Ingeniería Genética :Terapia Génica Universidad Particular de Chiclayo-Facultad de Medicina

5. 1866 1871 1927 1943 1953 1972 1976 1978 1997
Mendel
describe
en los
guisantes
la herencia
(que
posteriorm
ente
recibirán el
nombre de
genes).
se aísla el ADN en el
núcleo de una célula.
Se descubre
que los rayos X
causan
mutaciones
genéticas.
El ADN es
identificado
como la
molécula
genética.
Se crea la
primera molécula
de ADN
recombinante en
el laboratorio.
Nace Baby Louise, el
primer bebé concebido
mediante fecundación
in vitro.
Se propone la
estructura en
doble hélice del
ADN.
Se funda en
EE.Uu. La
primera
empresa de
ingeniería
genética.
Clonación del
primer
mamífero, una
oveja llamada
"Dolly".

6. Se consigue modificar las características
hereditarias de un organismo de una forma
dirigida por el hombre, alterando su
material genético.
Una vez adicionada o modificada la carga
cromosómica, el organismo en cuestión
sintetiza la proteína deseada y el
aumento del rendimiento de la
producción puede obtenerse mediante el
aumento en la población portadora.
Las bases de la ingeniería genética han
consistido en resolver el problema de la
localización e inserción de genes y la
multiplicación redituable de las factorías
logradas.

7. A) LA GEL ELECTRO
FORESIS:
El problema de
encontrar, separar y
analizar los fragmentos de
ADN se logró resolver
sobre estudios de Linus
Pauling demostrar que las
moléculas migran a
distintas velocidades hacia
los polos magnéticos: se
colocan porciones de ADN
sobre un gel de agarosa y
se les permite que migren
hacia los polos del campo
magnético.
B)ADN
RECOMBINANTE
Esta técnica permite
aislar un gen de un
organismo, para su
posterior manipulación
e inserción en otro
diferente. De esta
manera podemos hacer
que un organismo
animal, vegetal, bacteri
a, hongo, o un
virus, produzcan una
proteína que le sea
totalmente extraña.
c)TECNICA DE PCR:
Se consigue multiplicar
un determinado
fragmento de ADN
millones de veces para
poder tener una
cantidad suficiente
para estudiarlo. Sin
esta técnica serían
imposibles los estudios
de ADN para el
reconocimiento de la
paternidad o en caso de
delito.

8. La aplicación de las técnicas utilizadas por la Ingeniería Genética ha
permitido elevar la calidad de vida del ser humano.
Los organismos transgénicos han pasado a ocupar una posición central
en la biotecnología moderna, porque permiten hacer modificaciones
muy específicas del genoma que vale la pena analizar con
detalle, debido a sus importantes aplicaciones presentes y futuras.

9. •En la actualidad, la dotación genética de una célula puede ser
modificada mediante la introducción de un gen normal en el organismo
diana que sustituya al gen defectuoso en su función; es lo que se
denomina terapia génica.
•La terapia génica se puede definir como el conjunto de técnicas que
permiten vehiculizar secuencias de ADN o de ARN al interior de
células diana.

10. Aquella dirigida a modificar la dotación genética de las células
implicadas en la formación de óvulos y espermatozoides y, por
tanto, transmisible a la descendencia. Este tipo de terapia génica
sería la indicada para corregir de forma definitiva las
enfermedades congénitas, una vez que la técnica sea eficaz y
segura, situación que no parece darse en el momento actual.

11. Aquella dirigida a modificar la dotación genética de células no
germinales, es decir, de las células somáticas o constituyentes del
organismo. Por ello, la modificación genética no puede transmitirse
a la descendencia. Por consenso general entre los investigadores y
con la legislación actual, basada en motivos éticos y de
seguridad, solamente se llevan a cabo protocolos clínicos en este
tipo de terapia génica.
Por otra parte, y en función de la estrategia aplicada, la terapia
génica también puede clasificarse en:

12. •Agrupa las técnicas en las que el
material genético se introduce directa-
mente en las células del organismo, sin
que se produzca su extracción ni
manipulación in vitro. La gran ventaja de
las técnicas in vivo sobre la terapia
génica in vitro es su mayor sencillez.
TERAPIA GÉNICA
IN VIVO
•Comprende todos aquellos protocolos en
los que las células a tratar son extraídas
del paciente, aisladas, crecidas en
cultivo y sometidas al Sus principales
ventajas son el permitir la elección del
tipo de célula a tratar, mantener un
estrecho control sobre todo el
proceso, y la mayor eficacia de la
transducción genética. proceso de
transferencia in vitro.
TERAPIA GÉNICA
EX VIVO:

14. La terapia génica requiere
que se transfieran
eficientemente los genes
clonados a células
enfermas, de manera que los
genes introducidos sean
expresados en cantidad
adecuada. Tras la
transferencia génica, los
genes insertados se pueden
llegar a integrar en los
cromosomas de la célula, o
bien quedar como elementos
genéticos extra
cromosómicos (episomas).

15. La ventaja de que el gen se
integre en el cromosoma es
que puede perpetuarse por
replicación cromosómica tras
la división celular. Como las
células de la progenie
también contienen los genes
introducidos, se puede
obtener una expresión
estable a largo plazo.
Además, las células madre no
sólo dan lugar a las células
maduras del tejido, sino que
al mismo tiempo se renuevan
ellas mismas. ).

16. Algunos sistemas de
transferencia génica están
diseñados para insertar
genes en células donde
pueden quedar como
elementos extra
cromosómicos (episomas) y
tener una expresión elevada.
Si las células están
dividiéndose activamente, el
gen introducido puede no
segregar igualmente a las
células hijas, por lo que la
expresión a largo plazo
puede ser un problema.

17. Para alcanzar un determinado efecto biológico en terapia
génica es necesario introducir de manera eficaz la secuencia
génica de interés en la célula diana y conseguir su expresión.
Estos objetivos suponen contar con un adecuado sistema de
vehiculización o transferencia y, al mismo tiempo, disponer de
promotores adecuados para conseguir la máxima expresión del
gen insertado en la célula.
a. MARCAJE CELULAR
Consiste en introducir, junto con
el gen terapéutico, uno o más
genes que permitirán identificar
y seleccionar aquellas células
diana que hayan incorporado el
transgén. Así, por ejemplo, el
marcaje con un gen que confiere
resistencia a neomicina permite
la detección selectiva de las
células cuando se hacen crecer
en un me- dio que contiene dicho
antibiótico.
b) TERAPIA GÉNICA DE LAS
ENFERMEDADES
MONOGÉNICAS
Las enfermedades hereditarias
comprenden trastornos de muy
diversa índole, en los que un gen
defectuoso determina que no se
sintetice una proteína
específica, o bien que se elabore
una proteína anormal.
En ambos casos, la ausencia de la
proteína normal puede ocasionar
muy diversas manifestaciones
clínicas, según la función
estructural o enzimática que
normalmente ejerce dicha
proteína en las células.

18. •En la actualidad se considera que las alteraciones genéticas desempeñan un papel
esencial en la patogenia del cáncer. Por una parte, los oncogenes son genes que
pueden producir transformación maligna cuando se expresan de forma
inadecuada debido a mutación, a Los protooncogenes son los genes normales que
desempeñan un importante papel en la proliferación y diferenciaciones celulares
normales, pero que son susceptibles de ser mutados y convertirse en
oncogenes, provocando la aparición de cáncer. ampliación, o a nueva disposición.

19. •Actualmente, la infección por el Virus de la Inmune deficiencia Humana (VIH) se considera
una enfermedad genética de carácter adquirido, ya que el virus retro transcribe su ARN
genómico e integra el ADN de doble hélice resultante en el cromosoma de la célula
huésped, de modo que es capaz de modular las funciones de la célula
para, finalmente, suprimir el sistema inmune. Por ello, el SIDA es en la actualidad un claro
objetivo de la terapia génica. Se han realizado ya numerosos estudios sobre el tratamiento
de la infección por el VIH mediante terapia génica, tanto in vitro en diferentes líneas
celulares como in vivo en anima- les de experimentación. Asimismo, en la actualidad se están
ensayando diversos protocolos clínicos de terapia génica para el tratamiento del SIDA.