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             Gestión Farmacoterapéutica de
                       los Medicamentos Huérfanos
                                                  Olga Delgado
                                              Servicio de Farmacia
                                               Hospital Son Dureta



                                        Valencia, jueves 24 junio 2010
                                         Mesa 18: Salón Actos: 11.00h-12.30h   1
Gestión farmacoterapéutica

• Evaluación y Selección
• Adquisición
• Utilización
• Seguimiento


                               2
Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
Ministerio de Sanidad y Política Social 2009

      Recomendación Consejo de Europa relativa a una acción en el
          ámbito de las enfermedades raras

      Líneas estratégicas:
      1. Información
      2. Prevención y detección precoz
      3. Atención Sanitaria
      4. Terapias
      5. Atención sociosanitaria
      6. Investigación
      7. Formación




                                                                    3
Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
2.4. Terapias
  Medicamentos huérfanos:
  productos destinados al diagnóstico, prevención o
  tratamiento de una afección que

  -ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad grave
  o crónica
  -que no afecte a más de 5 personas/10.000
  -que resulte improbable que, sin incentivos, la
  comercialización genere suficientes beneficios para justificar
  la inversión necesaria y que los beneficios sean
  significativos para las personas afectadas por la
  enfermedad de que se trate.

                                                             4
Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
2.4. Terapias
 Objetivos


 1   Garantizar la accesibilidad en tiempo y forma de los medicamentos
     huérfanos necesarios para el tratamiento de las enfermedades raras


        Colaboración económica solidaria entre CCAA, acceso equitativo
        Evitar desigualdades
        Farmacovigilancia y Valor Terapéutico Añadido




                                                                         5
Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
Ministerio de Sanidad y Política Social 2009

   Nº pacientes:
      Número limitado de pacientes por patología
      3M millones españoles (paradoja rareza): salud pública
      80% ER son genéticas: riesgo de recurrencia en las familias
   Duración tratamiento:
      Crónico
      Dependencia hospitalaria
   Tipo de tratamiento:
     Opciones terapéuticas escasas y poco eficaces
   Coste:
      Coste muy alto
      Recursos terapéuticos limitados
                                                                    6
      Incentivos a la investigación
fabrazyme    2001
16                                                                  replagal     2002
                                                                    tracleer     2002
                                                                    aldurazyme   2003
                                                                    onsenal      2003
                                                                    somavert     2003
14                                                                  trisenox     2003
                                                                    zavesca      2003
                                                                    glivec       2004
                                                                    lysodren     2004

12                                                                  pedea
                                                                    carbaglu
                                                                                 2004
                                                                                 2005
                                                                    duodopa      2005
                                                                    orfadin      2005
                                                                    revatio      2005

10                                                                  wilzin
                                                                    xagrid
                                                                                 2005
                                                                                 2005
                                                                    exjade       2006
                                                                    myozyme      2006
                                                                    naglazyme    2006
8                                                                   nexavar
                                                                    prialt
                                                                                 2006
                                                                                 2006
                                                                    sprycel      2006
                                                                    atriance     2007
                                                                    cystadane    2007
6                                                                   elaprase
                                                                    evoltra
                                                                                 2007
                                                                                 2007
                                                                    increlex     2007
                                                                    inovelon     2007
                                                                    litak        2007
4                                                                   revlimid
                                                                    soliris
                                                                                 2007
                                                                                 2007
                                                                    tasigna      2007
                                                                    thelin       2007
                                                                    torisel      2007
2                                                                   ventavis
                                                                    yondelis
                                                                                 2007
                                                                                 2007
                                                                    busilvex     2008
                                                                    firazyr      2008
                                                                    kuvan        2009
0                                                                   nplate       2009
                                                                    vidaza       2009
     2001   2002   2003   2004   2005   2006   2007   2008   2009   volibris     2009




                                                                        7
Evaluación y selección
  Criterios primarios                Criterios secundarios


  EFICACIA o                             COSTE
 EFECTIVIDAD



 SEGURIDAD                        CONVENIENCIA


                Relación Beneficio-Riesgo

                Relación Coste-Efectividad

               Relación Coste-Conveniencia                   8
9
10
11
Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
Ministerio de Sanidad y Política Social 2009

    El desarrollo de Medicamentos Huérfanos tiene
    dificultades específicas:

           Obtención de evidencia suficiente de efectividad y
              seguridad

           Reclutamiento de pacientes con diagnóstico
             correcto y en número adecuado




                                                                12
Evaluación y selección

No se dispone de eficacia en variables clínicas
Las variables de eficacia son muy débiles
Alto coste
No aplicables los criterios coste/eficacia
   habituales
Las decisiones recaen en el ámbito hospitalario


