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1. Las célulasmadre como terapias
Manual de conceptosbásicossobre célulasmadre |English
Conversiónde célulasmadre en terapias
Las célulasmadre tienenel potencial de tratarunamplioespectrode enfermedades,incluidasla
diabetes,enfermedadesneurodegenerativas,lesionesde lamédulaespinal yenfermedades
cardiacas.Conozca por qué estascélulasconstituyenunarmatan poderosapara el tratamientode
lasenfermedades,asícomolosobstáculosque hayque sortearen laactualidadantesde que
puedahaberdisponiblesnuevasterapiasconcélulasmadre.
 ¿Cómotratan las enfermedadeslascélulasmadre?
 ¿Qué enfermedadespodríantratarse graciasa la investigaciónconcélulasmadre?
 ¿Cómopuedoobtenermásinformaciónsobre lasinvestigacionesconfondosdel CIRM
sobre una enfermedadenconcreto?
 ¿Hay disponible enlaactualidadalgunaterapiabasadaencélulasmadre?
 ¿Cuándoestarándisponiblesterapiasbasadasencélulasmadre embrionarias?
 ¿Qué hay de lasterapiasque hay disponiblesenel extranjero?
 ¿Por qué llevatantotiempocrearnuevasterapias?
 Diferenciación
 Ensayode laterapia
 Propensiónde lascélulasacausartumores
 Rechazoinmune de lascélulas
 Cultivode lascélulasbajocondicionessistemáticas
¿Cómo tratan las enfermedadeslascélulasmadre?
El modomás habitual enque se piensaenlascélulasmadre comotratamientoparauna
enfermedadesatravésde un trasplante de célulasmadre.Lascélulasmadre embrionariasse
diferencianenel tipode célulanecesarioyentoncesesascélulasmadurasreemplazanel tejido
dañadopor la enfermedadolalesión.Este tipode tratamientopodríausarse para reemplazar
neuronasdañadaspor lesionesde médulaespinal,accidentescerebrovasculares,enfermedadde
Alzheimer,enfermedadde Parkinsonuotrosproblemasneurológicos.Lascélulascultivadaspara
producirinsulinapodríanayudara laspersonascon diabetesylascélulasde músculocardiaco
podrían repararlos dañosque dejatras de sí unataque al corazón.No sería descabelladopensar
que estalistapodría incluircualquiertejidolesionadooenfermo.
Todas estasáreasde investigaciónresultanapasionantes,perolasterapiasbasadasencélulas
madre embrionariasvanmuchomásalláde lostrasplantesde células.Loque losinvestigadores
aprendendel estudiode cómose desarrollanlascélulasmadre embrionariasencélulasdel
músculocardiaco,por ejemplo,podríaproporcionarpistassobre qué factorespuedensercapaces

2. de inducirdirectamente que el músculocardiacose autorregenere.Lascélulaspodríanutilizarse
para estudiarlaenfermedad,identificarnuevosfármacosodeterminarlosefectossecundarios
tóxicosde fármacos.Cualquierade estasposibilidadestendríaunimpactosignificativosobre la
saludhumanasintrasplantaruna solacélula.
¿Qué enfermedadespodríantratarse gracias a la investigaciónconcélulasmadre?
En teoría, ningunaenfermedadestáexenta de unposibletratamientoprocedente de la
investigaciónconcélulasmadre.Siempre que losinvestigadorespuedanestudiartodoslostipos
de célulasa travésde célulasmadre embrionarias,tienenel potencial de conseguirgrandes
adelantosencualquierenfermedad.
¿Cómo puedoobtenermás informaciónsobre las investigacionesconfondosdel CIRM sobre una
enfermedadenconcreto?
El CIRMha creado páginassobre enfermedadesdonde se explicanlasprincipalesenfermedades
objetivode loscientíficosque estudianlascélulasmadre.Puedeencontraresaspáginassobre
enfermedadesaquí..
Tambiénpuede verlalistacompletade becasdel CIRM.
¿Hay disponible enlaactualidad alguna terapia basada encélulas madre?
Los primerosensayosconcélulasmadre embrionariasacabande comenzar.Losresultadosno
estarándisponibleshastadentrode muchosaños,unavezse hayan completadolosensayos
clínicos y estosmuestrenque lasterapiassonsegurasyque funcionanenel tratamientode la
enfermedad.Laúnicaterapiabasada encélulasmadre actualmente enusose empleaenel
trasplante de médulaósea.Lascélulasmadre sanguíneasde lamédulaóseafueronlasprimerasen
identificarse ysonahoralas primerasque se usanenentornosclínicos.
