El primer documento resume una organización llamada RedELA que recauda fondos para investigar la Esclerosis Lateral Amiotrófica. El segundo documento discute los desafíos de establecer un registro nacional de pacientes con ELA en España y cómo esto afecta el tratamiento e investigación. El tercer documento proporciona información sobre un nuevo tratamiento llamado Radicava, incluyendo los ensayos clínicos, efectos, dosis y acceso al tratamiento.

1. REDELA INVESTIGACIÓN
RedELA es una organización para conseguir fondos para la
investigación de la Esclerosis Lateral Amiotrófica.
Creada e impulsada por afectados de ELA y sus familiares y
amigos.
http://redela.org
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REGISTRO NACIONALDE ENFERMOSDE ELA
2 Junio, 2016 Escrito porpacotero
Hemos venido informando de las dificultades que tiene el Instituto de
Investigación de Enfermedades Raras (IIER), para imponer, recoger y
tabular, los Registros de enfermedades como la nuestra, sin los cuales,
somos incapaces de conocer cual es la Incidencia y la Prevalencia de la
ELA en España, cifras y datos con las que se determinan las “estrategias”
sociosanitarias para combatir la enfermedad.
Desconociendo estos parámetros, nuestra causa permanecerá siendo
“invisible” de cara al tratamiento, prestaciones, e investigación.
http://www.plataformaafectadosela.org/2016/06/registro-nacional-
de-enfermos-de-ela%E2%80%8F/

2. EDARAVONE - NUEVO TRATAMIENTO
el 08 Mayo 2017.
- Preguntas frecuentes Información basada al 5 de mayo de 2017.
¿Qué es Radicava?
Radicava ™ (edaravone) es un medicamento recetado aprobado por
la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados
Unidos (FDA) para tratar a las personas con esclerosis lateral
amiotrófica (ELA) .1
En los ensayos clínicos, algunas personas que recibieron Radicava
mostraron un descenso significativamente menor de la función
física en comparación con el placebo, según lo evaluado por la
Escala de Evaluación Funcional de ALS (ALSFRS-R), un instrumento
de calificación validado para monitorear la progresión de la
discapacidad en pacientes con ELA. 2
¿Qué efectos tendrá Radicava para las personas con ELA? ¿Qué
significa su tratamiento?
Aunque Radicava no es una cura, puede ser un avance importante
en ayudar a las personas a vivir con la enfermedad. Debido a que
las personas con ELA experimentan tasas variables de progresión,
disminuir la disminución de esa pérdida de función es importante.
Dependiendo del nivel de función de una persona cuando
comienzan el tratamiento, el impacto que Radicava demostró en
los ensayos clínicos podría traducirse en potencialmente ayudar a
las personas a preservar la función más tiempo.1
¿Cuál es la dosis recomendada de Radicava?
Radicava se administra vía infusión intravenosa. De acuerdo con la
Información de Prescripción, Radicava se administra en ciclos de
28 días por infusión intravenosa. Toma 60 minutos para recibir
cada dosis de 60 mg.
Para el ciclo inicial, el tratamiento se infunde durante 14 días
consecutivos, seguido por un período de dos semanas libres de
fármacos. Todos los ciclos posteriores se infunden durante 10 días
dentro de un período de 14 días, seguido por un período libre de
fármaco de dos semanas.1
¿Qué datos formaron la base para la aprobación de la FDA?

3. El estudio MCI186-19 fue el estudio pivotal de Fase 3 que evaluó la
eficacia y seguridad de Radicava comparado con placebo en 137
personas con ELA. En el estudio, después de un período de 12
semanas de pre-observación, los pacientes elegibles fueron
aleatorizados 1: 1 para recibir Radicava 60 mg por vía intravenosa
durante 60 minutos o placebo durante una fase doble ciego
controlada con placebo de seis meses. El criterio de valoración
primario para el estudio fue el cambio en la puntuación ALSFRS-R
desde la línea de base hasta seis meses.1
¿Hubo problemas con la seguridad?
Las reacciones adversas más comunes que ocurrieron en más del 10
por ciento de los pacientes, y fueron mayores que el placebo,
fueron moretones (contusión), dificultad para caminar (alteración
de la marcha), dolor de cabeza, inflamación de la piel (eczema) y
erupción cutánea (dermatitis de contacto).
Reacciones de hipersensibilidad1
Se han producido reacciones de hipersensibilidad en pacientes que
reciben Radicava y pueden ocurrir después de la administración.
Los pacientes deben ser monitoreados cuidadosamente, ya que
estas reacciones pueden ocurrir. Si ocurren reacciones de
hipersensibilidad, descontinúe Radicava, reciba el tratamiento por
el estándar de la atención, y supervise hasta que los síntomas y los
signos resuelvan. Notifique a su médico inmediatamente
Acceso al tratamiento Radicava
¿Qué compañía fabricará y distribuirá Radicava?
Se ha establecido Mitsubishi Tanabe Pharma American (MT Pharma,
o MTPA), con sede en Jersey City, N.J., para comercializar
productos farmacéuticos aprobados de Mitsubishi Tanabe Pharma
Corporation (con sede en Osaka, Japón) en el mercado
estadounidense.
¿Cómo puedo obtener Radicava?
Basándose en la información actual, se prevé que Radicava estará
disponible en los Estados Unidos en agosto de 2017; Sin embargo,
MTPA ha esbozado varios pasos que puede tomar ahora para poder
acceder a Radicava cuando esté disponible:

4. Al igual que otros medicamentos aprobados por la FDA, Radicava
requiere una receta de su profesional de la salud. Hable con él /
ella para determinar si Radicava es un tratamiento adecuado para
usted. Si es así, te darán una receta.
¿Por qué Radicava no está disponible inmediatamente después
de la aprobación de la FDA?
Aunque MTPA está tomando varios pasos para acelerar la
importación de Radicava a los Estados Unidos, hay ciertas
porciones de la compleja cadena de suministro que no se pudo
hacer antes de la aprobación. Por ejemplo, la aprobación de la
FDA de la planta de fabricación y ciertas autorizaciones aduaneras
requeridas.
MTPA está trabajando para importar la medicina a los Estados
Unidos tan pronto como sea posible. Además de fabricar cientos de
miles de bolsas intravenosas antes de la aprobación de la FDA, y
tomando medidas para preparar la logística antes de tiempo, su
plan es el transporte aéreo Radicava para acelerar aún más el
suministro de la medicina de Japón, donde se fabrica.
¿Cuánto costará Radicava?
El precio de lista del medicamento es de $ 1K por infusión, $ 11K
por ciclo de dosificación, lo que equivale a $ 146K por año. Para
obtener más información, póngase en contacto con MT Pharma en
www.mt-pharma-america.com o llame al 844-772-4548.
¿Puedo obtener Radicava antes de agosto?
Tan pronto como llegue a los Estados Unidos y se entregue a los
centros de tratamiento y / o consultorios médicos, los pacientes
tendrán acceso. Basándonos en la información actual, esperamos
que Radicava esté disponible en agosto.
¿Puedo tomar Radicava mientras esté en Riluzol?
Siempre debe consultar con su médico, pero MT Pharma declaró
que el 90% de los pacientes involucrados en su ensayo clínico J-19
estaban en Riluzole durante el ensayo, y no hay una
contraindicación.
Información de prescripción de 1Radicava ™.

5. 2Simon, N.G., Turner, M.R., Vucic, S., Al-Chalabi, A., Shefner, J.,
Lomen-Hoerth, C. y Kiernan, M. C. (2014). Cuantificación de la
progresión de la enfermedad en la esclerosis lateral amiotrófica.
Annals of Neurology, 76 (5), 643 - 657.
08, Mayo
Comunicado de la Fundación Luzón sobre la aprobación de la
FDA de edaravoney su uso en pacientes con ELA
Ante las noticias aparecidas en diferentes medios acerca de la
aprobación del medicamento Radicava ( Edaravone) por parte de
la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados
Unidos (FDA) para tratar a las personas con ELA en los Estados
Unidos, el Comité sociosanitario de la Fundación Luzon quiere
trasladar a la Comunidad ELA de España su opinión sobre dicho
medicamento:
El edaravone es un fármaco cuyo efecto antioxidante se conoce
desde 1994. Inicialmente se investigó su efecto en otras
enfermedades como el ictus isquémico y no fue hasta 2006 que se
investigó y demostró su efectividad en modelo animal de ratón
SOD1.
El primer ensayo clínico fase II que se realizó se hizo con solo 20
pacientes, sin brazo placebo (grupo de pacientes a los que se
administra un producto sin actividad para eliminar sesgos) y se
comparó con la evolución retrospectiva del propio paciente (esta
metodología es cuestionable). Valoraron la escala funcional y
compararon la administración endovenosa de dosis de 30 y 60 mg.
Este diseño del estudio utilizando como comparativo la caída de la
escala funcional en los 6 meses previos al inicio del tratamiento en
el mismo grupo de pacientes es un diseño atípico y poco riguroso
para obtener evidencias ciertas de efectividad o inefectividad.
Demostraron que con dosis de 60 mg endovenosos la caída de la
escala funcional a los 6 meses de inicio del tratamiento era menor
comparada con la previa del propio enfermo (la diferencia fue
exclusivamente de 2 puntos) lo que motivó la realización de

