RZ358, LA NUEVA TERAPIA ESPERANZADORA PARA LOS NIÑOS CON HIPERINSULINSIMO CONGÉNITO

1. RZ358, LA NUEVA TERAPIA ESPERANZADORA PARA
LOS NIÑOS CON HIPERINSULINSIMO CONGÉNITO

2. ¿Qué es el RZ358?
RZ358 es un anticuerpo monoclonal
humano que se une a un sitio alostérico
único en los receptores de insulina en el
hígado, la grasa y el músculo.
El anticuerpo contrarresta los efectos de la
insulina elevada en el cuerpo, al modificar
la unión, la señalización y la actividad de la
insulina para mantener los niveles de
glucosa en un rango normal.

3. LOS RESULTADOS ALENTADORES OBTENIDOS EN EL
ESTUDIO DE FASE 2b DE RZ358 FUERON PRESENTADOS EN
LA REUNIÓN ANUAL DE LA SOCIEDAD DE ENDOCRINOLOGÍA
PEDIÁTRICA
(mayo 2022)
• Reducción altamente significativamente (aproximadamente del 75%) de los eventos
de hipoglucemia a las dosis terapéuticas previstas.
• Mejoría ≥ 50% en la hipoglucemia en el 100 % del grupo de pacientes con dosis alta,
sin reacciones adversas al medicamento o hiperglucemia clínicamente significativa.
• El estudio superó las expectativas para la corrección de la hipoglucemia en múltiples
mediciones, incluidos los eventos de hipoglucemia y el tiempo en hipoglucemia.
• Respuestas claramente predecibles en relación con la dosis administrada.
• Buena seguridad y tolerancia en todas las dosis sin interrupciones del estudio ni
reacciones adversas al fármaco.

4. Bibliografía
 Rezolute Announces Positive Data from its Phase 2b (RIZE)
Study of RZ358 in Patients with Congenital
Hyperinsulinism
 R358
CONGENITAL HYPERINSULISM
Orphan designation in US and EU
Pediatric Rare Disease designation in
US
 Targeting rare and metabolic diseases with
transformative therapies
 R358 PUBLICATIONS