El documento describe un nuevo posible tratamiento para la hiperamonemia mediante la inyección de células hepáticas sanas en recién nacidos. La hiperamonemia es una afección que causa la acumulación de amonio en la sangre y puede ser mortal. El tratamiento propuesto es una alternativa al complicado trasplante de hígado en bebés y podría ser aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos.
4. UREA.
ES UN COMPUESTO QUÍMICO
CRISTALINO E INCOLORO.
SE ENCUENTRA EN LA ORINA.
ES PRODUCTO DE METABOLISMO DE
LAS PORTÉINAS EN MAMÍFEROS.
TAMBIÉN SE ENCUENTRA EN LA
SANGRE, HÍGADO, PULMONES Y EN
ÓRGANOS REPORDUCTORES.
CONSTITUYE EL 80% DE NITRÓGENO EN
LA ORINA.
5. HIPERANONEMIA.
CONSISTE EN LA ACUMULACIÓN DE AMONIO EN LA SANGRE.
-EL AMONIO ES UNA SUSTANCIA DE DESECHO DEL METABOLISMO.
-EN EL CICLO DE LA UREA SE CONVIERTE EN UREA: ES MENOS TÓXICA.
AFECTA A 28 RECIÉN NACIDOS AL AÑO.
PUEDE PROVOCAR LA MUERTE EN 72 HORAS.
6. NUEVO POSIBLE TRATAMIENTO.
CONSISTE EN INYECTAR CÉLULAS
HEPÁTICAS SANAS AL RECIÉN NACIDO.
ES UNA SOLUCIÓN ALTERNATIVA AL
TRASPLANTE DE HÍGADO (MUY
COMPLICADA EN BEBÉS).
NO ES POSIBLE HACER ENSAYOS CON
TODOS LOS REQUISITOS POR RAZONES
ÉTICAS Y LA INSUFICIENCIA DE CASOS
(ESTÁ CLASIFICADA COMO ENFRMEDAD
RARA).
7. Doble ciego.
Herramienta de método científico para
prevenir la influencia del efecto placebo
en los resultados de la investigación.
El efecto placebo se produce cuando
se administra una sustancia no
medicinal y la enfermedad se cura
gracias a la positiva influencia
psicológica.
Al segundo paciente se le administra
el verdadero medicamento.
8. FUTURO DEL TRATAMIENTO.
SERÁ APROBADO POR LA E.M.A. (European Medicines Agency)
EL TRATAMIENTO HUÉRFANO FUE APROBADO EN 2007.
SE REALIZARÁ UNA CAMPAÑA DE CONCIENCIACIÓN PARA EL CORRECTO
DIAGNÓSTICO DE DICHA ENFERMEDAD.
SERÁ EL TRATAMIENTO 82 PARA ENFERMEDADES RARAS APROBADO.
HAY MÁS DE 7000 DE ELLAS.