1. Transformando la vida de los pacientes, a través de nuevos medicamentos*
En los últimos 10 años, más de 300 nuevos medicamentos han sido aprobados para ser
comercializados. Estos medicamentos están ayudando a prolongar la calidad y la vida de los
pacientes. Transformando dramáticamente el cáncer en condiciones tratables, reduciendo el impacto
de enfermedades cardiovasculares, ofreciendo nuevas opciones para pacientes con enfermedades
difíciles de tratar como la enfermedad de Alzeheimer o la enfermedad del Parkinson y luchando
incluso contra enfermedades raras denominadas huérfanas.
Si nos enfocamos en el cáncer, es relevante señalar algunos hechos que determinan un cambio radical
en la historia natural de esta enfermedad:
- La expectativa de vida de los pacientes con cáncer se ha incrementado en aproximadamente 3
años desde 1980. En el 83% de los casos, esto se atribuye a los nuevos tratamientos que
incluyen nuevos medicamentos (1). Otra fuente señala que el 50-60% de estas tasas de
sobrevida se atribuye a nuevos medicamentos (2).
- Las tasas de mortalidad por cáncer comenzaron a caer por primera vez en la década de 1990 y
continúan disminuyendo. De acuerdo a nuevo informe del Instituto Nacional del Cáncer,
entre 2003 y 2007 las tasas de mortalidad se redujeron un promedio de 1,6% anual. Según este
informe, "Estas disminuciones indican un progreso real en el control del cáncer, lo que refleja
una combinación de prevención primaria, detección precoz y nuevos tratamientos." (3)
- Las posibilidades de que un paciente con cáncer viva al menos 5 años se ha incrementado en
un 36% a través de todos los cánceres. En 1975 la tasa de supervivencia a 5 años fue del 49%.
En 2003 (los datos más recientes disponibles) la supervivencia aumentó a 67%. (4)
- La supervivencia está aumentando dramáticamente en muchas formas de cáncer. Entre 1975
y 2003 (los datos más recientes disponibles) la sobrevivencia de 5 años aumentó en 19% para
las mujeres con cáncer de mama (75,5% a 89,9%), en 50% en hombres con cáncer de próstata
(66,4% a 99,4%), en 35% en pacientes con cáncer de colon y recto (48,7% a 65,6%), y en 39%
para el cáncer de pulmón y bronquios (11,5% a 16,0%). (5)
- La probabilidad de supervivencia en niños con cáncer es de 40%. Para todos los cánceres
infantiles en conjunto, el número de niños que sobreviven cinco años después del diagnóstico
ha aumentado de 58% en 1975 a 81% hoy debido en gran parte a nuevos y mejores
tratamientos. (6)
- Un informe de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) identificó 12 grandes
avances en el tratamiento del cáncer durante el 2010 y, entre ellos, 8 en relación con nuevos
medicamentos, mejores formas de utilizar los medicamentos existentes, o beneficios
recientemente descubiertos o medicamentos aprobados. (7)
Como se remarcó en ASCO, “científicamente, nunca se ha estado en mejor posición en el avance del
tratamiento contra el cáncer, se conocen actualmente muchas vías celulares que pueden conducir al

2. cáncer, y se ha aprendido cómo desarrollar medicamentos que bloqueen esas vías. Y cada vez se sabe
más como personalizar la terapia a la genética única del tumor y del paciente” (8)
Como se aprecia en cada uno de los puntos señalados, los nuevos medicamentos, en muchos casos
desarrollados por biotecnología, están jugando un rol trascendente y predominante, hay alrededor de
250 medicamentos biotecnológicos aprobados para 380 indicaciones. (9)
Más de 300 productos biotecnológicos se encuentran en ensayos clínicos dirigidos a más de 200
enfermedades, entre ellas el tratamiento del cáncer (40%), artritis reumatoide, HIV/SIDA, enfermedad
de Alzheimer y muchas más (10)
Pero detrás de estos extraordinarios resultados, hay una realidad que pocos conocen y que sin
embargo es el punto de inicio para este tipo de resultados. Cada día los científicos de la industria
farmacéutica investigan las bases moleculares de una enfermedad, seleccionan compuestos contra
nuevos blancos (targets) de esta enfermedad y conducen estudios clínicos con miles de pacientes en
diferentes lugares del mundo con el objetivo de encontrar nuevos medicamentos que mejoren el
cuidado de la salud y satisfagan necesidades actualmente insatisfechas.
El desarrollo de un nuevo medicamento es un proceso largo y complejo, la inversión en costos es
alrededor de1.2 billones de dólares para desarrollar un producto biotecnológico, el tiempo de
duración total de desarrollo es de 10 a 15 años.
