El documento describe el proceso de desarrollo de medicamentos, incluyendo investigación preclínica en animales, 4 fases de ensayos clínicos en humanos para evaluar seguridad y eficacia, y monitoreo posteriores a la comercialización. El proceso toma años y cuesta millones de dólares, pero ha llevado al descubrimiento de tratamientos que salvan vidas.

1. DESARROLLO DE LOS
MEDICAMENTOS

2. • En las últimas décadas la farmacología ha tenido
una evolución extraordinaria el descubrimiento
de fármacos con indicaciones y características
interesantes, además de manipulación química
de muchos de los ya disponible para uso clínico
ha permitido obtener sustancias más eficaces o
de menor toxicidad.
• La mortalidad causada en el pasado por
diferentes enfermedades ha disminuido de
manera significativa gracias al aislamiento o la
síntesis de agentes eficaces para tratarlas.

3. • Ha sido posible al desarrollo tecnológico de la
industria que realiza investigación
farmacológica, los medios y el
perfeccionamiento de las técnicas para la
evaluación experimental y clínica de aquellas
sustancias con potencial utilidad terapéutica.
• El apoyo económico de la empresa privada y
los gobiernos, en países desarrollados es otro
factor que ha contribuido en la investigación
de medicamentos.

4. • La investigación de un nuevo fármaco requiere
una inversión económica muy grande se
estima una cifra de aproximadamente 90
millones de dólares, en la cual se incluye
investigación de moléculas útiles en
terapéutica y estudios experimentales y
clínicos
• Solo una de cada 5,000 a 10,000 sustancias
investigadas llega a convertirse en
medicamento

5. • Los nuevos medicamentos que se obtiene a
partir de plantas, tejidos animales, cultivos de
microorganismos o células humanas son de
origen: natural pero la mayor parte se
obtienen en la actualidad por síntesis o
semisíntesis a partir de una molécula ya
conocida o el hallazgo de una totalmente
nueva

6. • los ensayos preclínicos son la primera etapa en
la investigación de un medicamento, en los cuales
se realiza diferentes pruebas biológicas a nivel
molecular y celular in vitro o in vivo en animales
integro para definir la actividad y selectividad de
la sustancia.
• El tipo de técnica y el número de ensayos
depende del objetivo farmacológico que se
busque.
• Por ejemplo en el caso de los antibióticos, se
investigará inicialmente su actividad sobre
diferentes microorganismos patógenos.

7. • Los estudios en animal integro son necesarios
para determinar los efectos del fármaco en
sistemas orgánicos y en modelos de
enfermedad.
• Esta etapa incluye el estudio de las
características farmacocinéticas (liberación,
absorción, distribución, metabolismo,
eliminación) y farmacodinámicas (mecanismos
de acción) efectos indeseables, toxicidad y
potencial teratogénico del fármaco

8. • En los ensayos pre-clínicos se demuestra cual
o cuales de las sustancias investigadas son
aptas para emplear en humanos.
• Aunque estos estudios no predicen en forma
segura los efectos que se presentaran en el
organismo humano, si permiten asegurar que
el riesgo es muy bajo
• En esta etapa de la investigación ya se piensa
en las formas o presentaciones farmacéuticas
mas indicadas para el futuro medicamento

9. • Las pruebas preclínicas tienen sus limitaciones
pues deben practicarse durante tiempo
prolongado, su costo alto y requieren la
utilización de un gran número de animales
para obtener datos estadísticos confiables.
• Por otra parte la extrapolación de los datos
farmacéuticos y de toxicidad no son
completamente confiables, y hay efectos raros
e indeseables que no logran detectarse en los
animales de experimentación.

10. • Investigación clínica es la siguiente etapa: de
acuerdo con criterios establecidos desde hace
algún tiempo, el diseño de dicha investigación se
debe basar en las variaciones que se presentan
en la historia natural de la mayoría de las
enfermedades, también se deben tener en
cuenta la presencia de enfermedades diferentes a
las tratadas con el fármaco investigado, los
factores de riesgo que influencian los resultados
del estudio clínico y prejuicios del paciente y del
investigador relacionados con el uso de un
fármaco que pueden dar lugar al “efecto placebo”

11. • Para disminuir o evitar la influencia del efecto
placebo del fármaco se utilizan técnicas simple
ciego y doble ciego.
• Estas técnicas se incluye la administración de
un agente placebo o sustancia inerte desde el
punto de vista farmacológico, que se
administra a los mismos pacientes que reciben
el medicamento en investigación mediante el
método cruzado o a un grupo adicional de
pacientes.

12. • La técnica simple ciego se evitan los prejuicios
del paciente evitando que este conozca el tipo
de sustancia que recibe (fármaco o placebo)
• La técnica doble ciego es más confiable,
puesto que ni el paciente ni el evaluador
conocen la sustancia, en tal caso un tercer
investigador conoce la clave que identifica
cada uno de los tratamientos

13. La investigación clínica comprende
cuatro fases
Fase I:
• Se realiza en un número pequeño de sujetos
voluntarios sanos, con el propósito de comprobar
si los efectos observados en los ensayos
preclínicos aparecen también en el organismo
humano.
• Se busca determinar la relación dosis/efecto y se
estudia el comportamiento cinético del fármaco
en las personas.
• Se emplean técnicas de evaluación llamadas
“ciegas”

14. La investigación clínica comprende
cuatro fases
Fase II:
• En un número reducido de sujetos enfermos se
estudian los posibles efectos del fármaco sobre la
enfermedad:
• Se evalúa la tolerancia de los pacientes al
medicamento
• Se estandariza la dosificación
• Se sigue investigando la farmacocinética
• Se puede utiliza la técnica simple ciego

15. La investigación clínica comprende
cuatro fases
Fase III:
• El nuevo fármaco se evalúa en un amplio número
de pacientes comparándolo con otros
tratamientos farmacológicos tradicionales
mediante estudios doble ciego cruzados.
• Si los estudios son positivos desde el punto de
vista de eficacia e inocuidad, se considera apto el
medicamento para ser utilizado en humanos y se
inician los trámites para solicitar el registro o
aceptación del fármaco ante las respectivas
autoridades sanitarias

16. La investigación clínica comprende
cuatro fases
Fase IV:
• Una vez obtenido el registro, el fármaco llega al
mercado con el nombre comercial asignado por el
fabricante
• Durante esta etapa de administración generalizada se
continua la evaluación del medicamento para
comprobar si cumple con los requisitos de eficacia e
inocuidad previstos
• Los laboratorios deben entonces iniciar un programa
de vigilancia post mercadeo a fin de detectar posible
efectos adversos no observados durante las diversas
fases de la investigación clínica.

17. La investigación clínica comprende
cuatro fases
Fase IV:
• Solo mediante cuidadoso seguimiento y
evaluación del riesgo y el beneficio basado en
una experiencia prolongada, es posible
determinar el verdadero valor terapéutico del
nuevo fármaco