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Terapias génicas
- 1. GÉNICAS Belén García de Luis
- 2. Definición. Historia de la terapia genética. Tipos. Aplicaciones. Enfermedades en la que ha sido aplicada. Problemas. Vídeo. INDEX:
- 3. DEFINICIÓN
- 4. HISTORIA DE LA TERAPIA GÉNICA 1978 1989 1990 2015
- 5. TIPOS Terapia génica germinal Terapia génica somática
- 6. APLICACIONES Marcaje génico. Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias. Terapia de enfermedades adquiridas.
- 7. ENFERMEDADES EN LAS QUE HA SIDO APLICADA Hemofilia. Alteraciones hepáticas. Diabetes. Enfermedades neurodegenerativas. Sida. Cáncer.
- 8. PROBLEMAS
- 9. VÍDEO
Notas del editor
- ¿Qué es? Método para tratar ciertas enfermedades géneticas, basado en la modificación genética de los tejidos afectados.
- 1978: Se realizó la primera hormona recombinante insertando el gen de la insulina en una bacteria. 1989: La primera transferencia se realizó en este año en un paciente con una inmunodeficiencia, pero no solucionó la enfermedad. Los Institutos Nacionales de la Salud de los Estados Unidos aprobaban el protocolo clínico presentado por los Dres. Anderson, Blaese y Rosenberg para insertar un gen extraño en las células del sistema inmunitario de pacientes de cáncer. 1990: Se trató con terapia génica un paciente que padecía de la deficiencia de la enzima adenosina-deaminasa presentando infecciones bacterianas a repetición. Aunque la mejoría fue temporal, con este ensayo se comprobó que la terapia génica tenía posibilidades terapéuticas reales. 2015: Se sigue investigando sobre la terapia génica.
- Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día. Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente. Terapia in vivo : la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Terapia ex vivo : la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas.
- Marcaje génico: El marcaje génico tiene como objetivo, no la curación del paciente, sino hacer un seguimiento de las células, es decir, comprobar si en un determinado sitio del cuerpo están presentes las células específicas que se han marcado. Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente. Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la más destacada es el cáncer. Se usan distintas estrategias, como la inserción de determinados genes suicidas en las células tumorales o la inserción de antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.
- Barrera Weissman: Se refiere al hecho de que la información hereditaria sólo va de células germinales a células somáticas, y no al revés. La naturaleza de la propia terapia génica y sus vectores, implica que en muchas ocasiones los pacientes deben repetir la terapia cada cierto tiempo porque ésta no es estable y su expresión es temporal. La respuesta inmune del organismo ante un agente extraño como un virus o una secuencia de ADN exógena.