3. APLICACIONES DE LA TERAPIA GENÉTICA
Marcaje génico: Tiene como objetivo, no
la curación del paciente, sino hacer un
seguimiento de las células, es decir,
comprobar si en un determinado sitio
del cuerpo están presentes las células
específicas que se han marcado.
Terapia de enfermedades mono génicas
hereditarias: Se usa en aquellas
enfermedades en las que no se puede
realizar o no es eficiente la administración
de la proteína deficitaria. Se proporciona el
gen defectivo o ausente.
Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de
enfermedades la más destacada es el cáncer
Se usan distintas estrategias, como la inserción de
determinados genes suicidas en las células tumorales
o la inserción de antígenos tumorales para potenciar
la respuesta inmune.
4. TIPOS DE TERAPIA GENÉTICA
Terapia génica somática: se realiza sobre las
células somáticas de un individuo, por lo que
las modificaciones que implique la terapia
sólo tienen lugar en dicho paciente.
Terapia génica germinal: se realizaría sobre las
células germinales del paciente, por lo que los
cambios generados por los genes terapéuticos
serían hereditarios.
5. PROCEDIMIENTO
Aunque se han utilizado enfoques muy
distintos, en la mayoría de los estudios de
terapia génica, una copia del gen funcional se
inserta en el genoma para compensar el
defectivo.
Si ésta copia simplemente se introduce en el
huésped, se trata de terapia génica de adición.
Si tratamos, por medio de la recombinación
homóloga, de eliminar la copia defectiva y
cambiarla por la funcional, se trata de terapia
de sustitución.