Nos ayuda para enfermedades severas

1. La terapia genética
Nombre: Edison Mullo Curso: 3ro “C”
LA TERAPIA GÉNICA CONSISTE EN LA INSERCIÓN DE
ELEMENTOS FUNCIONALES AUSENTES EN EL GENOMA DE
UN INDIVIDUO. SE REALIZA EN
LAS CÉLULAS Y TEJIDOS CON EL OBJETIVO DE TRATAR
UNA ENFERMEDAD O REALIZAR UN MARCAJE.
LA TÉCNICA TODAVÍA ESTÁ EN DESARROLLO, MOTIVO
POR EL CUAL SU APLICACIÓN SE LLEVA PRINCIPALMENTE
A CABO DENTRO DE ENSAYOS CLÍNICOS CONTROLADOS,
Y PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES SEVERAS O
BIEN DE TIPO HEREDITARIO O ADQUIRIDO. AL PRINCIPIO
SE PLANTEÓ SÓLO PARA EL TRATAMIENTO DE
ENFERMEDADES GENÉTICAS, PERO HOY EN DÍA SE
PLANTEA YA PARA CASI CUALQUIER ENFERMEDAD.

2. Entre los criterios para elegir este tipo de terapia se encuentran:
 Enfermedad letal sin tratamiento.
 La causa sea un único gen que esté ya clonado.
 La regulación del gen sea precisa y conocida.

3. Tipos de terapia genética:
 Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de
un individuo, por lo que las modificaciones que implique la
terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.
 Terapia in vivo: Consiste en administrarle al paciente un gen a
través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe
localizar las células a infectar. El problema que presenta esta
técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a
un único tipo de células diana.
 Terapia ex vivo: Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este
tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un
control mayor de las células infectadas. Esta técnica está casi
completamente reducida a células hematopoyéticas pues son
células cultivables, constituyendo así un material transplantable.
 Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales
del paciente, por lo que los cambios generados por los genes
terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones
éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo
hoy en día.

4. Vectores en terapia genética:
 La gran diversidad de situaciones en las que podría aplicarse la terapia génica
hace imposible la existencia de un solo tipo de vector adecuado. Sin embargo,
pueden definirse las siguientes características para un "vector ideal" y adaptarlas
luego a situaciones concretas:
 Que sea reproducible.
 Que sea estable.
 Que permita la inserción de material genético sin límite de tamaño.
 Que permita la transducción tanto en células en división como en aquellas que no
están proliferando.
 Que posibilite la integración del gen terapéutico en un sitio específico del
genoma.
 Que se integre una vez por célula, para poder controlar la dosis.
 Que reconozca y actúe sobre células específicas.
 Que la expresión del gen terapéutico pueda ser regulada.
 Que carezca de elementos que induzcan una respuesta inmune.
 Que pueda ser caracterizado completamente.
 Que sea inocuo o que sus posibles efectos secundarios sean mínimos.
 Que sea fácil de producir y almacenar.
 Que todo el proceso de su desarrollo tenga un coste razonable.