Este estudio resume un ensayo clínico doble ciego de dos años que asignó al azar a 433 pacientes con enfermedad autosómica del riñón poliquístico (ADPKD) a recibir placebo o everolimus, un inhibidor de mTOR. Los resultados mostraron que everolimus redujo el incremento del volumen total del riñón pero no disminuyó la tasa de deterioro de la función renal dentro de los dos años del estudio. Everolimus tuvo efectos adversos más comunes que el placebo.

1. DR GERKLOS BAST ALMONACID
MEDICO RESIDENTE DE NEFROLOGIA
HFTG -0CT -2010
N ENGL J MED 363;10 NEJM.ORG SEPTEMBER 2, 2010

2. ESTUDIO DE FONDO
• Enfermedad autosómica del riñón poliquístico es
una enfermedad progresiva de evolución lenta que
lleva a la insuficiencia renal terminal
• Aunque los genes fueron identificados varios años
después la terapia eficaz para reducir crecimiento
de quiste y prevenir la insuficiencia renal no está
determinada
• . Los estudios experimentales y de observación
indican que rapamycin (mTOR) tiene un papel
crítico en crecimiento de quiste.
• Reducir crecimiento de quiste y prevenir la
insuficiencia renal palabra clave

3. CARACTERISTICAS EN EL ESTUDIO DE LOS PACIENTES –LINEA
DE BASE

6. MÉTODOS
• Es un estudio doble ciego de dos años
, asignamos al azar 433 pacientes con ADPKD
para recibir placebo o inhibidor mTOR
everolimus.
• El resultado final fue el cambio en el volumen
total del riñón , medido con resonancia
magnética a los 12 y 24 meses

8. RESULTADOS
• El volumen total del riñón incrementado entre la línea de base y un
año con 102 ml del grupo de everolimus versus 157 ml en el grupo
placebo (P = 0.02) y entre la línea de base a los 2 años con 230 ml y
301 ml, respectivamente (P = 0.06).
• El volumen quístico incremento en 76 ml en el grupo de everolimus
y 98 ml en el grupo placebo después de 1 año (P = 0.27) y de 181 ml y
215 ml, respectivamente después de 2 años (P = 0.28).
• El volumen parenquimal se incremento en 26 ml en el grupo de
everolimus y 62 ml en el grupo placebo después de 1 año (P = 0.003)
y de 56 ml y 93 ml, respectivamente después de2 años (P = 0.11).
• La disminución del promedio de filtración glomerular después de 24
meses fue de 8.9 ml X min / 1.73 m2 SAC en el grupo de everolimus
versus 7.7 ml X m en el grupo placebo (P = 0.15).
• Los efectos adversos específicos fueron más comunes en el grupo de
everolimus
• El promedio de infecciones fue similar en los dos grupos

9. CAMBIOS EN VOLUMEN -FGR

11. CONCLUSIONES
Dentro del período de estudio 2 años en el cual
comparo el placebo, everolimus disminuyó la
velocidad de Incremento de volumen total de
riñón de pacientes con ADPKD pero no
disminuir la velocidad de evolución del deterioro
renal.

12. EFECTOS ADVERSOS