Este documento resume las promesas y peligros de la medicina personalizada. Explica que la medicina personalizada implica insertar genes correctivos diseñados en laboratorio en las células de un paciente para curar enfermedades genéticas. Destaca algunos éxitos recientes como la aprobación del primer tratamiento de terapia genética contra la leucemia. Sin embargo, advierte que aún quedan aspectos legales y financieros por resolver antes de que la medicina personalizada se convierta en un negocio próspero. Finalmente, concluye que para que la medic

1. Centro de estudios superiores (ISPI 4040)Centro de estudios superiores (ISPI 4040)
Técnicas de promoción y ventas II. TécnicasTécnicas de promoción y ventas II. Técnicas
de expresión oral y escrita III.de expresión oral y escrita III.
3er A APM.3er A APM.
Trabajo Practico N° 1.Trabajo Practico N° 1.
“Promesas y peligros de la medicina“Promesas y peligros de la medicina
moderna”moderna”
Patricio Campbell, Gentille NicolásPatricio Campbell, Gentille Nicolás
12/05/2014.12/05/2014.

2. Promesas y peligros de laPromesas y peligros de la
medicina personalizada.medicina personalizada.

3.  La medicina personalizadaLa medicina personalizada,, implica en insertarimplica en insertar
uno o más genes correctivos que se han diseñado enuno o más genes correctivos que se han diseñado en
laboratorios, en el material genético de las células de unlaboratorios, en el material genético de las células de un
paciente para curar una enfermedad genética, es decirpaciente para curar una enfermedad genética, es decir
adecuar un tratamiento o terapia según lasadecuar un tratamiento o terapia según las
características genéticas particulares de cada uno.características genéticas particulares de cada uno.

4.  Es uno de los más grandes logros y el que presenta elEs uno de los más grandes logros y el que presenta el
mayor grado de expectativa, gracias a sus grandes éxitos,mayor grado de expectativa, gracias a sus grandes éxitos,
alguno de ellos recientes como la aprobación del primeralguno de ellos recientes como la aprobación del primer
tratamiento detratamiento de terapia genéticaterapia genética (técnica experimental que(técnica experimental que
utiliza los genes para tratar o prevenir enfermedades. La formautiliza los genes para tratar o prevenir enfermedades. La forma
más común de terapia genética incluye la inserción de un genmás común de terapia genética incluye la inserción de un gen
normal para sustituir a uno anormal)normal para sustituir a uno anormal) contra la leucemiacontra la leucemia
utilizando células propias del paciente modificadas parautilizando células propias del paciente modificadas para
poder erradicar el cáncer. A pesar de la gran expectativapoder erradicar el cáncer. A pesar de la gran expectativa
creada, es importante destacar que aún es muy pronto ycreada, es importante destacar que aún es muy pronto y
quedan muchos aspectos legales y financieros a tener enquedan muchos aspectos legales y financieros a tener en
cuenta hasta que la medicina personalizada se conviertacuenta hasta que la medicina personalizada se convierta
en un negocio prósperoen un negocio próspero

5.  A pesar del escepticismo los oncólogos del hospitalA pesar del escepticismo los oncólogos del hospital
infantil de Filadelfia anunciaron que consiguieron lainfantil de Filadelfia anunciaron que consiguieron la
remisión total de un caso deremisión total de un caso de leucemia linfoblásticaleucemia linfoblástica, la, la
cual comprende un grupocual comprende un grupo de neoplasias malignas que malignas que
afectan los precursores de los linfocitos en la médulaafectan los precursores de los linfocitos en la médula
ósea, se presenta cuando el cuerpo produce un granósea, se presenta cuando el cuerpo produce un gran
número de glóbulos blancos inmaduros, es decirnúmero de glóbulos blancos inmaduros, es decir
inservibles. Esto se logró reutilizando las células T delinservibles. Esto se logró reutilizando las células T del
sistema inmunológico del paciente reprogramándolassistema inmunológico del paciente reprogramándolas
para que eliminaran las células cancerosas. La terapia espara que eliminaran las células cancerosas. La terapia es
conocida comoconocida como CART-19CART-19 (Llevada a cabo gracias a(Llevada a cabo gracias a
científicos de Pensilvania junto a Novartis, dueño de loscientíficos de Pensilvania junto a Novartis, dueño de los
derechos)derechos)

