El documento describe las etapas del desarrollo de nuevos fármacos, incluyendo la etapa preclínica de pruebas en laboratorio y animales, las 4 fases de ensayos clínicos en humanos para evaluar seguridad y eficacia, y la aprobación regulatoria. El proceso lleva hasta 12 años y cuesta entre 500-1000 millones de dólares, con sólo un tercio de compuestos alcanzando el mercado. El objetivo final es encontrar tratamientos seguros y efectivos para enfermedades sin opciones terapé

1. Desarrollo de los nuevos fármacos.
Estrategias en la búsqueda
de nuevos fármacos.
El primer paso para el desarrollo de un fármaco es
el descubrimiento o síntesis del compuesto que
tenga potencial terapéutico. Se descubren nuevos
fármacos a partir de la observación de compuestos
con actividad terapéutica que son defuentes
naturales, de síntesis química o ingeniería genética
o biotecnología; aunque algunos fármacos se han
descubierto de forma involuntaria, accidental o
casual por ejemplo la penicilina o el sulfatiazol.
Las fuentes naturales son de origen vegetal
alrededor del 50% de los fármacos. Se obtienen
vitaminas, hormonas, neurotransmisores, venenos y
toxinas de animales; de microrganismo se obtienen
por ejemplo antibióticos. También se obtienen
medicamentos de origen mineral.
La semisíntesis se trata de transformaciones
sencillas que proceden de fuentes naturales por
ejemplo las penicilinas semisintéticas.
El término de “nuevo fármaco” se utiliza en las
siguientes situaciones:
Cuando se trata de un fármaco nuevo con
base en la comprensión de mecanismos
biológicos que no se ha utilizado en
humanos para el tratamiento de
enfermedades.
Combinaciones de fármacos ya aprobados
para obtener efectos sinérgicos.
Fármacos ya aprobados pero que requieren
evaluación en otro tipo de enfermedad
porque se ha identificado un sitio efector
farmacológico.
Para una nueva forma de dosificación de un
fármaco aprobado previamente que tiene
actividad biológica en grandes cantidades.
Etapa preclínica.
Una vez que la molécula extraída de fuentes
naturales o ha sido sintetizada comienzan los
estudios de laboratorio, físico-químicos,
toxicológicos y farmacológicos. A esta etapa se le
llama etapa preclínica. Aquí también se solicita la
patente y se pide permiso a instituciones sanitarias.
La fase inicial del desarrollo de nuevos fármacos
comprende estudios químicos y biológicos que
hacen más eficiente la selección de compuestos a
desarrollar; una serie de estudios que se efectúan
en laboratorios con animales, órganos aislados,
cultivos celulares o preparados.
Las pruebas que son in vitro se realizan en cultivos
celulares y muestras de tejido, las pruebas in vivo
en animales y evalúan la farmacocinética,
farmacodinamia, eficacia, seguridad, tolerancia y
toxicidad.
Estudios preclínicos de medicamentos
nuevos.
Se utilizan ensayos biológicos para definir el
mecanismo de acción, eficacia y selectividad del
fármaco. Además se estudian reacciones diversas
de la molécula como efectos toxicológicos previstos
o indeseables que pudieran traer complicaciones y a
veces también acciones terapéuticas insospechadas.
Los estudios en animales se realizan primero en
animales normales, y cuando el fármaco es