Las célulasmadre sanguíneassonel componente de lamédulaóseaque resultaterapéuticoenun
trasplante de médulaósea.Conel aislamientode célulasmadre sanguíneas puras,ahoraes
posible transferirjustolascélulasnecesariasparareemplazarlamédulaósea.Lascélulasmigrana
la médulaóseaapropiadadonde se autorrenuevanyregeneranel sistemasanguíneoensu
totalidad.
Los trasplantesde célulasmadre sanguíneasse hanutilizadoconéxitoenlostratamientoscontra
el cáncer y la investigaciónsugiere que seránútilesenel tratamientode enfermedades
autoinmunesyparaayudar a laspersonasa tolerarórganostrasplantados.
Existenotrasterapiasbasadasencélulasmadre adultasque aúnse encuentranenlafase de
ensayosclínicos.Hastaque esosensayosnofinalicen,nosabremosqué célulasmadre sonmás
eficacesenel tratamientode diferentesenfermedades.
¿Cuándo estarán disponiblesterapiasbasadas encélulasmadre embrionarias?
No hayforma de predecircuandoestarándisponiblesde formageneral lasprimerasterapias
basadasen célulasmadre embrionariashumanas.Se hanpresentadosolicitudesalaFDA para
comenzarlosprimerosensayosde terapiasbasadasencélulasmadre embrionarias,aunque sólo
se ha aprobado unode ellos.Engeneral,se estimaque el periodocomprendidoentre el primer

3. ensayoenhumanosyel uso generalizadose alargaráenalrededorde unaodos décadas.Ese
prolongadomarcotemporal esresultadode losmuchospasosque debe seguirunaterapiapara
demostrarque esa la vezeficazy segura.Sólounavezque se hayanllevadoacabo todosesos
pasosaprobará la FDA el uso general de laterapia.
Si las célulasmadre embrionariassiguensucauce normal,podríanpasar todavía muchosaños
antesde que las terapiasbasadasenellasesténdisponiblesde formageneral.Sinembargo,si los
investigadoreshubieranabandonadosutrabajosobre terapiasque podríantardar muchosaños
endesarrollarse,notendríamosningunade lastecnologíasmédicashabitualeshoydía,comola
insulinarecombinante,el trasplantede médulaóseaolosfármacospara quimioterapia,todos
elloscapacesde salvarvidas.
 Lea losdiezdatosimprescindiblesque hayque conocersobre lostratamientosconcélulas
madre (de la ISSCR)
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los pacientes(3:46)
¿Qué hay de las terapias que hay disponiblesenel extranjero?
Muchas clínicas del extranjeropublicitanmilagrosasterapiasconcélulasmadre paraunaamplia
gama de enfermedadesincurables.Estasclínicasalimentanloque se denominaturismode células
madre y constituyenhoydíauna fuente de preocupaciónparareputadoscientíficosespecialistas
encélulasmadre.Las clínicasinternacionalesproponenterapiascuyaseguridadyeficaciani
siquierase hanprobado.En añospasados,pacientesque visitaronesasclínicasfallecieroncomo
resultadode recibircélulasmadre nosometidasa ensayosprevios.
La Sociedadinternacional paralainvestigaciónconcélulasmadre se ofreciórecientemente a
pacientesque considerabansometerse aestostratamientosparaayudarlesarevisarlaclínica a la
que pensabanacudir.Loscientíficosde laISSCRse pondránencontacto con la clínicaen cuestión
para averiguarqué célulasse estánutilizandoenellay,comomínimo,sabersi dichascélulasse
han sometidoaensayosparacomprobarsu seguridad.
Consulte lainformaciónde laISSCRsobre turismode célulasmadre.
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madre (3:38)
Equipo del CIRM/ISSCR sobre turismode célulasmadre
¿Por qué lleva tanto tiempocrear nuevasterapias?

4. Las célulasmadre embrionariasenunacápsulade laboratoriotienenel potencial de tratarun
amplioabanicode enfermedades.Sinembargo,el caminoque llevadel laboratorioalaclínica es
muylargo. Antesde probaresascélulasenunaenfermedadhumana,losinvestigadoresdeben
cultivarel tipode célulaadecuado,encontrarunaformade ensayaresascélulasyasegurarse de
que lascélulassonsegurasenanimalesantesde pasara ensayossobre humanos.
