1. Biotecnología y
Salud

2. • Sabemos que la información para el
funcionamiento de nuestro organismo se
encuentra en los genes y que ellos se
expresan mediante la síntesis de proteínas
con funciones específicas . Pero, también
sabemos que ocurren errores en la
transcripción y en la expresión de los genes
que llevan a las proteínas defectuosas
causantes de trastornos y enfermedades.

3. ¿Sera posible modificar esos errores
producidos?
•En primer lugar , deberíamos investigar la etapa de
proceso de síntesis donde ocurrió el error y evaluar
como intervenir. Lo mas sencillo es el reemplazo de la
proteína defectuosa por la proteína normal.
•La mayoría de los fármacos sintetizados por técnicas
de ingeniera genética corresponden a Proteínas
recombinantes humanas , que remplazan a las
naturales y han revolucionado el tratamiento de las
enfermedades .

4. • Hemofilia: Es una enfermedad
hereditaria causado por un gen
defectuoso ubicado en el cromosoma X,
provoca una deficiencia de algunos
factores de coagulación . Para su
tratamiento se reemplaza el factor de
coagulación defectuosa por uno
sintético, obtenido por la técnica de ADN
recombinante en células de ovario de
hámster chino.

5. • Anemia: La concentración de hemoglobina en
la sangre es menor a lo normal. Esta proteína
se encuentra dentro de los glóbulos rojos o
eritrocitos y transporta el oxigeno en la
sangre. La EPO es una hormona proteica que
estimula la formación de eritrocitos en la
medula ósea. La anemia se trata por
administración de EPO recombinante humana
producida mediante inserciones de gen
humano de EPO en células de mamífero.

6. • Neutropenia: Los neutrófilos son glóbulos
blancos que se producen en la medula ósea y
son estimulados por factores de crecimiento.
La neutropenia es la deficiencia de neutrófilos
circulantes , consecuencia de tratamientos
médicos. Se logro sintetizar los factores de
crecimiento por la técnica de ADN
recombinante en células de Eschrichia coli.

7. • Hepatitis B: Es una enfermedad del hígado
producida por la infección de un virus y puede
llegar a producir cáncer hepático. Se
desarrollo la vacuna antihepatitis B por ADN
recombinante por medio de la inserción en
levaduras del gen que codifica para una
proteína del virus de hepatitis B.

8. • Enanismo hipofisario: La hormona de
crecimiento humano es una proteína
producida por la glándula hipófisis. Cuando
esta hormona es deficiente, provoca
alteraciones en la estatura y enfermedades
como el “enanismo”. Su tratamiento se realiza
con la hormona desarrollada por la ingeniería
genética en bacterias y células de mamífero.

9. Terapia Genética

10. La terapia genética esta entre las alternativas
terapéuticas que involucran técnicas
biotecnológicas. Consiste en corregir una
alteración genética por medio de la sustitución
directa de los genes defectuoso por los
correctos.
Aplicaciones Marcaje génico
Terapia de enfermedades
monogénicas hereditarias
Terapia de enfermedades
adquiridas

11. Existen dos técnicas para la terapia genética
• La terapia genética somática : Es la que se utiliza
actualmente ya que consiste en la adición de “genes
terapéuticos “ a las células del tejido dañado. Similar
a un trasplante de tejido. Para esto se toma una
muestra del tejido afectado. Luego , estas células
tomadas del tejido se hacen crecer en medios
nutritivos in vitro , y se les incorpora las copias
normales del gen a través de diferentes técnicas . Las
células modificadas son reincorporadas en el tejido ,
en donde se reproducen y originan células hijas con
la copia normal del gen.

12. • Terapia genética germinal: Es muy
controvertida y no esta permitida en seres
humanos por cuestiones éticas. En esta
técnica se produce una alteración de
información genética de células que darán
origen a nuevos individuos. De este modo no
solo se afecta al individuo , si no también a sus
generaciones futuras.

13. En terapia génica se utilizan dos
grandes estrategias actualmente:
• Terapia in vivo: la
transformación celular tiene
lugar dentro del paciente al
que se le administra la
terapia. Consiste en
administrarle al paciente un
gen a través de un vehículo
(por ejemplo un virus), el cual
debe localizar las células a
infectar. El problema que
presenta esta técnica es que
es muy difícil conseguir que
un vector localice a un único
tipo de células diana.

14. • Terapia ex vivo: la
transformación celular
se lleva a cabo a partir
de una biopsia del tejido
del paciente y luego se le
trasplantan las células ya
transformadas. Como
ocurre fuera del cuerpo
del paciente, este tipo
de terapia es mucho más
fácil de llevar a cabo y
permite un control
mayor de las células
infectadas.

15. • Terapia génica
germinal: se realizaría
sobre las células
germinales del
paciente, por lo que los
cambios generados por
los genes terapéuticos
serían hereditarios.
ésta clase de terapia
génica no se lleva a
cabo hoy en día.

