1. *
PROFESOR: Gerardo Hirata
Kris Dalila Amado Rubio

2. *TERAPIA GENICA
*EL ORIGEN DE LA TERAPIA
GENICA.
*TIPOS DE TERAPIA .
*PROCEDINIENTOS.
*VECTORES EN TERAPIA GENICA.
*VIRUS.
*RIESGOS.
*CONCLUCION.

3. Terapia génica
La terapia génica consiste en la
inserción de genes funcionales
ausentes en el genoma de un
individuo. Se realiza en las células y
tejidos con el objetivo de tratar una
enfermedad o realizar un marcaje.

5. En 1978 se realizó la primera
hormona recombinante
insertando el gen de la insulina
en una bacteria E. culi. De allí
en adelante se afianzaron los
conocimientos necesarios para
transferir genes a células
humanas con el fin de alterar el
fenotipo patológico y generar
una nueva forma terapéutica

6. TIPOS DE TERAPIA
Terapia in vivo: la transformación
celular tiene lugar dentro del
paciente al que se le administra la
terapia. Consiste en administrarle
al paciente un gen a través de un
vehículo (por ejemplo un virus), el
cual debe localizar las células a
infectar. El problema que presenta
esta técnica es que es muy difícil
conseguir que un vector localice a
un único tipo de células

7. Terapia ex vivo: la transformación celular
se lleva a cabo a partir de una biopsia del
tejido del paciente y luego se le
trasplantan las células ya transformadas.
Como ocurre fuera del cuerpo del
paciente, este tipo de terapia es mucho
más fácil de llevar a cabo y permite un
control mayor de las células infectadas.
Esta técnica está casi completamente
reducida a células hematopoyéticas pues
son células cultivables, constituyendo así
un material trasplantable.

8. IN VIVO
IN VITRO

9. PROCEDIMIENTOS
Actualmente, el tipo más común de vectores
utilizados son los virus, que pueden ser
genéticamente alterado,
para dejar de ser patógenos
y portar genes de otros
organismos.
No obstante, existen otros
tipos de vectores de origen
no vírico también han sido
utilizados para ello.

10. VECTORES EN TERAPIA GENICA
Los vectores van a contener los elementos que
queramos introducir al paciente, que no van a
ser sólo los genes funcionales, sino también
elementos necesarios para su
expresión y regulación, como
pueden ser promotores,
potenciadores o secuencias
específicas que permitan su
control bajo ciertas
condiciones.

11. Sin embargo, pueden definirse las siguientes
características para un "vector ideal" y
adaptarlas luego a situaciones concretas:

12. *Que reconozca y actúe sobre
células específicas.
*Que sea reproducible.
*Que sea estable.
*Que permita la inserción de
material genético sin límite de
tamaño.
*Que se integre una vez por célula,
para poder controlar la dosis.
*Que carezca de elementos que
induzcan una respuesta inmune.

13. VIRUS
Todos los virus son
capaces de introducir su
material genético en la
célula huésped como
parte de su ciclo de
replicación. Gracias a
ello, pueden producir
más copias de sí
mismos, e infectar a
otras células

14. Problemas
relacionados los
vectores virales.
Podrían contaminarse
tanto por sustancias
químicas como por
virus con capacidad
de generar la
enfermedad. Implican
también riesgos de
respuesta inmune

15. La Terapia Génica es una gran promesa
para el futuro, aplicable a una
variedad de enfermedades que han
estado fuera del alcance de la terapia
convencional, como es el caso del
tratamiento de enfermedades del
sistema nervioso centra
Los resultados obtenidos en los
ensayos clínicos hasta ahora
realizados, demuestran que resulta
factible la aplicación de la terapia
génica,

16. tanto in vivo como in vitro. De hecho, en el
caso de la liberación de NGF mediante el
implante de fibroblastos, se ha planteado
que resulta factible la aplicación de otros
ensayos clínicos. Si bien, la aplicación de la
Terapia Génica de manera inmediata resulta
prometedora, todavía quedan aspectos en los
que hay que profundizar.
Actualmente, la cuestión de los vectores de
transferencia de genes es uno de los
problemas técnicos más importantes que se
presenta y que hasta ahora ha limitado la
obtención de resultados satisfactorios…
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