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terapia (5:07)
Diferenciaciónde célulasmadre
El primerobstáculosignificativoal que se enfrentacualquierterapiabasadaencélulasmadre
embrionariasesel de conseguirque célulasque podríanconvertirseencualquiertipode céluladel
cuerpose conviertanjustamente enel tipode célulanecesarioparatratar una enfermedaden
concreto.El procesode maduraciónde lascélulasdesde suestadode pluripotencialidadauntipo
de tejidoadultose denominadiferenciación.Este pasoesnecesarioyaque cualquierterapiase
basa enla implantaciónde célulascapacesde reemplazarel tejidoperdido.Enladiabetes,por
ejemplo, lascélulasimplantadasdebensercapacesde responderala glucosaensangre y producir
insulina.Enlasenfermedadescardiacas,lascélulasimplantadasdebenpodercontraerse al
unísonocon el músculocardiacoexistente.
Guiar a las célulasmadre embrionariasparaque se conviertanenuntipode célulaconcretoha
sidounode losmayoresretosde losinvestigadoresde célulasmadre.Esascélulasse desarrollan
normalmente enunembriónyrecibenuna serie de señalescuidadosamentecoreografiadasde los
tejidoscircundantes.Enunacápsulade laboratorio,losinvestigadorestienenque imitaresas
señalesparaguiara las célulasatravésde uncauce de desarrollodeterminado.Si se añadenlas
señales enel ordenincorrectooenla dosisinadecuada,laspresuntascélulascardiacasdestinadas
a tratar enfermedadesdel corazónpuedenoptarpornomadurar o convertirse enotrotipode
célula.
Algunasde lasseñalesnecesariasparadiferenciaslascélulasse conocende lospasadoscienaños
de investigaciónsobre embriologíaenranas,ratones,moscasyotros organismos.Otrasmuchas
son aúndesconocidas.Muchosinvestigadoresfinanciadosporel CIRMestántratandode
diferenciarpoblacionesde elevadapureza de tiposde célulasmadurosparalasterapias.
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Mark Mercolahabla sobre la diferenciaciónde célulasentejidosadultos (3:37)
Ensayos de las terapias de célulasmadre
Una vez que uninvestigadortiene untipode célulamaduraenunacápsulade laboratorio,el
siguiente pasoconsisteendescubrirsi dichascélulaspuedenfuncionarenel cuerpo.Células
madre embrionariasque hanmaduradohastaconvertirse encélulasproductorasde insulinaen
una cápsulade laboratoriosólosonútilessi continúanproduciendoinsulinadentrode uncuerpo.

5. Igualmente,losinvestigadoresnecesitansaberque lascélulaspuedenintegrarse enel tejido
circundante.
Para probar lascélulasesprecisoencontrarunmodeloanimal que imite laenfermedadhumanay,
a continuación,implantarlascélulasparaversi ayudan a tratar la enfermedad.TEstostiposde
experimentospuedenresultarmuy laboriosos.Encasode una lesiónde médulaespinal,por
ejemplo, el objetivoúltimoseríadescubrirsi lascélulastrasplantadaspermitenel completo
movimientodel animal lesionado,el equivalente animal de liberaraunapersonade una sillade
ruedas.Sinembargo,inclusosi lascélulasnodevuelvenel movimientocompleto,esposible que
restablezcanlafunciónde lavejigauotrasfunciones,loque seguiríasuponiendounenorme
beneficioparalaspersonas.Losinvestigadorestienenque examinarcadauno de estosposibles
resultados.
En muchoscasos, probarlas célulasenunúnicomodeloanimal noproporcionasuficiente
informaciónparasaberque lascélulaspuedansereficacesenhumanos.Lamayoría de modelos
animalesde enfermedadesnoimitanalaperfecciónlaenfermedadhumana.e.Porejemplo,un
ratón portadorde lamismamutaciónque provocala fibrosisquísticaenhumanosnopresentalos
mismossíntomasque laspersonasconla enfermedad.Esposible que unaterapiabasadaen
célulasmadre embrionariasque trate este modeloenratónde lafibrosisquísticanofuncione en
humanos.Éste esel motivoporel que los investigadoressuelennecesitarprobarlascélulasen
muchosmodelosanimalesdistintos,estudiandoencadacasotodos losposiblesresultados.
Propensiónde las célulasmadre a causar tumores
La promesade lascélulasmadre embrionariasesque puedenformarcualquiertipode céluladel
cuerpo.El problemaesque,cuandose implantanenunanimal,hacenjustoeso,se transforman
entodoslos tiposde tejidoenformade tumoresllamadosteratomas.Estostumoresconstande
una masa de numerosostiposde célulasypuedenincluircélulascapilaresymuchosotrostejidos.
