La terapia génica es un tratamiento médico que implica la transferencia de material genético a células humanas para corregir un defecto genético o dotar a las células de una nueva función. El primer procedimiento de terapia génica aprobado en humanos ocurrió en 1990 e involucró a una niña con inmunodeficiencia severa. Existen varios métodos para transferir genes, incluyendo el uso de virus como vectores de genes o métodos no virales como el fosfato de calcio, electroporación o liposomas. La ter

1.  TERAPIA GENÉTICA
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Srta. Flores Moreno Ruth Cecibel .M/E
Srto. Ortiz Villavicencio Bernardo .M/E
Srto. Alcívar Zamora Miguel .M/E
Sr. Macías Macías Jhonny .M/E

2. CONCEPTO
tratamiento de enfermedades mediante
la transferencia de material genético a
células humanas
La Terapia Génica se define como una
técnica terapéutica mediante la cual se
inserta un gen funcional en las células de
un paciente humano para corregir un
defecto genético o para dotar a las
células de una nueva función.

3. El 14 de septiembre de 1990, investigadores de los institutos nacionales de
salud de los E.E.U.U. realizaron el primer procedimiento aprobado de terapia
génica en un paciente de cuatro años, Ashanthi DeSilva, el cual presentaba
una enfermedad genética rara denominada inmunodeficiencia combinada
severa (SCID), caracterizada por la ausencia de un sistema inmune
competente, por lo que era vulnerable a cualquier infección, de tal manera
que cualquier enfermedad común en la vida infantil sería peligrosa para su
supervivencia. Ashanthi tenía que estar aislado, ya que debía evitar todo
contacto con personas ajenas a su familia, mantener un ambiente estéril de
su hogar, y combatir las infecciones con gran cantidad de antibióticos.
23.03.20
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4. Se realiza en el
laboratorio con células
extraídas del paciente
, para ser reintegradas en
el organismo
Se realiza introduciendo
el material genético
directamente en el
propio organismo

6. o Con fines terapéuticos se han aprovechado las
propiedades innatas de una variedad de microorganismos
para la transferencia de genes. Entre estos están los
virus.
o Actualmente los vectores mas utilizados son los retrovirus
,adenovirus, virus adenosociados y herpes virus simple.

7. Ventajas:
Su Producción en
grandes cantidades y
la alta eficacia de
transferencia del
gen en varios tipos
celulares
Desventajas:
Solo puede trabajar
con células en
división (mitóticas).
Otro inconveniente
es la llamada mutagénesis insercional
Ventajas:
No necesita de
células en división
para su replicación y
su material genético
rara vez se asocia al
genoma del
huésped.
Desventajas:
La corta duración la
expresión del gen
insertado
Ventajas:
No están
relacionados con
patologías humanas.
Desventajas:
El genoma viral es
de tamaño pequeño
5kb
Ventaja:
No afecta a la
fisiología neuronal
por lo cual es el
vector ideal para la
transferencia génica
hacia neuronas .
Desventaja:
carece de
capacidad
insercional.

8. Entre los métodos de transferencia no virales
tenemos:
a)
b)
c)
d)
e)
f)
g)
Fosfato de calcio
Microinyeccion
Electroporacion
Liposomas
ADN plasmidico desnudo
Inyección balística de ADN
Transferencia por onda de
choque.

9. Fosfato de calcio
Se basa en precipitaciones de ADN plasmidico, que interacciona con iones de
calcio, luego a la solución con cloruro de calcio se le agrega una sustancia
«buffer» de fosfato. Aprox a los 20 min se forma un precipitado el mismo que
se añade directamente a las células en cultivos
Microinyeccion
El material genético se introduce con pipeta de vidrio dirigida al
núcleo celular, evitando que sea degradado por en el citoplasma o
por lisosomas
Electroporacion
Para esta técnica se necesita una suspensión de ADN y células. Esta
mezcla es colocada en los electrodos y luego se aplica a alto
voltaje, formando así poros en la membrana celular por el que
penetrara el ADN.

10. Liposomas
Los liposomas catiónicos son lípidos cargados + acompañados
de co-lipidos. Estos liposomas interactúan con ADN cargado , con el que forman un complejo estable
Liposomas pH sensitivos, son mas eficaces in vivo ya que
significan un nivel menor de toxicidad para la célula
ADN plásmido desnudo
En este procedimiento se inyecta plásmido directamente a la
célula.
Tiene bajo contenido de nucleasas, por lo que da mejor
respuesta en el musculo estriado

11. Inyección balística de ADN
Se ha utilizado en tejido epidérmico, hepático y muscular
, ofrece la posibilidad de liberar dosis precisas de material
genético.
Trasferencia por ondas de choque
A través de ondas de choque generadas por un litotriptor, las
células eucariotas muestran aumento temporal de la
permeabilidad de su membrana.

12. Hepatitis B
Carcinoma de hígado
Hipercolesterolemia familiar
Enfisema pulmonar
Fibrosis quística
Aterosclerosis
Parkinson
sida