Para que una sustancia pueda ser comercializada como medicamento, debe cumplir con una serie de requisitos regulatorios que varían entre países. Estos incluyen pruebas preclínicas en animales y ensayos clínicos en humanos divididos en 4 fases para evaluar seguridad, eficacia y efectos a largo plazo. Una vez aprobado, la farmacoepidemiología estudia cómo el fármaco actúa en la población y detecta efectos adversos raros o tardíos.