1. Nuevo Marco Regulatorio –
Res. 674 y Evaluación de
Tecnologias Sanitarias
Dr. Rubén Roa
rroa@sssalud.gov.ar

2. Evaluación de Tecnologias Sanitarias
 Efectividad- Seguridad
 Efectividad- Costo/Efectividad
 POEM vs. DOE (Problem Oriented Evidence
that matters & Disease Oriented Evidence)
 Revisiones Sistemáticas
 Metanálisis

3. Aleatorización
 Preguntas filtro
 La asignación de los pacientes al tratamiento ¿se
hizo de manera aleatorizada? La aleatorización ¿se
realizó de forma enmascarada? es decir se oculto la
asignación a los grupos
 Asignación aleatoria: modo de asignar individuos a
grupos de tal modo que cada individuo es asignado
independientemente y tiene la misma probabilidad
de ser asignado a cada grupo
¿Se mantuvo en secreto la aleatorización para el que
realiza la selección y asignación de los pacientes a
los diferentes grupos?
¿Por que se debe mantener en secreto?

4.  Se han tenido en cuenta adecuadamente
todos los pacientes incluidos en el estudio?
¿Fueron analizados en los grupos a los que
se les asigno en la distribución aleatoria?

Control evolutivo completo de los pacientes
Análisis por "intención de tratar análisis de
los datos según el grupo de tratamiento
asignado inicialmente, en el lugar de por el
tratamiento realmente recibido.

5. ¿Qué es un resultado
(outcome)?
 Un estado de salud, generalmente el
resultado de un proceso.
 Tipos (6Ds) Death Muerte
Disease Enfermedad
Disability Funcional
Disaffection
Emocional
Destitution Económico
Disatisfaction Satisfacción
HRQOL

6. Otras preguntas
 ¿Fueron los pacientes, médicos y
personal evaluador de los resultados
estudio "ciegos" con respecto al
tratamiento administrado? En un ECAC,
los pacientes (simple ciego) o los
pacientes y los investigadores (doble
ciego) no saben qué tratamiento reciben
y/o dan. Esto evita los sesgos

7. Instrumentos de Medición de
Resultados
 Instrumentos Genéricos
 Unidimensionales
 Katz ADLs, Escala de depresión, Ansiedad,
RAND Social functioning
 Multidimensionales (HRQOL)
 SF 36, SIP, QWB, NHP, etc
 Instrumentos Específicos
 Clínicos (signos, síntomas, tests)
 Experienciales (impacto del problema) AR,
OA

8. Eran similares los grupos al
inicio del ensayo?
 Se suelen presentar en forma de tablas al
principio del articulo.Los grupos de
control y tratamiento deben ser similares
en todos los factores que determinan el
resultado del estudio,excepto uno, el del
tratamiento experimental.Interesa la
magnitud y no la significación estadistica

9. Aparte de la intervención experimental,
¿se trato a los grupos de la misma forma?
Hay que determinar las cointervenciones -
intervenciones distintas del tratamiento
en estudio- que se aplican de manera
distinta a los grupos de tratamiento y
control- y en que medida afectaran al
resultado

10. Cuáles han sido los resultados
 Con variables dicotomicas:
Riesgo Relativo (RR) =TEE/TEC
Reducción relativa del riesgo (RRR): ( TEC – TEE ) /
TEC o 1-RR
Reducción absoluta del riesgo (RAR): TEC – TEE
Número de pacientes que se necesita tratar
(NNT): 1 / RRA
Tasa de episodios en el grupo control
(TEC): a / (a + b)
Tasa de episodios en el grupo experimental
(TEE): c / (c + d)
a y c = numero de pacientes con el resultado en los
grupos control y experimental
b y d= numero pacientes que no lo experimentan en
los grupos control y experimental
 Intervalos de Confianza