2. apropiado se hacen pruebas en modelos de
enfermedad. En estos ensayos se obtiene evidencia
sobre la duración del efecto, seguridad,
mecanismos de acción, interacciones
farmacológicas y la eficacia en una vía de acción
determinada.
Estudios toxicológicos.
Antes que el fármaco sea probado en seres
humanos se realizan pruebas de toxicidad, se
evalúan las alteraciones que producen
medicamentos que causan malformaciones en el
embrión (teratógenos), mutagénesis o
carcinogénesis pero existen limitaciones para
obtener datos preclínicos válidos y estimar el índice
terapéutico de un medicamento. Se necesita gran
cantidad de animales de laboratorio y requiere
mucho tiempo realizar pruebas de toxicidad,
además de que el índice terapéutico y de toxicidad
en animales es predictivo para humanosse estima
que alrededor de la mitad de los efectos
indeseables producidos por la administración de
fármacos se identifican sólo durante los ensayos
clínicos en humanos.
Etapa Clínica.
Cuando un compuesto satisface las pruebas
farmacológicas ytoxicológicas realizadas durante la
investigación preclínica, el patrocinador del estudio
del nuevo fármaco presenta ante la Secretaría de
Salud en México, a través de COFEPRIS (Comisión
Federal para la Protección Contra Riesgos
Sanitarios) un expediente que describe
completamente y con detalle los resultados de los
estudios preclínicos desde la composición y fuente
del fármaco, manufactura, datos de los estudios en
animales, protocolos propuestos y compilación de
los datos relevantes para estudiar el fármaco en una
persona.
Este documento tiene como propósito obtener la
aprobación gubernamental para realizar los ensayos
clínicos con el nuevo fármaco.
Menos de un tercio de los fármacos valorados en
estudios clínicos llegan al mercado.
Antes de que un nuevo fármaco sea investigado en
humanos, la ley señala que se requiere el
consentimiento informado, donde el sujeto o sus
representantes autorizan su participación habiendo
sido informados del estado de la investigación del
fármaco, así como de los posibles riesgos; además
se les debe permitir declinar o consentir a participar
y recibir el fármaco.
Fase 1
Los estudios se realizan en un centro de
investigación, a cargo de farmacólogos clínicos. En
esta fase se debe ver los efectos secundarios en
humanos, se hacen estudios de tolerancia
farmacodinamia y farmacocinética y se establecen
las dosis adecuadas. El medicamento se administra
a voluntarios sanos, de 20 a 100. El objetivo es
encontrar la dosis máxima toleradaprimero en dosis
única con incrementos graduales, y luego en dosis
múltiples hasta cubrir el rango de las posibles dosis
terapéuticas. Las dosis del medicamento se
aumentan gradualmente hasta que se alcanza la
dosis efectiva estimada o se desarrollan efectos
colaterales.Muchos efectos tóxicos predecibles se
detectan en esta fase.
Fase 2.
Por lo general los estudios de la fase dos se hacen
en centro clínicos especializados. Estos constituyen
la primera administración del medicamento a
pacientes con la enfermedad, un número de 100 a
200. En esta fase ya se puede estudiar la eficacia, las
indicaciones terapéuticas, la dosis adecuada o dosis

3. múltiples, el mecanismo de acción, se debe evaluar
la eliminación del medicamento por el organismo,
debido a que los pacientes pueden metabolizarlo
diferente a los sujetos sanos y se pueden ocasionar
efectos toxicológicos.
La fase dos tiene el índice más alto de fracasos
farmacológicos y solo un 25% de los fármacos
avanzan a la fase tres.
Fase 3.
Confirmación a gran escala de la eficacia, dosis,
pautas de tratamiento, interacciones con otros
tratamientos, biodisponibilidad para el mejor
establecimiento y confirmación de la seguridad.
Si los estudios en seres humanos indican que el
compuesto puede ser un agente terapéutico eficaz
y seguro el fabricante puede presentar una solicitud
al organismo regulador correspondiente.
Fase 4.
Estos estudios se hacen después que el
medicamento ha sido comercializado. En los años
siguientes al inicio de la venta se vigila su uso en
cantidades grandes de pacientes, puede suceder
que el uso extensivo del producto ocasione efectos
indeseables, toxicidad crónica desarrollada
solamente después de años de exposición y algunas
interacciones con medicamentos no previstas.
El fármaco puede permanecer con la denominación
de medicamento nuevo por varios años. Mientras el
producto tiene esta denominación, el fabricante
tiene la obligación de comunicar cualquier
información nueva con relación a su seguridad o
eficacia. La agencia posee el derecho de suspender
la notificación de aceptación concedida, si el hacerlo
es en beneficio público.
El objetivo final es conseguir sustancias útiles para
tratar las enfermedades para tratar enfermedades
que carecen de medicamentos eficaces, con menor
toxicidad posible.
Costos y tiempo de explotación.
El tiempo que transcurre entre la presentación de
una solicitud de patente, y la aprobación para la
venta de un nuevo medicamento, puede ser hasta
de 12 años y el costo asciende de 500 a 1,000
millones de dólares.
En 2005 la vida eficaz de la patente promedio para
los farmacéuticos importantes era de 11 años.
Después de la expiración de la patente, cualquier
compañía puede producir el fármaco y venderlo
como genérico sin pagar costos de licencia al
propietario original de la licencia.
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