                                                  13
Evaluación y selección
Ha mostrado eficacia en disminuir los marcadores de la
    enfermedad (LDH) y niveles hemoglobina
Reducir las necesidades transfusionales
Pacientes sometidos a múltiples transfusiones
Mejora sintomatología derivada anemia
Riesgo enfermedad meningocócica 2% (con vacunación)
Coste tratamiento año: 350.000 euros
Evitar transfusiones


Decisión: Dirección Hospital


El paciente requiere transfusiones (5 año 2009)
                                                         14
Bosentan           Sildenafilo      Sitaxentan       Ambrisentan
   (Tracleer)         (Revatio)         (Thelin)         (Volibris)
  Antagonista no      Inhibidor PDE5    Antagonista       Antagonista
selectivo ETA y ETB                    selectivo ETA     selectivo ETA
     30.229€             6.219€          31.138€           26.155€

                                                       Equivalente
                                                       terapéutico
                                                       Concursos
                                                       públicos
                                                       adquisición
                                                                     15
Adquisición y disponibilidad
Existen alternativas disponibles como
   fórmula magistral:
Caso Wilzin ® (Acetato de Zinc)
Indicado Enfermedad de Wilson
Bloquea la absorción de Cu de la dieta y la
   reabsorción del Cu secretado de forma
   endógena


Se dispone de Acetato de Zinc solución oral
   y Sulfato de Zinc como fórmula magistral
                                              16
Adquisición y disponibilidad
Caso de tener otros medicamentos:


    Revatio® 20mg com c/90


    Sildenafilo 25mg (Viagra®, Sildenafilo genérico)




                                               17
Adquisición y disponibilidad

Problemas de suministro de medicamentos




                                          18
19
Utilización
GALSULFASA (Naglazyme)
Forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4 sulfatasa
    humana
Tratamiento enzimático sustitutivo de Mucopolisacaridosis VI
Enfermedad hereditaria
1mg/Kg peso/semana perfusión EV
Medicamento aprobado en Circunstancias excepcionale




Caso NaglazymeCada mes: 42.000 €
Cada año: 504.000 €

Sistemáticamente no acude a administrarse el                   20
    tratamiento
Seguimiento
Falta de datos de seguimiento clínico

Datos de registro de variables de eficacia

Criterios de suspensión del tratamiento




                                        21
Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
Ministerio de Sanidad y Política Social 2009



    Mejorar calidad intervenciones y resultados

    Basados en la evidencia científica

    Equidad




                                               22
Propuestas para mejorar
•   Evaluación a nivel autonómico mediante
    un procedimiento centralizado
•   Establecer criterios homogéneos
•   Datos de seguimiento clínico
•   Autorización temporal con presentación
    informe de seguimiento
•   Establecer criterios de retirada
•   Asignación de presupuesto específico
                                             23
Muchas gracias