16. Procedimiento de la Terapia Genética:
Una copia del gen funcional se inserta en el genoma
para compensar el defectivo. Si ésta copia
simplemente se introduce en el huésped, se trata
de terapia génica de adición. Si tratamos, por
medio de la recombinación homóloga, de eliminar
la copia defectiva y cambiarla por la funcional, se
trata de terapia de sustitución.
Actualmente, el tipo más común de vectores
utilizados son los virus, que pueden ser
genéticamente alterados para dejar de ser
patógenos y portar genes de otros organismos.

17. Vectores en Terapia Genética
• Vectores virales
• Retrovirus
• Virus
• Adenovirus
• Virus adenoasociados (VAA)
• Herpesvirus

18. Vectores no virales
•ADN desnudo
•Oligonucleótidos
•Cromosomas artificiales
•Métodos híbridos

19. Células madre

20. Las células madre son células no especializadas que
tienen la capacidad de convertirse en muchos tipos
de células diferentes del cuerpo en las que se
encuentras (si están en el corazón, al estar rodeadas
por células cardiacas se convierten en estas). Además
tienen la capacidad de liberar hormonas que ayudan
a que el tejido que las rodea funcione de manera mas
eficiente o pueden despertar las celular madre
inactivas en el tejido. Sirven como una especie de
sistema de reparación para el cuerpo pueden
dividirse para reponer otras células que se hayan
dañado. Cuando una célula madre se divide, se puede
originar otra célula madre u otro tipo de célula con
una función especializada (célula muscular, glóbulo
rojo o una célula cardiaca).

21. Existen dos tipos de células madre
•Las embrionarias: que se derivan de la masa
celular interna de los embriones de entre 7 a 14
días, y son capaces de generar todos los
diferentes tipos celulares del cuerpo.
•Las adultas o somáticas: Que se derivan, tras
muchas divisiones celulares, que son capaces de
originar las células de un órgano concreto

22. • Las células madre somáticas mas utilizadas en
la actualidad son las células madre presentes
en los cordones umbilicales. Las mismas se
utilizan para tratar afecciones oncológicas,
deficiencias medulares, inmunodeficiencias,
enfermedades autoinmune, entre otras. Esta
actividad es beneficiosa especialmente a los
que necesitan trasplante de medula ósea, ya
que resuelve el problema de la poca cantidad
de donantes.

23. Aunque las células madre también pueden usarse
parea aplicaciones estéticas y con fines científicos,
el uso mas importante son las aplicaciones medicas
:
•TERAPIA GENETICA.
•INMUNOTERAPIA.
•MEDICINA REGENERATIVA:
* Regeneración de la piel.
* Aplicaciones médicas para el corazón.
* Lesiones de la médula espinal y nervios.
* Regeneración de órganos.
* Curación de heridas y lesiones.
* Tratamientos del Parkinson.

24. Aplicaciones futuras de las células madre
•Órganos de repuesto con células madres: en un futuro
se espera poder crear órganos bioartificiales
compuestos por materiales biodegradables y células
madre. En Madrid se esta trabajando en la creación de
un corazón bioartificial.
• Medicamentos con células madre y terapia génica: Con
la terapia génica se podrá manipular el genoma de
estas células e introducir un fragmento de ADN con
aquellos genes que interesan para producir
determinado medicamento. Estas células madre por
ejemplo podrían ser capaces de crear insulina de
forma regular, de forma que los diabéticos dejarían de
serlo.

25. • Crear alimentos con células madre: A partir de
células madre de, por ejemplo vacas, se podrán
recrear el tejido muscular, evitando el
sufrimiento de los animales y ahorrando terrenos
y agua
• Estética orgánica perfecta: La aplicación de
células madre puede ayudar a modelar el cuerpo
de las personas (aumento de pecho, glúteos, etc.
• Robótica y ciborgs: En un futuro se les podrá
agregar a los robots piel artificial humana,
u órganos de los sentidos con una apariencia
similar a la nuestra.

27. • Un clon es una unidad genéticamente igual a
la precedora. También es considerado un Clon
a un conjunto de individuos genéticamente
idénticos que descienden del mismo individuo
por mecanismos de reproducción asexual

28. La clonación es la acción de producir una
entidad biológica, ya sea un gen, un
cromosoma, una célula o un organismo,
genéticamente idénticos a partir de otra
existente.
La ingeniería genética considera a la clonación
como el proceso de aislar y multiplicar un gen o
segmento determinado del ADN.

29. Las primeras clonaciones se realizaron con
anfibios. Eliminando el núcleo de óvulos de rana
y reemplazándolo con otro núcleo de células
embrionarias en estado inicial.
Al intentarlo con células ya especializadas los
experimentos fallaron.

30. • Cuando descubrieron porque fallaban los
experimentos, lograron clonar una oveja,
Dolly.
• Trasplantando el núcleo de células arrestadas
en G0 al ovulo de otra oveja. Así,
sincronizaban la replicación del ADN
trasplantado y el citoplasma receptor.

31. • Clonación reproductiva : clonación de
organismos completos
• Clonación terapéutica: con el fin de curar
enfermedades, mediante células madres
especializadas.