Contenido de la ponencia de Itziar Escudero, Partner de Insights in Life Sciences, presentada en la Segunda Edición de ilS Speaker Series(SM) sobre el acceso a los medicamentos huérfanos el 27 de marzo de 2015 en Madrid. www.ilsintelligence.com/ils-speaker-series

1. 2a Edición - ilS Speaker SeriesSM
Enfermedades Raras: Estado del Arte
Dra. Itziar Escudero
27 de marzo de 2015

2. Agenda
2
Sección Título
1 Las Enfermedades Raras en Números
2 Medicamentos Huérfanos Existentes
3
Impacto Económico y Financiación de
los Medicamentos Huérfanos

3. 1. Las Enfermedades Raras en Números

4. Las Enfermedades Raras en
Números (1/3)
• Afectan a < de 5 de cada 10.000 individuos
• En el 80% de los casos el origen es genético
• En su conjunto afectan al 7% de la población
de países desarrollados:
4
Número Geografía
3 Millones España
27 Millones Europa
25 Millones EEUU
European Commission. EC Regulation on Orphan Medicinal Products: http://ec.europa.eu/health/human-use/orphan-medicines/index_en.htm;
Paloma Acevedo. Departamento de Sanidad. Gobierno Vasco: http://www.ararteko.net/RecursosWeb/DOCUMENTOS/1/0_2493_1.pdf

5. Las Enfermedades Raras en
Números (2/3)
• Existen entre 6.000 y 8.000 EERR diferentes
• Sólo se tiene conocimiento médico y científico
del 30% de las mismas (~2.000)
• 14 de las 17 CCAAs cuentan con registros de
pacientes con EERR
5
Entrevista Luis Cruz (Presidente de AELMHU): http://www.webconsultas.com/salud-al-dia/enfermedades-raras-epilepsia-epoc/entrevista-
luis-cruz-experto-en-medicamentos; MSSSI. Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud:
http://www.msssi.gob.es/organizacion/sns/planCalidadSNS/pdf/Estrategia_Enfermedades_Raras_SNS_2014.pdf

6. Las Enfermedades Raras en
Números (3/3)
• Las 5 EERR más relevantes son:
–Hemoglobinopatías (talasemia y
drepanocitosis)
–Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)
–Esclerodermia
–Fibrosis quística
–Distrofia muscular de Duchenne
6
FEDER. Preguntas frecuentes sobre las ER: http://www.enfermedades-raras.org/index.php/enfermedades-raras/preguntas-frecuentes#1

7. 2. Medicamentos Huérfanos Existentes

8. Medicamentos Huérfanos
Existentes (1/2)
• Existen 62 Medicamentos Huérfanos
aprobados por la EMA:
8
# Ventajas
1. Exclusividad de Mercado en la UE (10 años)
2. Asistencia en la elaboración de protocolo
3. Exención en el pago de tasas a la EMA
4. Medidas de estímulo para promover la I+D
5.
Procedimiento Centralizado de los Medicamentos
Huérfanos a Nivel Europeo
EURORDIS. Lista de las últimas designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado:
http://www.eurordis.org/es/designaciones-de-medicamentos-huerfanos-y-autorizaciones-de-mercado#tabs-2

9. Medicamentos Huérfanos
Existentes (2/2)
• Para desarrollar un MH se estima una
inversión de 1.000 M €
• 12 años de trabajo (desde la síntesis)
• 1 de cada 100.000 moléculas
investigadas llega a comercializarse
9Entrevista Luis Cruz (Presidente de AELMHU): http://www.webconsultas.com/salud-al-dia/enfermedades-raras-epilepsia-
epoc/entrevista-luis-cruz-experto-en-medicamentos

10. 3. Impacto Económico y Financiación de las
Enfermedades Raras

11. Impacto Económico de las EERR en
España (1/2)
• En 2015 el SNS prevé invertir 1,7 millones €
para implementar la estrategia de EERR
11
• El SNS financia 45 medicamentos huérfanos
en España (70% de los 62 aprobados)
• El gasto anual en financiación de MH en 2010
fue de 420 millones €
– 2,5% del gasto farmacéutico total
– 0,5% del gasto sanitario
Mercedes Martínez. Nuevos modelos de financiación pública en medicamentos huérfanos.
http://www.sefh.es/sefhjornadas/10.MercedesMartinez.pdf

12. Impacto Económico de las EERR en
España (2/2)
• Coste / Tratamiento
/ mes / familia:
500 - 700 €
– Cuidados Informales
– Visitas Médicas y
Medicamentos
12
• Impacto Económico
Indirecto Relevante:
– Mayoría de afectados
con certificado de
discapacidad o
invalidez
– Las personas
cuidadoras también
ven afectada su vida
laboral e ingresos
Los costes socioeconómicos y la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con enfermedades raras en España.
Proyecto de IMSERSO Nº 167/10. http://www.xfragil.org/admin/documentos/documento25.pdf

13. Financiación de los Medicamentos
Huérfanos (1/3)
• Modelo de Financiación Pública:
– Aprobación por parte de la AEMPS
– Solicitud de precio por parte de la
Compañía Farmacéutica al MSSSI
– Negociación del Precio y Financiación
– Fijación de precio y financiación por parte
del CIPM
– Acuerdo de Uso Racional por parte de las
CCAAs
13Mercedes Martínez. Nuevos modelos de financiación pública en medicamentos huérfanos.
http://www.sefh.es/sefhjornadas/10.MercedesMartinez.pdf

14. Financiación de los Medicamentos
Huérfanos (2/3)
• Criterios de financiación pública de MH:
Coste efectividad
Impacto presupuestario
Grado de innovación
Contribución al PIB por parte de la
Empresa (I+D, producción,…)
14
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3
4
Mercedes Martínez. Nuevos modelos de financiación pública en medicamentos huérfanos.
http://www.sefh.es/sefhjornadas/10.MercedesMartinez.pdf

15. Financiación de los Medicamentos
Huérfanos (3/3)
• Por otra parte se contempla:
Gravedad, duración y secuelas
Necesidades específicas de ciertos
colectivos
Valor terapéutico y social del medicamento
Racionalización del gasto público e Impacto
Presupuestario en el SNS
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Mercedes Martínez. Nuevos modelos de financiación pública en medicamentos huérfanos.
http://www.sefh.es/sefhjornadas/10.MercedesMartinez.pdf

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