La FDA aprobó la primera terapia génica para tratar la leucemia linfoblástica aguda en niños y adultos jóvenes. El tratamiento, llamado Kymriah, modifica genéticamente las células inmunes del paciente para combatir la leucemia. Los ensayos clínicos mostraron una tasa de remisión del 83% en los primeros tres meses con una sola dosis. Esta aprobación marca el comienzo de una nueva era de tratamientos que podrían curar enfermedades incurables.

1. Aprobada la primera terapia génica
contra la leucemia
Isabel Rangel Barón

2. La FDA aprobó la comercialización de la primera terapia génica, en la cual ocurre
una modificación genética del sistema inmunológico de un enfermo para combatir la
leucemia. Esta aprobación histórica abrirá una nueva era, para tratar en algún
momento enfermedades incurables, luego de tomar en cuenta las recomendaciones de expertos
independientes.
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3. El Kymriah (tisagenlecleucel) fue desarrollado por un investigador de la Universidad de
Pennsylvania y patentado por el laboratorio suizo Novartis, para tratar la leucemia linfoblástica
aguda. Este tratamiento está destinado a niños y adultos jóvenes menores de 25 años que hayan
presentado resistencia a otras terapias contra esta enfermedad o una recaída, cuya incidencia está
entre el 15% y 20% de los casos.
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4. La leucemia es el cáncer de sangre pediátrico más frecuente en los Estados Unidos, cerca de
3.100 nuevos casos diagnosticados anualmente entre menores de 20 años, según cifras del NCI
(siglas en inglés para el Instituto Nacional del Cáncer). Kymriah es un tratamiento que consiste
en terapia de células T con receptor antígeno quimérico es aprobado para tratar a ciertos menores
y jóvenes adultos con leucemia linfoblástica aguda de células B. Esta inmunoterapia es a base de
células T autológas genéticamente modificadas.
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5. Isabel Rangel Barón
Estas nuevas terapias pueden lograr la transformación de la medicina, hacia la implementación de
tratamientos que logren curar enfermedades incurables. La seguridad y eficacia de esta nueva
droga fue demostrada por pruebas clínicas a 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes. La tasa
de remisión alcanzó el 83% en los tres primeros meses del tratamiento, con la aplicación de una
sola dosis de células inmunes modificadas. Los primeros pacientes que no respondan al
tratamiento el primer mes no pagarán por el mismo, garantizando así la eficacia del producto y
evitando que los pacientes gasten millones de dólares en tratamientos fraudulentos que terminan
siendo un robo.

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REFERENCIAS
- http://danielrangelbaron.com/daniel-rangel-baron/daniel-rangel-baron-
aprobada-la-primera-terapia-genica-contra-la-leucemia/