El documento describe la terapia génica, incluyendo sus objetivos de reemplazar o complementar genes defectuosos, sus tipos como la terapia génica somática y ex vivo, y sus métodos como el uso de plásmidos y vectores virales para transferir genes. Además, explica que la terapia génica solo es adecuada para enfermedades genéticas y que se necesita más investigación para que sea una herramienta útil contra una amplia gama de enfermedades.

1. Terapia génica Luis Silva Núñez 4° Anaconda Electivo de Biología

2. Introducción En la actualidad, la dotación genética de una célula pude ser cambiada mediante un gen normal en el organismo que sustituya al gen defectuoso en una función el cual es llamado transgén. Esta acción es la que se denomina como terapia génica.

3. Objetivos de la terapia génica En primer lugar, la terapia génica trata de complementar o sustituir el defecto en la función de un gen defectuoso introduciendo otra copia normal de éste en las células. Por otra parte, en otras situaciones lo que se intenta es lo contrario, es decir, inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya intervención contribuye al desarrollo de la enfermedad

4. Desarrollo La terapia génica se puede definir como el conjunto de técnicas que envían secuencias de ADN o de ARN al interior de células, con objetivo de cambiar la expresión determinada de proteínas que se encuentran alteradas, revirtiendo así el trastorno biológico que ello produce.

5. Tipos de terapia génica Terapia génica de células germinales:

6. Terapia génica somática: aquella dirigida a modificar la dotación genética de células no germinales, es decir, de las células somáticas o constituyentes del organismo. Neuronas Conos, bastones

7. Por otra parte, y en función de la estrategia aplicada, la terapia génica también puede clasificarse en: Terapia génica in vivo: agrupa la técnicas en las que el material genético se introduce directamente en las células del organismo, sin que se produzca su extracción ni manipulación in vitro.

8. Terapia Génica in Vivo

9. Terapia génica ex vivo Comprende todos aquellos protocolos en los que las células a tratar son extraídas del paciente, aisladas, crecidas en cultivo y sometidas al proceso de transferencia in Vitro.

10. introducción del gen que codifica el receptor de LDL en el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar monogénicas.

11. Métodos de transferencia génica Para alcanzar un determinado efecto biológico en terapia génica es necesario introducir de manera eficaz la secuencia génica de interés en la célula diana y conseguir su expresión. Estos objetivos suponen contar con un adecuado sistema de transferencia y, al mismo tiempo, disponer de promotores adecuados para conseguir la máxima expresión del gen insertado en la célula.

12. Métodos físico-químicos Fue el primero en ser desarrollado en este método el ADN es insertado en un plásmido, que es una molécula de ADN que puede ser mantenido de una forma estable e independiente del genoma de la célula insertada.

13. Plásmidos

14. Vectores virales Principales tipos de virus que se emplean en terapia génica. De izquierda a derecha y de arriba a abajo: Retrovirus, Adenovirus, Virus Adeno-Asociados y Virus del Herpes Simple.

15. ¿Sirve para curar cualquier enfermedad? No. La terapia génica puede emplearse para curar aquellas enfermedades que tienen un origen genético, es decir, aquellas causadas por la mutación de uno o varios genes. No es adecuada, por tanto, para aquellas enfermedades causadas por la infección de un virus o bacteria como la gripe.

16. Conclusión La terapia génica se elige en la actualidad médica como una de las formas más promisorias de terapéutica pero todavía hace falta encontrar la respuesta a muchos interrogantes conceptuales y técnicos para que esta sea un arma útil contra la amplia gama de enfermedades que enfrentamos los seres humanos. Los avances en genoma humano y en regulación génica seguramente van a traer los elementos necesarios para hacer de la terapia génica la nueva forma de manejar la salud en el mundo.