2. LA TERÀPIA GÈNICA
• Consisteix en la inserció de gens en les cèl·lules d’un
organisme concret per tractar una malaltia
(hereditària).
• Tipus:
– Somàtica.
– Germinal.
3. LA TERÀPIA GÈNICA
• Categories:
– Ex vivo les cèl·lules es modifiquen fora del cos.
– In vivo les cèl·lules es modifiquen dins del cos.
• Hi dos tipus de mètodes pel tractament:
– Virals: retrovirus, adenovirus, virus adenoassociat.
– No virals.
4.
5. SITUACIÓ ACTUAL
• Melanoma metastàtic, tractat en 2 pacients fent
servir cèl·lules T citotòxiques, fetes per atacar a les
cèl·lules tumorals.
• 2006 científics tracten a 2 pacients adults afectats
per una malaltia que afecta a les cèl·lules mieloides.
• La teràpia gènica pot curar malalties del sistema
mieloide.
6. POTENCIALITATS I RISCOS
• Riscos més nombrosos que potencialitats
• La majoria dels riscos estan relacionats amb els
vectors
• Vocabulari
– Gen suïcida
– Cèl·lules de complementació
http://www.abc.es/20090216/nacional-sociedad/terapia-genica-logra-
mejorar-20090216.html
7. EXEMPLES D’APLICACIÓ
• La teràpia gènica en casos de càncer.
– Destrucció de les cèl·lules tumorals.
– Enfortir i estimular de la protecció natural del
sistema immunitari contra les cèl·lules anormals.
– Canvi del fenotip de les cèl·lules cancerígenes.
– Protecció de les cèl·lules normals.
– Increment de la quantitat i citotoxicitat dels
limfòcits.
8. EXEMPLES D’APLICACIÓ
• La teràpia gènica en les cèl·lules dels nens petits.
– Nen de 18 mesos vivint en una bombolla.
– No desenvolupava un sistema immunològic.
• La teràpia gènica en casos d’hemofília.
– Es troben alterats alguns factors coagulants.
– vectors actuen com un alliberador dels factors a
les cèl·lules musculars del pacient
– Es redueixen les hemorràgies espontànies.
9. EXEMPLES D’APLICACIÓ
• La teràpia gènica en casos de fibrosi quística.
– Defecte en el gen que codifica pel canal del clor
conegut com CFTR.
• La teràpia gènica en casos de distròfia muscular de
Duchenne.
– Protegeix músculs respiratoris vitals, degut a que
la major causa de les morts en la DMD és el
deteriorament del diafragma.
