El proceso de desarrollo de fármacos involucra varias etapas complejas que pueden tomar más de una década. Inicialmente, los científicos diseñan el fármaco conceptualmente identificando un objetivo y estrategia. Luego producen pequeñas cantidades para pruebas preclínicas en animales. Finalmente, realizan tres fases de estudios clínicos en humanos para probar seguridad, dosificación y eficacia a escalas crecientes antes de que las agencias regulatorias autoricen su distribución global,

1. Proceso de desarrollo de fármacos.
Cristobal Navarro / Ignacio Navarro / Matias Oñate | Quimica (Programa Electivo) | 4° Enseñanza Media

2. Desarrollo de
Fármacos.
El proceso necesario para que un
suplemento importante para mejorar
nuestras vidas o en caso de mayor
importancia, restaurarla, es mucho mas
complejo de lo que se tiende a tomar en
cuenta, siempre se tiene en cuenta que
se trata de labores muy fáciles, pero en
realidad es mucho mas distante, trabajan
cientos de científicos en conjunto,
Bioquímicos, Químicos Farmacéuticos,
Ing. Bioinformáticos, Biotecnologos y
otros de otras variadas disciplinas
necesarias para llevar a cabo la
compleja, larga, extenuante y costosa
labor de crear un fármaco que cambiaria
el concepto de vida de mucha personas.

3. Fases de estudio farmacológico
Estudio Preclínico
• Los estudios preclínicos son pruebas que se
llevan a cabo en un contexto científicamente
controlado con utilización de cultivos
celulares y animales como modelos. La
finalidad de los estudios preclínicos es
predecir cómo actúa el organismo sobre el
candidato a fármaco (farmacocinética),
cómo actúa el candidato a fármaco sobre el
organismo (farmacodinamia) y si el
candidato a fármaco puede entrañar
posibles riesgos para la salud o efectos
secundarios tóxicos.
Estudio Clínico
• Los ensayos clínicos son pruebas diseñadas
para determinar la seguridad, la posología
adecuada, la eficacia, las reacciones
adversas y los efectos del uso a largo plazo
de un medicamento nuevo en seres
humanos. Los ensayos clínicos que se
llevan a cabo en seres humanos se realizan
siguiendo normas armonizadas
internacionales, como las directrices de
Buenas prácticas clínicas (BPC) de la EMA*,
que protege los derechos y garantiza la
seguridad de los sujetos humanos
evaluados y sigue el código ético para la
investigación en seres humanos.
*

4. Fase de Estudio Preclínico
Diseño
• Mediante un estudio basado en el
genoma que establece el código de
una proteína o una proteína como tal,
se busca una debilidad que pueda ser
atacada o cubierta, a la cual se le
llama ¨diana¨, del cual se diseña una
molécula capaz de cubrir dicha diana.
• Es fundamental por su necesidad de
planificación, un concepto claro para
crear un medicamento.

5. Fase de Estudio Preclínico
Desarrollo para pruebas y testeo
en animales.
• Verificada la diana y comprobada
mediante simulación bioinformática
crea una favorable expectativa que
permite desarrollar el fármaco para
testearlo en animales con
características similares a los
humanos.
• Se desarrolla en bajas medidas, solo
para probarlo y verificar que no es
mortal.