6. diferentes ensayos en fase III
El primero fue un fase III en 29 centros de Japón con 206
pacientes, en este caso con grupo placebo
El estudio no pudo demostrar un efecto estadísticamente
significativo del tratamiento en ninguno de los criterios de
valoración funcionales. Sin embargo, el análisis de subgrupos
reveló algunas diferencias (no estadísticamente significativas)
cuando los pacientes fueron separados en tres subgrupos según la
gravedad de la progresión de la enfermedad.
El segundo estudio Fase III reclutó 25 pacientes con ELA
avanzada o grave, con los criterios de inclusión de la CVF de al
menos el 60% y el tiempo transcurrido desde la aparición de la
enfermedad <3 años. El estudio no demostró ninguna diferencia
entre los pacientes tratados con placebo y con edaravone
El tercer estudio confirmatorio de Fase III redujo aún más los
criterios de inclusión (en comparación con el primer estudio
confirmatorio) y excluyó a los pacientes con clínica extrema, esto
tanto a los pacientes con enfermedad más grave como a la
población de pacientes con enfermedad menos grave (los
pacientes con probable ALS de laboratorio apoyado ya no eran
parte de los criterios de inclusión). Los criterios de inclusión
incluyeron CVF de al menos el 80% , puntuación de más de 2 en
los ítems de la escala funcional y el tiempo transcurrido desde la
aparición de la enfermedad de <2 años. Este tercer ensayo Fase III
reclutó 137 pacientes con ELA tuvo éxito en el criterio de
valoración primario de ALSFRS-R, así como en el cuestionario de
calidad de vida ALSAQ-40. El cambio medio (± SE) en la
puntuación ALSFRS-R fue de -7,50 ± 0,66 (placebo) y -5,01 ± 0,64
(edaravone) (P = 0,001). Entre la diferencia de grupo para
ALSAQ40 fue de -8,79 ± 4,03 (P = 0,031). Sobre la base de los
resultados de este estudio fase III, edaravone recibió autorización
de comercialización exclusivamente en Japón en 2015.
Es importante señalar:
1. que todos los ensayos con edaravone se realizaron en
población japonesa y con criterios de inclusión muy restringidos,
teniendo un efecto en aquellos con corta evolución de enfermedad
y no gravedad de la misma .
2. Los estudios epidemiológicos señalan la existencia de
diferencias significativas en la incidencia de la ELA en poblaciones
de ascendencia asiática versus europea / norteamericana.
3. Por otro lado los resultados fueron siempre en contexto de uso

7. concomitante de riluzole.
4. El efecto descrito sobre la progresión de la enfermedad es
pequeño, solo 2 puntos sobre una escala de 48 puntos, a 6 meses
de seguimiento y sin tener datos sobre el seguimiento a largo
término. No existen datos sobre el efecto en la supervivencia ni
sobre otros biomarcadores. Los estudios exploratorios previos
descartan ningún efecto beneficioso en fases moderadas o
avanzadas de la enfermedad o en pacientes con afectación de la
función respiratoria.
5. la administración de Edavarone no está exenta de efectos
adversos. Los eventos adversos mas severos son reacciones
cutáneas (equimosis) y alteración de la marcha, además de
reacciones adversas cutáneas.
6. No existe en el momento actual ningún comunicado de la EMA
sobre el uso de Edavarone, por lo que no es posible acceder a
este fármaco en Europa. Por lo tanto no está disponible en el
estado español
7. Se trata de un medicamento endovenoso, implica administración
endovenosa diaria durante 2 semanas repetida en un nuevo ciclo a
los 28 días. Implica dificultades logísticas y un alto coste que por el
momento no se justifica en función de la evidencia aportada. Se
encuentra en marcha un estudio con una formulación oral en
población europea (Treeway TW001).
8. Es necesario un ensayo con mayor número de paciente, en
población occidental, con el objetivo de valorar la efectividad y
seguridad del fármaco en pacientes con ELA.
VIDEOEXPLICATIVOELA
http://ffluzon.org/la-ela/
ARTICULO

