Campaña #1MillonGRACIAS coordinada por ImproveChange.org con la colaboración de organizaciones como AXA de todo corazón, Colegio Oficial de Médicos de Bizkaia, Radio Nervión, Solidarters, Telebilbao y Xupera. Queremos agradecer a la sociedad bizkaina por la extraordinaria solidaridad demostrada: . 200 voluntarios . 500 puntos de venta . 35 menciones medios . 14´5 millones impactos en redes sociales . 336.785€ en 18 días #1MillonGRACIAS #MilioiBatEsker

1. Campaña
Navidad
2014-­‐2015
Resultados

2. INDICE
! Por qué esta campaña
! Resumen resultados
! Quién ha organizado
! Quién ha colaborado
! Dónde nos han encontrado
! Acerca de la Fundación
STOPSanFilippo

3. Por Qué esta campaña
! El caso de Araitz, Ixone y Unai, desde
el 27/12/2013, ha atraído una gran
atención mediática y social.
! La sociedad en general, y la vizcaína,
en particular, ha demostrado
solidaridad con la causa: 1 millón de
€ en 1 año.
! La Fundación STOPSanFilippo
quiere agradecer esta marea solidaria.
! Todavía quedan 2 millones de gracias
que dar.

4. INDICE
! Por qué esta campaña
! Resumen resultados
! Quién ha organizado
! Quién ha colaborado
! Dónde nos han encontrado
! Acerca de la Fundación
STOPSanFilippo

5. Resumen resultados
198Voluntarios
#1millonGRACIAS
CAMPAÑA NAVIDAD
2014-2015 BILBAO
RETO PRINCIPAL
Conseguir fondos para avanzar
en la investigación del
Síndrome de Sanfilippo
CATEGORÍA DEL RETO
Bilbainada
Organizado por:
TOTAL
IMPACTOS ONLINE
14.494.520
#EnOcasionesVeoGlobos
3.122.311
(fase expectación)
#1MillonGRACIAS
11.372.209
(fase campaña)
RECAUDACIÓN
336.675€
en 18 días hábiles
(18.704€ al día)
www.stopsanfilippo.org
467Puntos
de venta
Han participado
el 59% de las
farmacias de
Bizkaia
(256 de 436)
19
PRESENCIA MEDIOS OFFLINE
TELEVISIÓNRADIOPRENSA
7 8

6. INDICE
! Por qué esta campaña
! Resumen resultados
! Quién ha organizado
! Quién ha colaborado
! Dónde nos han encontrado
! Acerca de la Fundación
STOPSanFilippo

7. Quién ha organizado
! Un equipo de organizaciones
representadas por personas con
trayectoria en gestión y puestos de
responsabilidad

8. INDICE
! Por qué esta campaña
! Resumen resultados
! Quién ha organizado
! Quién ha colaborado
! Dónde nos han encontrado
! Acerca de la Fundación
STOPSanFilippo

9. Quién ha colaborado (I)
! Una red de organizaciones y personas que han brindado sus recursos
Powered
by:
Alliance
Health
Care
Apodaka
estudio
Axa
de
Todo
Corazón
Ayuntamiento
de
Bilbao
Bankinter
Bilbao
Basket
Bolunta
Cenfarte
Cofares
Colegio
Oficial
de
Enfermería
de
Bizkaia
Colegio
Oficial
de
FarmacéuGcos
de
Bizkaia
Colegio
Oficial
de
Médicos
de
Bizkaia
Coral
San
Antonio
de
Iralabarri
Deia
Diputación
Foral
de
Bizkaia
Dr.
Koldo
Aldamiz-­‐Etxebarria
Dr.
Pablo
Sanjurjo
El
Correo
El
Mundo
EstéGca
Ana
ETB
Farmacias
de
Bizkaia
Fundación
Eroski
Gimnasios
Curves
Improve
Change
Leroy
Merlin
Nagusilan
Ner
Group
NovalGa
Onda
Vasca
Onda
Cero
Puente
de
Bizkaia
Radio
Nervión
Radio
Euskadi
Radio
Popular
Solidarters
Telebilbao
Xupera

10. Quién ha colaborado (II)
! Organizaciones con personal voluntario
Powered
by:
Axa
de
Todo
Corazón
Bankinter
Bolunta
Colegio
Oficial
de
Médicos
de
Bizkaia
Colegio
Oficial
de
ÓpGcos-­‐
Optometristas
del
País
Vasco
Ikastola
Begoñazpi
Improve
Change
Nagusilan
Ner
Group
Radio
Nervión
Telebilbao
Universidad
de
Deusto
Xupera

