 50 Million: Texas + Florida 47 million: Spain 47 million: Canada + Czech Republic 47 million: Colombia 47 million: the population of California + Massachusetts 47 million: the population of PA, NJ, NY and MA
  10. 50 million people is the population of South Korea! 50 Million: Texas + Florida 47 million: Spain 47 million: Canada + Czech Republic 47 million: Colombia 47 million: the population of California + Massachusetts 47 million: the population of PA, NJ, NY and MA
  11. Vision – big picture of what you want to achieve.
  12. Mission – general statement of how you will achieve the vision.