8. El ELA es la enfermedad neurogenerativa más costosa
Se detectan hasta tres casos diarios, que producirán, para cada
afectado,gastos de 34.000 euros al año
Efe 21.06.2017 | 10:27
En España se detectan tres nuevos casos de esclerosis lateral
amiotrófica (ELA) al día y los afectados ya suman entre 3.000 y
4.000, lo que la convierte en la tercera enfermedad
neurodegenerativa más común y, además, en la más costosa, con
un gasto para el afectado y su familia de más de 34.000 euros al
año.
Esta enfermedad neurológica implica la pérdida progresiva de las
células que controlan la actividad muscular voluntaria esencial como
hablar, caminar, respirar o comer. Síntomas que este año
padecerán900 personas más.
Lo recuerdan varias asociaciones de pacientes de esta enfermedad,
que, con motivo del Día Mundial contra la ELA que se conmemora
hoy, piden más investigación porque, insisten, la identificación
temprana es clave para una mejor calidad de vida, y financiación.
El coste por paciente, se eleva según los cálculos de la Sociedad
Española de Neurología, a los 50.000 euros anuales.
Y es que, explica a Efe la presidenta de la Asociación Española de
Esclerosis Lateral Amiotrófica (ADELA), Adriana Guevara, en el
primer año un enfermo necesita unos 8.000 euros y de ahí hay que
ir aumentando el gasto progresivamente, porque en poco tiempo, se
convierte en un "dependiente total".
Por ello, este colectivo demanda un Plan Nacional contra la ELA,
para conseguir equidad en todas las comunidades autónomas, para
que pongan las mismas prestaciones, como coches adaptados,
cuidados paliativos o ayuda a domicilio.
A pesar del número de casos, se trata de una enfermedad que tarda
en ser diagnosticada, tal y como explica en un comunicado la
doctora Yolanza Zuriarraín del Hospital Centro de Cuidados
Laguna.
La experta asegura que existe un déficit en la investigación y en los
recursos, ya que estos pacientes "cada vez necesitan más ayudas
técnicas, apoyo psicológico, terapia ocupacional y fisioterapia" y, en
general, "una asistencia específica".
En cuanto a los cuidadores de estos pacientes, este Hospital,
íntegramente dedicado al cuidado de personas con esta
enfermedad en fase avanzada, indica que el peso económico es
"tan elevado" que cuatro de cada diez afectados tiene dificultades

9. económicas para afrontarlo.
Además, el 26 por ciento asegura que su vida personal se ha
resentido y un 13 por ciento han tenido que faltar al trabajo con
frecuenciae incluso dejar o cambiar su actividad laboral.
Por su parte, la Sociedad Española de Neurología recuerda que
esta enfermedad afectará a uno de cada 400-800españoles.
Los primeros síntomas de la enfermedad suelen ser debilidad en las
extremidades, pérdida de fuerza progresiva, torpeza, disminución
de la masa muscular y calambres, explican desde la Sociedad.
"Esta heterogeneidad en la presentación de los síntomas, unido al
comienzo lento de la enfermedad, hace que actualmente el
diagnóstico de la enfermedad se demore entre los 17 y 20 meses",
dice el neurólogo y miembro de la citada Sociedad, Gerardo
Gutiérrez, quien recuerda que los factores de riesgo son la edad
avanzada y el sexo masculino.
Este experto advierte de que una identificación temprana de la
enfermedad permite iniciar su abordaje multidisciplinar y la
planificación de cuidados para intentar lograr la mayor calidad de
vida del paciente el mayor tiempo posible.
Actualmente se están realizando ensayos clínicos enfocados en la
búsqueda de nuevos tratamientos y existen investigaciones en
fases avanzadas como la terapia con células madre.
Sin embargo, la Sociedad insiste en que sigue siendo necesario
realizar más estudios básicos para determinar la eficacia real de
estos posibles futuros tratamientos.
• Federación Española de Enfermedades Neuromusculares
Calle Ter, 20, oficina 10
08026 BARCELONA
ESPAÑA
Teléfono : 34 934 516 544
Otro teléfono : -
Fax : 34 934 083 695
Contacto :
Cobertura geográfica: Nacional
Sra. Cristina FUSTER CHECA
Correo electrónico :
Teléfono : 34 934 516 544
• Unidad de ELA - Hospital Universitario La Paz - Hospital Carlos III
Hospital Carlos III
Calle Sinesio Delgado,10

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ESPAÑA
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Director de la consulta : Dr Delia CHAVERRI RADA
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