11. COMPARACION DE 2 GRUPOS EN EL ENSAYO CLINICO:
DROGA PLACEBO
N N N N % % R.R.A. Error
EVENTO eventos pacientes eventos pacientes Droga Placebo (%) Stand.
Mort. Total 4 100 10 100 4.00% 10.00% 6.00% 3.58%
Mort. C.-V. 50 700 75 710 7.14% 10.56% 3.42% 1.51%
Mort. Cor. 45 700 100 710 6.43% 14.08% 7.66% 1.60%
M. Súbita 8 700 102 710 1.14% 14.37% 13.22% 1.38%
Mort.+Hosp. 6 700 38 710 0.86% 5.35% 4.49% 0.91%
Hospital. 120 700 190 710 17.14% 26.76% 9.62% 2.19%

13. Título:
Nº de estudios incluidos: Grupo experimental Grupo control
Evento No evento Total Evento No evento Total OR IC 95%
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
11
12
13
14
15
16
17

14. Total:
Tasa de
eventos:
O 95
R IC % z p
Pooled odds ratio
(Peto):
IC 95%
Q de
heterogeneid Tasa basal de NN
ad: con g.l. eventos: T:
p:
Índice de tolerancia
IC 95% de Rosenthal:
I2:

15. Son los resultados aplicables
a mis pacientes:
 Cumple el paciente lo criterios de exclusión e
inclusión del estudio
Si nos los cumple ¿es el paciente o el medio,
tan diferente, como para que no se le puedan
extrapolar los resultados del estudio?

16. Utilidad del Tratamiento
 Asumimos la eficacia, por ej. a partir del RRA
5%
 Asumo el riesgo que tendria si mi paciente no
fuera tratado: por ej. RR = 3
 Asumo la falta de respuesta, por ej. a partir
de la adherencia al tratamiento = 0,5%

17. Utilidad por no tratar
 % de éxitos en el grupo control
 NNH
 Preferencias: precio, posologia, efectos
colaterales, compliance.

18. Estimación de la Utilidad
 % de éxitos en Tto. x Riesgo x Utilización
 5 x 3 x 0,8 = 9
 % de éxitos sin Tto. X Daño x Preferencias
 2 x 2 x 0,2 = 0,2
 Utilidad de tratar/ Utilidad de no tratar = 4,5

19. ¿Cual sería realmente el grado de beneficio
potencial del tratamiento aplicado a mi paciente?
¿Los beneficios merecen la pena frente a los
perjuicios y costes?
 Traducir el NNT del estudio en un NNT adecuado
para su paciente:
1-"Riesgo" del paciente X RRR = RARp
NNTp = 1/RARp
2-Normograma
3-NNT/ F donde F es el riego basal del paciente
comparado con el del paciente medio del grupo
control

20. Los beneficios valen la pena
frente a los daños y costos?
 Calcule los NNT de los efectos adversos.
Evalúe el precio del costo del numero de
pacientes necesario a trata para evitar un
resultado negativo o NNT

21. Comparación de los valores y preferencias
del paciente con el tratamiento y sus
consecuencias

22. CONFIABILIDAD
NIVEL
ESTUDIO DISTORSION DE EVIDENCIA
RS con Homogeneidad
0 1
de EAC de alta calidad
RS con Heterogeneidad
+
de EAC de alta calidad
EAC individual
++
de alta calidad
EAC individual
+++
de menor calidad
Estudio de Cohortes ++++ 2
Estudio de
Casos y Controles
+++++ 3
Serie de Casos ++++++ 4
Opinión de expertos +++++++ 5

23. GRADO DE RECOMENDACIÓN
RECOMENDACION NIVEL DE EVIDENCIA
A 1
B 2,3
C 4
D 5

26. Toma de Decisiones
 Magnitud del Problema
 Severidad del Problema
 Efectividad de la Solución
 Capacidad de afrontar la solución
 Integración con financiadores en programas de
crónicos –managment disease-
 Colaboración con programas preventivos
orientados al consumidor.
 Efecto de clase.
 Nichos de mercado.
 Necesidad de estudios farmacoeconómicos.
 Consensos basados en la evidencia.