11. Quién ha colaborado (III)
! Influenciadores que han acompañado la campaña en Redes Sociales
Powered
by:
Aitor
del
Valle
Alberto
Makusikusi
Alberto
OrGz
de
Zarate
Ana
Santos
Asuntzi
Mar[nez
Ezketa
Beatriz
López
Carlos
Alonso
CelesGno
Mar[nez
David
Bartolomé
Enrique
Moreno
Esquibel
Gabriel
Leandro
Castagnino
Natalia
Zapatero
Oscar
Paz
Rafael
Olalde
Txente
Boraita
Ugutz
Txopitea
Urtzi
JaureguibeiGa
Virginia
Rivero
Xabier
Uribe-­‐Etxebarria
Iruri
Knörr
Iñaki
Lázaro
Isabel
Liébana
Jorge
de
la
Herran
Jorge
Garcia
del
Arco
Jesús
María
Platón
Julio
Usandizaga
Lontzo
Sainz
Lorena
Fernández
Mikel
Agirregabiria
Mikeldi
Donibane
San
Juan
Mikel
Uriguen
Mónica
Deprit

12. INDICE
! Por qué esta campaña
! Resumen resultados
! Quién ha organizado
! Quién ha colaborado
! Dónde nos han encontrado
! Acerca de la Fundación
STOPSanFilippo

13. Dónde nos han encontrado
! Físicamente: 500 puntos físicos
! Medios de Comunicación:
! Teléfono:! Web:
www.stopsanfilippo.org
! SMS:
946
092
062

14. Powered
by:
10
Dic
2014
#EnOcasionesVeoGlobos
#1millónGRACIAS
15
Dic
2014
16
Dic
2014
23
Dic
2014
2
Ene
2015
19
Dic
2014
Inicio
Rueda
Prensa
Puestos
Venta
Conciertos
Corales
Navidad
Concierto
Teatro
Campos
4
Ene
2015
RADIO-­‐TELE
MARATÓN
Concierto
Coral
Año
nuevo
Cierre
5
Ene
2015
Cabalgata
Reyes
Bilbao
Agradecimiento
Voluntarios
en
Bar
Cañitas
15
Ene
2015
Dónde nos han encontrado

15. INDICE
! Por qué esta campaña
! Resumen resultados
! Quién ha organizado
! Quién ha colaborado
! Dónde nos han encontrado
! Acerca de la Fundación
STOPSanFilippo

16. QUÉ ES SANFILIPPO
! Enfermedad rara, genética,
hereditaria y con pronóstico de
muerte durante la adolescencia
! El error genético impide la
fabricación de una proteína esencial
para la eliminación de sustancias
tóxicas
! El material tóxico se acumula en las
células hasta provocar su muerte
! En la actualidad no existe
tratamiento alguno
La probabilidad de padecer la enfermedad es de 1 / 70.000.
La probabilidad de que te toque la lotería es de 1 / 85.000

17. QUIÉNES SOMOS
Dr. Luis
Gutiérrez-
Solana
Hospital Niño
Jesús.
Coordinador de
la Sección de
Neurología.
Dr. Pablo
Sanjurjo
Crespo
Hospital de
Cruces, Bilbao.
Jefe Clínico de
la Sección de
Metabolismo del
Servicio de
Pediatría.
Catedrático de
Pediatría y
Premio Reina
Sofía de
Investigación.
Dra. Laura Gort
Hospital Clínic
de Barcelona.
Centro de
Diagonóstico
Biomédico.
Bioquímica y
Genética
Molecular.
Dra. María José
Coll
Hospital Clínic
de Barcelona.
Centro de
Diagonóstico
Biomédico.
Bioquímica y
Genética
Molecular.
Dra. Pilar
Tirado
Fundación
Jiménez Díaz.
Servicio de
Neuropediatría.
COMITÉ MÉDICO ASESOR PATRONATO
§ Emilio López Alvarez.
§ Cristina Sánchez Salas.
§ Ignacio Sánchez Moreno.
§ Naiara Garcia de Andoin
§ Elvira Olaso Montero
§ Astrid Pañeda Rodríguez
Patronato formado por familiares de niños afectados y científicos expertos
en bioquímica y terapia génica
MIEMBROS DE:

18. QUÉ HACEMOSBECASDEINVESTIGACIÓN
Andrea Ballabio
Telethon Institute Genetics & Medicine.
Napoles. Activación y modulación del gen
master TFEB.
Antonia Ribes
Hospital Clinic de Barcelona. Estudio de
CoQ10 en pacientes afectos de la
enfermedad de Sanfilippo.
Kim Hemsley y John Hopwood
Women’s and Children’s Hospital, Adelaida.
Estudio detallado de los procesos implicados
en la patología del Síndrome de Sanfilippo.
Daniel Grinberg y Lluisa Vilageliú
Universidad de Barcelona. Corrección de
mutaciones sin sentido.
Antoni Matilla
Tratamientos terapéuticos en un modelo de
ratón de Sanfilippo. Hospital Germans Trias I
Pujol. Barcelona.
TERAPIAS PALIATIVAS
DIFUSIÓN
DE LA ENFERMEDAD

19. ESTRATEGIA FUNDACIÓN
Difusión de la
enfermedad
Captación de
fondos
Becas a
Investigación

20. DIFUSIÓN
MAS DE 230.000 VISITAS EN LOS
ULTIMOS 12 MESES A NUESTRA WEB
PRENSA, RADIO Y TV
! Artículos en El Correo, Diario
Vasco, Deia, El País, El Mundo, El
Confidencial, La Gaceta, La razón,
La Información, ABC …
! Entrevistas en Radio Nervión,
Onda cero, Cadena Ser, RNE,
Onda Madrid, Intereconomía,
Radio Tarragona, RNE, Happyfm,
Cope …
! Reportaje en Telebilbao, noticias
cuatro e informativos Telecinco,
Comando Actualidad, Espejo
Público, ETB …
8.700 SEGUIDORES EN FACEBOOK Y 1.600 EN TWITTER
Gran impacto mediático al conocerse el caso de la
familia bilbaína con tres niños afectados

21. EVENTOS Y CAMPAÑAS
ASTURIAS MADRID SEVILLABILBAO
CAMPAÑA SMS RECICLADO DE MÓVILES

22. § Debido a su carácter de enfermedad huérfana, con una
prevalencia de 1:70.000, el interés de la industria
farmacéutica es especialmente limitado por su poco impacto
económico.
§ Existen varios grupos en el mundo investigando la aplicación
de terapia génica en este tipo de enfermedades
neurodegenerativas, y en concreto para Sanfilippo tenemos
constancia de que al menos existen cuatro frentes de
investigación con resultados exitosos publicados.
§ Debido a la novedad de estos tratamientos innovadores y al
elevado coste asociado, ninguno de estos estudios ha
encontrado fondos hasta el momento para poder realizar un
ensayo clínico.
MOMENTO ACTUAL

23. CONCLUSIÓN
§ El futuro de muchas enfermedades raras dependerá de la
participación activa de las organizaciones de pacientes
73 100 3%de las 7.000
enfermedades
raras tienen
tratamiento
+
=
medicamentos
huérfanos se han
aprobado entre
2002 y 2014
medicamentos
comercializados
entre 1995 y 2014
Entre 2010 y 2012 se aprobaron 73
medicamentos para EERR. 44 de ellos
tuvieron su origen en Pymes u ONG’s 47%
Fuentes informe Orphanet Junio de 2014 y Redacción Médica

24. § Ante esta situación varias organizaciones de pacientes
afectados por el Síndrome de Sanfilippo a nivel mundial
alcanzamos un acuerdo para financiar un programa viable
para llegar a la clínica centrado en el tratamiento mediante
terapia génica.
§ Fruto de este acuerdo nace una pequeña empresa americana
tipo consorcio, Abeona Therapeutics, que está formada por
investigadores y equipos clínicos de referencia en terapia
génica y enfermedad de Sanfilippo, las propias Fundaciones,
emprendedores y el Nationwide Children’s Hospital de Ohio
SOMOS PARTE DE LA SOLUCIÓN

25. § Desarrollar ensayos
clínicos que prueben la
eficacia de la terapia
génica para Sanfilippo A y
B
§ Ensayo internacional con
un centro en EEUU y otro
en España
§ Comienzo de los ensayos
en 2015
§ Investigadores principales:
Kevin Flanigan y Koldo
Aldamiz-Echevarría
OBJETIVO
HOSPITAL DE CRUCES
NATIONWIDE
CHILDREN’S HOSPITAL

26. #1millónGRACIAS
Queremos
dar
2
millones
de
GRACIAS
más