6. Fase de Estudio Clínico
• La primera fase del estudio clínico representan la primera vez que se estudia un fármaco nuevo en investigación en seres humanos. El
propósito consiste en evaluar la seguridad, la tolerabilidad y el intervalo posológico seguro del medicamento. El grupo experimental suele ser
pequeño, de modo que oscila entre 20 y 50 voluntarios. Normalmente se trata de voluntarios sanos que no padecen la enfermedad.
• La finalidad de la segunda fase de estudio clínico es determinar la eficacia y la seguridad del medicamento nuevo en investigación en un
grupo más amplio de pacientes voluntarios, normalmente entre 100 y 300 personas. Un paciente voluntario es alguien que padece la
enfermedad para cuyo tratamiento está destinado el medicamento. Algunas empresas dividen los ensayos en fase II en fase IIA (para
evaluar la posología) y fase IIB (para evaluar la eficacia). La mayor parte de los medicamentos nuevos en investigación fracasan durante
esta etapa debido a problemas de eficacia o seguridad.
• La finalidad de los ensayos en fase III es confirmar la eficacia del medicamento nuevo en investigación y compararla con placebo o
tratamientos ya comercializados. Con este propósito se estudia a cientos o miles de pacientes voluntarios. Los ensayos en fase III son los
más costosos y los que requieren más tiempo, de modo que duran un par de años o más para determinar la seguridad a largo plazo.

7. Desarrollo y Vigilancia Clínica.
• Los ensayos en fase IV se llevan a cabo una
vez que se comercializa un fármaco aprobado.
Un objetivo es vigilar la seguridad y la eficacia
del fármaco cuando se utiliza en un contexto
médico normal en una población de pacientes
que podría ascender a varios millones. En
ocasiones se descubren reacciones adversas,
que no se observaron en una cohorte de
pacientes comparativamente pequeña (3.000
pacientes voluntarios en comparación con
millones), en poblaciones más amplias y
diversas. Si se descubre una reacción adversa,
es posible que se retire el fármaco del mercado.
La empresa promotora puede retirar
voluntariamente el medicamento o un
organismo regulador puede retirarlo del
mercado. Tras efectuar nuevos estudios, cabe
la posibilidad de volver a incorporar el fármaco. En promedio, se tarda entre 10 y 15 años en completar las distintas
etapas de la fase de desarrollo de un producto (pipeline). La
mayoría de los medicamentos en investigación no lo consiguen. De
cada 1.000 posibles medicamentos nuevos en descubrimiento, tan
sólo uno alcanzará la autorización.

8. Resumen de Desarrollo
Etapa de Desarrollo ¿En que consiste? ¿Para que sirve?
Diseño conceptual Es una etapa de diseño a seguir a nivel conceptual, se
selecciona una diana candidata y la estrategia para
obtenerlo, así como su vía de administración.
Para tener un esquema de que es lo que se busca en el
fármaco a desarrollar y para su elaboración de forma
ordenada y precisa.
Producción de testeo. Una vez que se selecciona la diana, se produce a
pequeña escala en el laboratorio y se prueba si los
animales de prueba lo toleran en el laboratorio.
Se usa para probar el medicamento y su funcionamiento
en la diana según lo predicho en el diseño.
Estudio Clínico Fases de estudio clínico, 1, 2, y 3. ordenadas según lo
que se quiera probar, tolerabilidad, posología y eficacia y
su confirmación a baja, media y gran escala.
Probar de forma definitiva el medicamento, cerciorándose
de que no ocurra peligro a la hora de distribuirlo en
escala global.
Autorización Sanitaria Las organizaciones sanitarias deben de permitir la
distribución del nuevo medicamento en base de los
resultados de los estudios clínicos.
Para dar una deliberación de los resultados y establecer
de manera formal la calidad funcional del medicamento.
Administración del Medicamento Se produce a gran escala en uno o varios laboratorios
farmacéuticos con licencia de la patente, para ser
distribuidos a escala global.
Para su distribución a escala global y su posterior
investigación en la fase de ¨Estudio clínico 4¨.
Farmacovigilancia También llamado ¨Fase 4¨, corresponde a la vigilancia
del medicamento a escala global, con millones de
consumidores en todo el mundo.
Cerciorarse de forma final, que el medicamento no tiene
ninguna contraindicación en ningún segmento natural en
el mundo, EN CASO DE CONTRAINDICARSE, FALLA
TODO EL PROCESO ANTERIOR MENCIONADO.

9. Fin de la presentación.
Gracias por su atención.