La terapia génica es el tratamiento o prevención de enfermedades mediante la transferencia de genes. Puede usarse para trastornos hereditarios o enfermedades adquiridas como el SIDA. Existen dos modalidades: terapia génica de células germinales para corregir enfermedades congénitas de forma definitiva, y terapia génica somática para modificar células no germinales sin transmitir la modificación. Entre las estrategias terapéuticas se incluyen la in vivo, ex vivo e in situ. Células

1. UNIVERSIDAD NACIONAL DEL ALTIPLANOFACULTAD CIENCIAS DE LA SALUD ESCUELA PROFESIONAL DE ODONTOLOGIA MICROBIOLOGIA Y PARASITOLOGIAGRUPO 5.- TERAPIA GENICAPONENTES:apaza tipo Bertha cruz pacho Roberto Edwin CONDORI MAMANI LORENA ANTONIETA HUAQUIPACO ENCIANAS MAGALI panca turpo mirian

2. INTRODUCION La terapia génica es un método que puede ser usado para el manejo de trastornos hereditarios, así como de enfermedades adquiridas EJM.- SIDA. En las de origen puramente genético están todas las alteraciones unigénicas Enfermedades infecciosas tienen un abordaje curativo y otro preventivo, ya que si pudiéramos cambiar la susceptibilidad genética de una ´patología podríamos prevenir y estaríamos “vacunando” a las personas contra padecimientos multifactoriales.

3. HISTORIA DE LA TERAPIA GÉNICA Desde el descubrimiento de las enzimas de restricción en el año de 1.970 por Arber y Hamilton se sentaron las bases para transferir genes entre diferentes células u organismos, inclusive pertenecientes a diferentes especies. En 1978 se realizó la primera hormona recombinante insertando el gen de la insulina en una bacteria E. coli En 1990 se comprobó que la terapia génica tenía posibilidades terapéuticas reales. En Enero de 1989 los Institutos Nacionales de la Salud de los Estados Unidos aprobaban el protocolo clínico para insertar un gen extraño en las células del sistema inmunitario de pacientes de cáncer. En 1995 grupos de investigación publicaban los resultados de su experimentación clínica poniendo de manifiesto la eficacia de la técnica de TG ex vivo en los “niños burbuja”.

4. CONCEPTO DE LA TERAPIA GENICA

6. MODALIDADES DE LA TERAPIA GENICA 1) TERAPIA GÉNICA DE CÉLULAS GERMINALES: Aquella dirigida a modificar la dotación genética de las células implicadas en la formación óvulos y espermatozoides y, por tanto, transmisible a de la descendencia. Este tipo de terapia génica sería indicada para corregir de forma definitiva las enfermedades congénitas, una vez que la técnica sea eficaz y segura, situación que no parece darse en el momento actual.

7. 2) TERAPIA GÉNICA SOMÁTICA: Aquella dirigida a modificarla dotación genética de células no germinales, es decir, de las células somáticas o constituyentes del organismo. Por ello, la modificación genética no puede transmitirse a la descendencia.

8. TIPOS DE TARIPA GENICA:1.-EX VIVO

9. IN VIVO cuando se hace llegar en vectores adecuados los genes terapéuticos a las células defectuosas a corregir a través del torrente circulatorio (por ejemplo, por inyección intravenosa). Otra posibilidad sería la de utilizar las células de la piel con un propósito bien distinto: la síntesis y secreción de proteínas que son producidas normalmente en un tipo de células pero que son transportadas en el plasma sanguíneo para uso de otras células. Así, en principio, implantes de células de la piel podrían corregir enfermedades tales como la hemofilia o las enfermedades de Alzheimer o de Parkinson.

10. IN SITU cuando la modificación genética de las células del paciente se realiza introduciendo el ADN (los genes terapéuticos) directamente en el propio órgano defectuoso del individuo (por ejemplo, en el caso de la fibrosis quística, la distrofia muscular de Duchenne o la supresión de tumores por “suicidio” celular)

11. ESTRATEGIAS TERAPEUTICAS Inyectando directamente el vector en el paciente (estrategia in vivo-dentro del cuerpo) Inyectando el gen en células sanas del paciente que se han extraído antes mediante una biopsia (estrategia ex vivo-fuera del cuerpo).

15. Se pueden manipular fácilmente en el laboratorio.

16. Se pueden inyectar fácilmente en el paciente.

19. Nueva forma de intervención terapéutica a un nivel molecular.

20. Mientras muchos fármacos corrientes persiguen modificar procesos endógenos , la terapia génica reparte un agente biológicamente activo muy especifico.

22. La mayoría de vectores deja los nuevos genes extracromosómicos por lo que el efecto se pierde rápidamente por digestión del DNA o por que en las mitosis sucesivas el nuevo material no se incorpora a los cromosomas.

23. La farmacocinética de los vectores virales o no virales es un elemento importante para un adecuado tratamiento. y se tiene consideraciones

24. la limitación principal es el corto tiempo de expresión de la proteína nueva..

25. efectos secundarios que se han visto son la reacción inmune contra el nuevo producto o la activación de otros sistemas génicos

26. CUESTIONES ECONÓMICAS Tiene unos costes económicos muy elevados, por eso aun tan poca investigación en el tema. En un futuro será menos costoso la terapia génica que los repetitivos ingresos hospitalarios de los enfermos.

28. En 1.990 se trató con terapia génica un paciente que padecía de la deficiencia de la enzima presentando infecciones bacterianas a repetición. Aunque la adenosina-dsaminasa la mejoría fue temporal, con este ensayo se comprobó que la terapia génica tenía posibilidades terapéuticas reales.

31. Desde el punto de vista ético se pueden hacer las siguientes consideraciones:

33. CONCLUSIÓN La terapia génica se dirige en la actualidad médica como una de las formas más promisorias de terapéutica pero todavía hace falta encontrar la respuesta a muchos interrogantes conceptuales y técnicos para que esta sea un arma útil contra la amplia gama de patologías que enfrentamos los seres humanos. Los avances en genoma humano y en regulación génica seguramente van a traer los elementos necesarios para hacer de la terapia génica la nueva forma de manejar la salud en el mundo.

34. GRACIAS