Hablar de cada una de las etapas del descubrimiento de un medicamento es muy amplio, pero un paso
crítico del desarrollo son los estudios clínicos en personas, que involucran tanto los beneficios y
riesgos potenciales en los participantes. El respeto y la protección de la seguridad de los
participantes en los estudios clínicos es el factor de mayor importancia para las compañías
farmacéuticas de investigación, asegurando la integridad científica y la divulgación de los resultados
de estos estudios clínicos. (12)
Antes que un estudio se inicie, los investigadores desarrollan el protocolo del estudio, definen
exactamente qué información se obtendrá y sobre todo cómo se protegerá la seguridad de los
pacientes. El proceso de un estudio clínico dura un promedio de seis a siete años y por lo general
involucra a miles de pacientes en las distintas fases de la investigación.
Sin embargo la investigación no termina ahí. Luego que el producto ha sido aprobado debido a su
seguridad y eficacia demostrada, los compañías deben continuar monitoreando la seguridad del
producto por un periodo indefinido de tiempo mientras que el producto esté disponible para el
paciente, detectándose confrecuencia nuevos beneficios potenciales del medicamento en otras
enfermedades o en otros grupos de pacientes. Esto se hace a través de la Farmacovigilancia que es la
recolección permanente de información de seguridad del medicamento que involucra al médico, al
paciente, a la industria y al gobierno.
La seguridad del paciente es lo más importante, y debe garantizarse aún más cuando el producto está
en el mercado. Esto es responsabilidad de todos los involucrados en un sistema de salud. El riesgo de
problemas de inmunogenicidad, sobre todo en el manejo de medicamentos biotecnológicos (proteínas

3. de alto peso molecular) es una de las principales razones de hacer un seguimiento meticuloso de su
uso, sobre todo con la futura introducción de medicamentos biosimilares. (13)
*Dr. Jose Josán
Profesor de Pregrado y Post Grado de la Universidad de Ciencias Aplicadas
Profesor Invitado de la Escuela de Post Grado Universidad Peruana Cayetano Heredia
Gerente General Shift Peru Consulting
1. E. Sun, et al., “The Determinants of Recent Gains in Cancer Survival: An Analysis of the Surveillance, Epidemiology, and End Results
(SEER) Database,” Journal of Clinical Oncology, May 2008 Suppl (Abstract 6616
2. F. Lichtenberg, “The Expanding Pharmaceutical Arsenal in the War on Cancer,” NBER Working Paper 10328, February, 2004.
3. B.A. Kohler, et al., “Annaul Report to the Nation on the Status of Cancer, 1975‐2007, Featuring Tumors of the Brain and Other Nervous
System,” Journal of the National Cancer Institute, published online, 31 March 2011
4. National Cancer Institute, Surveillance Epidemiology and End Results, Fast Stats: An interactive tool for access to SEER cancer statistics,
Surveillance Research Program, National Cancer Institute, http://seer.cancer.gov/faststats. accessed 17 May 2011.
5. National Cancer Institute, Surveillance Epidemiology and End Results, Fast Stats: An interactive tool for access to SEER cancer statistics,
Surveillance Research Program, National Cancer Institute, http://seer.cancer.gov/faststats. accessed 17 May 2011
6. American Cancer Society, A. Jemal, et al, “Cancer Statistics, 2010,” CA: A Cancer Journal for Clinicians, published online (7 July 2010),
http://caonline.amcancersoc.org/cgi/content/full/caac.20073v1.
7. American Society of Clinical Oncology, N.J. Petrelli, et al., “Clinical Cancer Advances 2009: Major Research Advances in Cancer
Treatment, Prevention and Screening – A Report From the American Society of Clinical Oncology,” Journal of Clinical Oncology, 27, No.
35: (10 December 2009).
8. Richard L. Schilsky, MD, Professor, University of Chicago, and former President, ASCO, 2008
9. 2011 Profile Phrma http://www.phrma.org/sites/default/files/159/phrma_profile_2011_final.pdf
10. A Decade of Innovation: Advances in the Pharmaceutical Treatment of Disease
http://www.phrma.org/sites/default/files/159/decade_of_innovation.pdf
11. Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, Drug Discovery and Development: Understanding the R&D Process,
www.innovation.org.
12. Fundamentals of Clinical Research. de Bacchieri, A. & Della Cioppa,G. 2007 Springer Verlag Milán, Italia
13. Josan J. El Reto de los Medicamentos Biosimilares. Diagnóstico, Volumen 49, Numero 4 – Octubre –diciembre 2010. http://www.fihu-
diagnostico.org.pe/revista/numeros/2010/oct-dic/173-176.html