Este documento proporciona información sobre la gestión farmacoterapéutica de los medicamentos huérfanos. Se discuten estrategias para evaluar, adquirir, utilizar y realizar un seguimiento de estos medicamentos, los cuales a menudo tienen un alto coste y una evidencia limitada de eficacia. También se proponen medidas para mejorar el acceso y uso de los medicamentos huérfanos de forma equitativa.

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Gestión Farmacoterapéutica de
los Medicamentos Huérfanos
Olga Delgado
Servicio de Farmacia
Hospital Son Dureta
Valencia, jueves 24 junio 2010
Mesa 18: Salón Actos: 11.00h-12.30h 1

2. Gestión farmacoterapéutica
• Evaluación y Selección
• Adquisición
• Utilización
• Seguimiento
2

3. Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
Ministerio de Sanidad y Política Social 2009
Recomendación Consejo de Europa relativa a una acción en el
ámbito de las enfermedades raras
Líneas estratégicas:
1. Información
2. Prevención y detección precoz
3. Atención Sanitaria
4. Terapias
5. Atención sociosanitaria
6. Investigación
7. Formación
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4. Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
2.4. Terapias
Medicamentos huérfanos:
productos destinados al diagnóstico, prevención o
tratamiento de una afección que
-ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad grave
o crónica
-que no afecte a más de 5 personas/10.000
-que resulte improbable que, sin incentivos, la
comercialización genere suficientes beneficios para justificar
la inversión necesaria y que los beneficios sean
significativos para las personas afectadas por la
enfermedad de que se trate.
4

5. Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
2.4. Terapias
Objetivos
1 Garantizar la accesibilidad en tiempo y forma de los medicamentos
huérfanos necesarios para el tratamiento de las enfermedades raras
Colaboración económica solidaria entre CCAA, acceso equitativo
Evitar desigualdades
Farmacovigilancia y Valor Terapéutico Añadido
5

6. Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
Ministerio de Sanidad y Política Social 2009
Nº pacientes:
Número limitado de pacientes por patología
3M millones españoles (paradoja rareza): salud pública
80% ER son genéticas: riesgo de recurrencia en las familias
Duración tratamiento:
Crónico
Dependencia hospitalaria
Tipo de tratamiento:
Opciones terapéuticas escasas y poco eficaces
Coste:
Coste muy alto
Recursos terapéuticos limitados
6
Incentivos a la investigación

7. fabrazyme 2001
16 replagal 2002
tracleer 2002
aldurazyme 2003
onsenal 2003
somavert 2003
14 trisenox 2003
zavesca 2003
glivec 2004
lysodren 2004
12 pedea
carbaglu
2004
2005
duodopa 2005
orfadin 2005
revatio 2005
10 wilzin
xagrid
2005
2005
exjade 2006
myozyme 2006
naglazyme 2006
8 nexavar
prialt
2006
2006
sprycel 2006
atriance 2007
cystadane 2007
6 elaprase
evoltra
2007
2007
increlex 2007
inovelon 2007
litak 2007
4 revlimid
soliris
2007
2007
tasigna 2007
thelin 2007
torisel 2007
2 ventavis
yondelis
2007
2007
busilvex 2008
firazyr 2008
kuvan 2009
0 nplate 2009
vidaza 2009
2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 volibris 2009
7

8. Evaluación y selección
Criterios primarios Criterios secundarios
EFICACIA o COSTE
EFECTIVIDAD
SEGURIDAD CONVENIENCIA
Relación Beneficio-Riesgo
Relación Coste-Efectividad
Relación Coste-Conveniencia 8

9. 9

10. 10

11. 11

12. Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
Ministerio de Sanidad y Política Social 2009
El desarrollo de Medicamentos Huérfanos tiene
dificultades específicas:
Obtención de evidencia suficiente de efectividad y
seguridad
Reclutamiento de pacientes con diagnóstico
correcto y en número adecuado
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13. Evaluación y selección
No se dispone de eficacia en variables clínicas
Las variables de eficacia son muy débiles
Alto coste
No aplicables los criterios coste/eficacia
habituales
Las decisiones recaen en el ámbito hospitalario
13

14. Evaluación y selección
Ha mostrado eficacia en disminuir los marcadores de la
enfermedad (LDH) y niveles hemoglobina
Reducir las necesidades transfusionales
Pacientes sometidos a múltiples transfusiones
Mejora sintomatología derivada anemia
Riesgo enfermedad meningocócica 2% (con vacunación)
Coste tratamiento año: 350.000 euros
Evitar transfusiones
Decisión: Dirección Hospital
El paciente requiere transfusiones (5 año 2009)
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15. Bosentan Sildenafilo Sitaxentan Ambrisentan
(Tracleer) (Revatio) (Thelin) (Volibris)
Antagonista no Inhibidor PDE5 Antagonista Antagonista
selectivo ETA y ETB selectivo ETA selectivo ETA
30.229€ 6.219€ 31.138€ 26.155€
Equivalente
terapéutico
Concursos
públicos
adquisición
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16. Adquisición y disponibilidad
Existen alternativas disponibles como
fórmula magistral:
Caso Wilzin ® (Acetato de Zinc)
Indicado Enfermedad de Wilson
Bloquea la absorción de Cu de la dieta y la
reabsorción del Cu secretado de forma
endógena
Se dispone de Acetato de Zinc solución oral
y Sulfato de Zinc como fórmula magistral
16

17. Adquisición y disponibilidad
Caso de tener otros medicamentos:
Revatio® 20mg com c/90
Sildenafilo 25mg (Viagra®, Sildenafilo genérico)
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18. Adquisición y disponibilidad
Problemas de suministro de medicamentos
18

19. 19

20. Utilización
GALSULFASA (Naglazyme)
Forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4 sulfatasa
humana
Tratamiento enzimático sustitutivo de Mucopolisacaridosis VI
Enfermedad hereditaria
1mg/Kg peso/semana perfusión EV
Medicamento aprobado en Circunstancias excepcionale
Caso NaglazymeCada mes: 42.000 €
Cada año: 504.000 €
Sistemáticamente no acude a administrarse el 20
tratamiento

21. Seguimiento
Falta de datos de seguimiento clínico
Datos de registro de variables de eficacia
Criterios de suspensión del tratamiento
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22. Estrategias en Enfermedades Raras del
Sistema Nacional de Salud
Ministerio de Sanidad y Política Social 2009
Mejorar calidad intervenciones y resultados
Basados en la evidencia científica
Equidad
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23. Propuestas para mejorar
• Evaluación a nivel autonómico mediante
un procedimiento centralizado
• Establecer criterios homogéneos
• Datos de seguimiento clínico
• Autorización temporal con presentación
informe de seguimiento
• Establecer criterios de retirada
• Asignación de presupuesto específico
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24. Muchas gracias
olga.delgado@ssib.es
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