olga.delgado@ssib.es

                       24

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Olga Delgado

  • 1. Para ver esta película, debe disponer de QuickTime™ y de un descompresor TIFF (sin comprimir). Gestión Farmacoterapéutica de los Medicamentos Huérfanos Olga Delgado Servicio de Farmacia Hospital Son Dureta Valencia, jueves 24 junio 2010 Mesa 18: Salón Actos: 11.00h-12.30h 1
  • 2. Gestión farmacoterapéutica • Evaluación y Selección • Adquisición • Utilización • Seguimiento 2
  • 3. Estrategias en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud Ministerio de Sanidad y Política Social 2009 Recomendación Consejo de Europa relativa a una acción en el ámbito de las enfermedades raras Líneas estratégicas: 1. Información 2. Prevención y detección precoz 3. Atención Sanitaria 4. Terapias 5. Atención sociosanitaria 6. Investigación 7. Formación 3
  • 4. Estrategias en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud 2.4. Terapias Medicamentos huérfanos: productos destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de una afección que -ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad grave o crónica -que no afecte a más de 5 personas/10.000 -que resulte improbable que, sin incentivos, la comercialización genere suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria y que los beneficios sean significativos para las personas afectadas por la enfermedad de que se trate. 4
  • 5. Estrategias en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud 2.4. Terapias Objetivos 1 Garantizar la accesibilidad en tiempo y forma de los medicamentos huérfanos necesarios para el tratamiento de las enfermedades raras Colaboración económica solidaria entre CCAA, acceso equitativo Evitar desigualdades Farmacovigilancia y Valor Terapéutico Añadido 5
  • 6. Estrategias en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud Ministerio de Sanidad y Política Social 2009 Nº pacientes: Número limitado de pacientes por patología 3M millones españoles (paradoja rareza): salud pública 80% ER son genéticas: riesgo de recurrencia en las familias Duración tratamiento: Crónico Dependencia hospitalaria Tipo de tratamiento: Opciones terapéuticas escasas y poco eficaces Coste: Coste muy alto Recursos terapéuticos limitados 6 Incentivos a la investigación
  • 7. fabrazyme 2001 16 replagal 2002 tracleer 2002 aldurazyme 2003 onsenal 2003 somavert 2003 14 trisenox 2003 zavesca 2003 glivec 2004 lysodren 2004 12 pedea carbaglu 2004 2005 duodopa 2005 orfadin 2005 revatio 2005 10 wilzin xagrid 2005 2005 exjade 2006 myozyme 2006 naglazyme 2006 8 nexavar prialt 2006 2006 sprycel 2006 atriance 2007 cystadane 2007 6 elaprase evoltra 2007 2007 increlex 2007 inovelon 2007 litak 2007 4 revlimid soliris 2007 2007 tasigna 2007 thelin 2007 torisel 2007 2 ventavis yondelis 2007 2007 busilvex 2008 firazyr 2008 kuvan 2009 0 nplate 2009 vidaza 2009 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 volibris 2009 7
  • 8. Evaluación y selección Criterios primarios Criterios secundarios EFICACIA o COSTE EFECTIVIDAD SEGURIDAD CONVENIENCIA Relación Beneficio-Riesgo Relación Coste-Efectividad Relación Coste-Conveniencia 8
  • 9. 9
  • 10. 10
  • 11. 11
  • 12. Estrategias en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud Ministerio de Sanidad y Política Social 2009 El desarrollo de Medicamentos Huérfanos tiene dificultades específicas: Obtención de evidencia suficiente de efectividad y seguridad Reclutamiento de pacientes con diagnóstico correcto y en número adecuado 12
  • 13. Evaluación y selección No se dispone de eficacia en variables clínicas Las variables de eficacia son muy débiles Alto coste No aplicables los criterios coste/eficacia habituales Las decisiones recaen en el ámbito hospitalario 13
  • 14. Evaluación y selección Ha mostrado eficacia en disminuir los marcadores de la enfermedad (LDH) y niveles hemoglobina Reducir las necesidades transfusionales Pacientes sometidos a múltiples transfusiones Mejora sintomatología derivada anemia Riesgo enfermedad meningocócica 2% (con vacunación) Coste tratamiento año: 350.000 euros Evitar transfusiones Decisión: Dirección Hospital El paciente requiere transfusiones (5 año 2009) 14
  • 15. Bosentan Sildenafilo Sitaxentan Ambrisentan (Tracleer) (Revatio) (Thelin) (Volibris) Antagonista no Inhibidor PDE5 Antagonista Antagonista selectivo ETA y ETB selectivo ETA selectivo ETA 30.229€ 6.219€ 31.138€ 26.155€ Equivalente terapéutico Concursos públicos adquisición 15
  • 16. Adquisición y disponibilidad Existen alternativas disponibles como fórmula magistral: Caso Wilzin ® (Acetato de Zinc) Indicado Enfermedad de Wilson Bloquea la absorción de Cu de la dieta y la reabsorción del Cu secretado de forma endógena Se dispone de Acetato de Zinc solución oral y Sulfato de Zinc como fórmula magistral 16
  • 17. Adquisición y disponibilidad Caso de tener otros medicamentos: Revatio® 20mg com c/90 Sildenafilo 25mg (Viagra®, Sildenafilo genérico) 17
  • 18. Adquisición y disponibilidad Problemas de suministro de medicamentos 18
  • 19. 19
  • 20. Utilización GALSULFASA (Naglazyme) Forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4 sulfatasa humana Tratamiento enzimático sustitutivo de Mucopolisacaridosis VI Enfermedad hereditaria 1mg/Kg peso/semana perfusión EV Medicamento aprobado en Circunstancias excepcionale Caso NaglazymeCada mes: 42.000 € Cada año: 504.000 € Sistemáticamente no acude a administrarse el 20 tratamiento
  • 21. Seguimiento Falta de datos de seguimiento clínico Datos de registro de variables de eficacia Criterios de suspensión del tratamiento 21
  • 22. Estrategias en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud Ministerio de Sanidad y Política Social 2009 Mejorar calidad intervenciones y resultados Basados en la evidencia científica Equidad 22
  • 23. Propuestas para mejorar • Evaluación a nivel autonómico mediante un procedimiento centralizado • Establecer criterios homogéneos • Datos de seguimiento clínico • Autorización temporal con presentación informe de seguimiento • Establecer criterios de retirada • Asignación de presupuesto específico 23