El documento anuncia varios temas relacionados con la terapia génica que serán cubiertos, incluyendo la recepción de trabajos atrasados, una lista de tareas asignadas a los estudiantes, y una breve definición de la terapia génica. Luego proporciona más detalles sobre los vectores, promotoras y herramientas utilizadas en la terapia génica, así como sobre las enfermedades que podrían tratarse y la historia temprana de ensayos clínicos de terapia génica

1. Temas Selectos de Biología
Terapia génica.
Bloque 4
Tema 4
LEN. Eliana Michel Carranza
5to Cuatrimestre
CO5 A

2. Anuncios.
• Recepción de rúbricas firmadas faltantes y trabajos atrasados.
• Entregar trabajos.
• Anotar en nueva rúbrica:
-Rúbrica firmada.
-Reflexión A. Transgénicos.
-Glosario 1.
-Mapa c. herramientas.
-Debate.
-Glosario 2.
-Investigación formal.
• Firmar rúbrica.
• Autorización firmada y cooperación.

3. Terapia génica.
Tratamiento médico que consiste
en manipular la información
genética de células enfermas para
corregir un defecto genético o
para dotar a las células de una
nueva función que les permita
superar una alteración.
Con la
ayuda de
Vectores (generalmente virus),
se introduce el gen correcto y se
integra en el ADN de la célula
enferma mediante técnicas de
recombinación genética.
Mediante PCR y
ADN recombinante.
Enfermedades genéticas (1),
Enfermedades crónico-degenerativas
(2).

4. Terapia génica.

5. ¿Qué se necesita?

6. ¿Qué se necesita?
Promotores Vectores
Provienen de
retrovirus.
Alta cantidad a ADN.
Expresión a corto
plazo por activar
sistema inmune.
Alta cantidad de ADN
No activar
sistema inmune.
Poca cantidad de
ADN

7. ¿Qué se necesita?
• Además de los virus, también está la terapia génica no viral con
Plásmidos. Se transfieren los plásmidos directamente en el tejido y se
utilizan procesos químicos y físicos para permitir su entrada a las
células:
Menor eficacia
in vivo.
No respuesta
inmune.
Cantidad de
ADN ilimitada.
Físicos. Químicos.

8. ¿Qué se necesita?
Rutas de administración. Pruebas clínicas.

9. Historia: Terapia génica
En 1989, los investigadores
norteamericanos Steve Rosenberg
y Michael Blease, del Instituto
Nacional del Cáncer, y French
Anderson, del Instituto Nacional
del Corazón, Pulmón y Sangre
anunciaron su intención de llevar
a cabo un intercambio de genes,
entre seres humanos
concretamente en enfermos
terminales de cáncer.

10. Historia: Terapia génica
Fue hasta el 14 de septiembre de 1990,
en el Instituto Nacional de Salud de
Estados Unidos (NIH), que los doctores
W. French Anderson, Michael Rosenberg
y Kenneth Culver introdujeron células de
médula espinal, tratadas por Ingeniería
Genética, en la vena del brazo de Ashanti
de Silva de apenas cuatro años de edad;
quien se convirtió en la primera paciente
en recibir terapia génica.

11. La historia de Ashanti y David.
Existen enfermedades
graves e incurables cuya
causa es un solo gen
defectuoso. Este gen
ocasiona que un órgano o
un tipo de célula sea
incapaz de funcionar
normalmente. ¿Qué pasaría
si aisláramos la versión
normal del gen, hiciéramos
muchas copias y las
insertáramos en las células?
EL NIÑO BURBUJA
Nuestra historia comienza con David Vetter, un niño
que vivió en Houston, Texas, en los años 70. David
nació con inmunodeficiencia severa combinada
(SCID, por sus siglas en inglés). Las SCID son una
serie de enfermedades genéticas, extremadamente
raras, que se parecen al sida. Los niños afectados
nacen aparentemente sanos, pero en un periodo de
unos cuantos meses desaparecen de su sangre los
anticuerpos protectores que obtuvieron de su
madre durante la gestación y son afectados por
repetidos episodios de infecciones poco comunes.
Continúa
la historia.