Estos teratomassonuna de lasrazonespor las que esnecesariohacermadurar las célulasmadre
embrionariashastaconvertirlasentiposde célulasadultosaltamentepurificadosantesde
considerarlasapropiadasparasuimplantaciónenhumanos.Lascélulasmadurasquedan
restringidasasupropiaidentidadynoparecenrevertirencélulasformadorasde teratomas..Aun
cuandolos investigadoreshanaprendidoamadurarcélulashastaconvertirlasenunúnicotipode
células,conseguirque dichascélulasseanlosuficientemente purascomoparaeliminarel riesgo
de que las célulasinmadurasrestantespuedanformarteratomashasidoextremadamente difícil.
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tumores (4:10)
Publicaciónde laUC Davis: UC Davis researcherfocusesonstemcell safety
Rechazo inmune de las célulasmadre
El sistemainmunitariopuede reconocerlascélulasmadre trasplantadas,comocualquierotro
órgano trasplantado,comoextrañasy,enconsecuencia,rechazarlas.Enlostrasplantesde órganos

6. (hígado,riñóno corazón) laspersonasdebenseguiruntratamientode fármacos
inmunosupresoresdurante el restode susvidasparaimpedirque el sistemainmunitario
reconozcael órgano trasplantadocomoextrañoylo destruya.
La probabilidadde que el sistemainmunitariorechace untrasplante de tejidobasadoencélulas
madre embrionariasdepende delorigende dichotejido.Lascélulasmadre aisladasapartirde
embrionesde FIV tendránunperfil genéticoque noencajaráconel de lapersonaque recibael
trasplante.El sistemainmunitariode dichapersonareconocerádichascélulascomoextrañasy
rechazará el tejidoamenosque lapersonarecibatratamientoconpotentesfármacos
inmunosupresores.
Las célulasmadre generadasapartir de transferencianuclearoiPSencajaríangenéticamente ala
perfecciónconunapersona.Es probable que el sistemainmunitariopase poraltoel tejido
trasplantadoylo vieracomouna parte normal del cuerpo.Contodo, algunosinvestigadores
sugierenque inclusosi lascélulasse ajustanala perfección,esposible que noescapenpor
completode laatencióndel sistemainmunitario.Lascélulascancerosas,porejemplo,tienenel
mismoperfil genéticoque el tejidocircundantey,aúnasí, el sistemainmunitarioidentificaráy
destruiráconfrecuenciatumorestempranos.Hastaque nohayadisponiblemásinformación
procedente de estudiosenanimales,serádifícilsabersi lascélulastrasplantadasespecíficaspara
un paciente sonproclivesonoa llamarlaatencióndel sistemainmunitario.
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madre (4:05)
Cultivode las célulasmadre bajo condicionessistemáticas
Para que la FDA apruebe suuso enensayosenhumanos,lascélulasmadre debencultivarseenlo
que se conoce comocondicionesde buenasprácticasde producción(BPP).Segúnlosestándares
de BPP,una líneade célulasdebe cultivarse de modotal que cadagrupo de célulascrezcaen
condicionesidénticasyrepetibles.Asíse garantizaque cadalote de célulastengalasmismas
propiedadesyque cadapersonaque se beneficiede unaterapiaconcélulasmadre obtengaun
tratamientoequivalente.AunquelaFDA noha emitidopautassobre el modoenque espreciso
cultivarlascélulasmadre pluripotentesparacumplirconlosestándaresde BPP,alcanzareste nivel
de sistematizaciónpodríaimplicarconocerlaidentidadylacantidadexactasde todoslos
componentesdel medioenque lascélulasse cultivan.
Cultivarcélulasmadre bajocondicionescontroladasestrictamentesigue siendounreto.La
mayoría de célulasmadre pluripotentesse cultivanenfibroblastos,que sonunacapa de células
humanaso animalesenlacápsulade laboratorioque proporcionalosnutrientesque lascélulas
necesitanparacrecery dividirse.Estosfibroblastosproducenunamezclade factoresque nutrena
lascélulasmadre embrionariasypermitenque dichascélulasproliferenenel entornoextrañoque
supone lacápsulade laboratorio.A día de hoy,loscientíficosnosabenconexactitudqué esloque
proporcionanlosfibroblastos,de modoque suusoprobablemente nocumpliríaconlos
estándaresde BPP.El CIRM financiaa investigadoresque tratande aprendercómocultivarlíneas

7. de célulasmadre pluripotentesenausenciade fibroblastos,ycómoaislarnuevaslíneassegúnlos
estándaresde BPP.
Updated 9/08