7.  La institución con sede en Amsterdam,La institución con sede en Amsterdam, uniQure B.VuniQure B.V
ha recibido la aprobación en Europa para laha recibido la aprobación en Europa para la
producción de un nuevo tratamiento contra unaproducción de un nuevo tratamiento contra una
enfermedad rara, en la que hay una deficiencia de laenfermedad rara, en la que hay una deficiencia de la
lipoproteína lipasa. Este tratamiento llamadolipoproteína lipasa. Este tratamiento llamado GlyberaGlybera
es el encargado de introducir un gen funcionales el encargado de introducir un gen funcional
responsable de la producción de la proteína para elresponsable de la producción de la proteína para el
procesamiento de la grasaprocesamiento de la grasa

8.  Con el fin de mejorar la actividad, uniQure utiliza una variante deCon el fin de mejorar la actividad, uniQure utiliza una variante de
origen natural del gen de la LPL que tiene una mayor actividadorigen natural del gen de la LPL que tiene una mayor actividad
enzimática que la versión normal del gen que codifica la proteína. Laenzimática que la versión normal del gen que codifica la proteína. La
compañía produce Glybera utilizando su proceso de fabricación basadocompañía produce Glybera utilizando su proceso de fabricación basado
en células de insectos. Los médicos administran Glybera en una serie deen células de insectos. Los médicos administran Glybera en una serie de
una sola vez de hasta 60 inyecciones intramusculares en las piernas. Aluna sola vez de hasta 60 inyecciones intramusculares en las piernas. Al
paciente se le administró anestesia epidural o sedación profundapaciente se le administró anestesia epidural o sedación profunda
durante el procedimiento. Además, un régimen inmunosupresor sedurante el procedimiento. Además, un régimen inmunosupresor se
recomienda a partir de tres días antes de y durante 12 semanas despuésrecomienda a partir de tres días antes de y durante 12 semanas después
su administraciónsu administración

9. Biomarcadores GenéticosBiomarcadores Genéticos
 Otro de los factores que indican que la medicinaOtro de los factores que indican que la medicina
genética esta en alza y apunta aún más arriba es lagenética esta en alza y apunta aún más arriba es la
utilización deutilización de biomarcadores genéticosbiomarcadores genéticos, estos pueden, estos pueden
ser una secuencia de ADN que causa una enfermedadser una secuencia de ADN que causa una enfermedad
en concreto o que está relacionada con susceptibilidad aen concreto o que está relacionada con susceptibilidad a
padecerla. Supone un gran ahorro monetario, ya quepadecerla. Supone un gran ahorro monetario, ya que
con la utilización de estos marcadores se podría acertarcon la utilización de estos marcadores se podría acertar
en el tratamiento adecuado.en el tratamiento adecuado.

10.  Uno de los temas mas importantes en estos tratamientos yUno de los temas mas importantes en estos tratamientos y
estas nuevas terapias, es elestas nuevas terapias, es el ingrediente económicoingrediente económico frentefrente
a la eficacia, es decir, precios muy elevados pero con una la eficacia, es decir, precios muy elevados pero con un
gran nivel de eficacia. Unas de las 10 farmacéuticas líderesgran nivel de eficacia. Unas de las 10 farmacéuticas líderes
más importantes (Roche, Novartis, Pfizer, entre otras), quemás importantes (Roche, Novartis, Pfizer, entre otras), que
las clasifica de acuerdo con su potencial de capitalizar laslas clasifica de acuerdo con su potencial de capitalizar las
oportunidades en medicina personalizada, ve a Roche conoportunidades en medicina personalizada, ve a Roche con
una excelente capacidad de innovación en medicinauna excelente capacidad de innovación en medicina
personalizada y con una robusta estrategia en este campo,personalizada y con una robusta estrategia en este campo,
mientras que Novartis se ha enfocado más recientementemientras que Novartis se ha enfocado más recientemente
en desarrollar su nueva división de diagnóstico molecularen desarrollar su nueva división de diagnóstico molecular
interno y ha desarrollado una línea de productos eninterno y ha desarrollado una línea de productos en
desarrollo clínico enfocada en medicina personalizada.desarrollo clínico enfocada en medicina personalizada.

11.  Para llegar a una conclusión, para que laPara llegar a una conclusión, para que la
medicina personalizada se convierta en realidad,medicina personalizada se convierta en realidad,
hay que responder a muchos interrogantes quehay que responder a muchos interrogantes que
tienen implicaciones éticas, legales y sociales. Atienen implicaciones éticas, legales y sociales. A
pesar de estas complicaciones se ha avanzadopesar de estas complicaciones se ha avanzado
mucho y es esperanzador, es un modelo nuevo ymucho y es esperanzador, es un modelo nuevo y
trae consigo nuevos desafíos.trae consigo nuevos desafíos.

12.  Gracias por su tiempo, agradecemos la atención.Gracias por su tiempo, agradecemos la atención.