12. Modelos de terapia génica.
Terapia génica de células germinales: Dirigida
a modificar la dotación genética de las células
implicadas en la formación de óvulos y
espermatozoides, y por lo tanto transferirlo a
la descendencia. Indicada para corregir
definitivamente las enfermedades de orden
congénito, pero no ha sido practicada por las
limitaciones de la tecnología para poder
manipular las células germinativas, y por el
peligro de modificar el acervo genético de la
especie humana.

13. Modelos de terapia génica.
Terapia génica somática: Está dirigida
a modificar la dotación genética de
células no germinativas, en células
somáticas o constituyentes del cuerpo
humano. Como si fuera un transplante
de órganos, se toma el tejido
específico y se adiciona el gen
terapéutico en el laboratorio y se
repone el tejido ya tratado al paciente;
así, esta técnica sería utilizada en el
tratamiento del cáncer, enfermedades
sanguíneas, pulmonares y hepáticas

14. Tipos de terapia génica.

15. Formas de tratar enfermedades.
• Sustituir genes alterados. Se pueden corregir mutaciones mediante cirugía
génica, sustituyendo el gen defectuoso o reparando la secuencia mutada.
• Inhibir o contrarrestar efectos dañinos. Mediante la inhibición dirigida de la expresión
génica, bloqueando promotores, interfiriendo con los mecanismos de expresión
génica mediante RNAs anti-sentido que son complementarios de RNA-m y se unen a
ellos bloqueándolos, o, más recientemente, mediante siRNA que bloquean
secuencias específicas de RNA.
• Insertar genes nuevos suicidas. Se realiza por supresión dirigida de células
específicas. Se insertan genes suicidas que destruyen a la propia célula que los
aloja, o genes estimuladores de la respuesta inmune.

16. Formas de tratar enfermedades.
En el tratamiento de los cánceres que se realiza hoy día, una de las principales vías de
investigación es la de marcar genéticamente a las células tumorales de un cáncer para
que el organismo las reconozca como extrañas; y pueda luchar contra ellas
estimulando la respuesta inmune. Otras estrategias que se siguen en la actualidad
contra el cáncer son:
• Inactivar oncogenes.
• Introducir genes supresores de tumores.
• Introducir genes suicidas.
• Introducir genes que aumenten sensibilidad a fármacos.

17. Ensayos.

18. PRÁCTICA DE LABORATORIO

19. Bibliografía
• Liga recuperada el día 20 de febrero de 2017:
http://www.sefh.es/bibliotecavirtual/fhtomo2/CAP06.pdf
Liga recuperada el día 20 de febrero de 2017:
http://www.medigraphic.com/pdfs/medintmex/mim-2006/mim065j.pdf
Liga recuperada el día 15 de febrero de 2017:
http://www.ub.edu/legmh/capitols/isamat.pdf
Liga recuperada el día 20 de febrero de 2017:
http://www.iflscience.com/health-and-medicine/geneediting-therapy-saves-lives-baby-girls-
leukemia/
Liga recuperada el día 20 de febrero de 2017:
https://www.youtube.com/watch?v=B8zvisHvybw
Liga recuperada el día 20 de febrero de 2017:
https://www.youtube.com/watch?v=LMZ8MKPdJOE
VELÁZQUEZ, M. (2007). Temas Selectos de Biología I. México: ST.
VÁZQUEZ, R. (2009). Temas Selectos de Biología i. México: Patria Cultural.

20. Videos relacionados.
• Trailer de película «Todo, Todo»:
https://www.youtube.com/watch?v=dju7tIzVKlk
• Terapia génica, información adicional:
https://www.youtube.com/watch?v=B8zvisHvybw
https://www.youtube.com/watch?v=9N3RYlfpxmQ
• Documental corto sobre terapia génica:
https://www.youtube.com/watch?v=LMZ8MKPdJOE
• Documental extenso sobre terapia génica:
https://www.youtube.com/watch?v=WQvWgUgNVLc
• Documental «El niño burbuja»:
https://www.youtube.com/watch?v=wvgrnv_oYvs
• Película «El niño burbuja»:
https://www.youtube.com/watch?v=1Z3g3I6yrBk