1. Terapia Génica y enfermedad de Parkinson Tatiana Mijas Aitor Montero

2. Índice Parkinson ¿ qué es ? Relación del Parkinson con los genes Tratamiento génico al Parkinson

3. Parkinson ¿ qué es? La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo de carácter progresivo e incurable que suele aparecer en personas de unos 60 años.Enfermedad causada por la paulatina destrucción de las células nerviosas del cerebro que usan la dopamina, lo que provoca una rigidez muscular, junto con debilidad y temblores, perturbación del habla, del andar y de los movimientos de la mano, incapacitando al enfermo en las tareas cotidianasTrastorno neurológico, propio por lo general de personas de edad avanzada, caracterizado por lentitud de los movimientos voluntarios, debilidad y rigidez muscular .

4. Relación del Parkinson con los genes Varios genes han sido ligados definitivamente a la enfermedad. El primero fue la alfa-sinucleina. Investigadores de la NIH y de otras instituciones estudiaron perfiles genéticos de extensas familias con la enfermedad del Parkinson , descubrieron que la enfermedad estaba ligada con este gen. En 2003 los investigadores que estudiaban la enfermedad de Parkinson heredada descubrieron que la enfermedad estaba causada por la triplicación del gen alfa-sinucleina.

5. Tratamiento genético al Parkinson Hay un nuevo tratamiento genético contra el Parkinson que reduce los síntomas. La terapia fue probada en monos aplicándoles una neurotoxina que provoca causas similares a la de la enfermedad. Posteriormente utilizaron un vector viral para introducir en los cerebros de los animales los 3 genes clave para la síntesis de la dopamina. Se colocaron sondas biológicas capaces de medir los niveles de dopamina en el cerebro de los animales durante 3 años y medio y como se esperaba, la terapia fue todo un éxito, se redujeron los síntomas de la enfermedad. Los investigadores comprobaron que las células cerebrales de los monos habían producido la cantidad de dopamina que precisaban y de forma continua. Al ver tal éxito, empezaron a hacer los ensayos en personas. La terapia genética del estudio actúa sobre un sistema de neurotransmisores alternativo del cerebro que implica una señalización química llamada GABA, el gen inyectado en el núcleo subtalámico del cerebro de los pacientes es el de la enzima ácido – glutámico- descarboxilasa que es lo que incrementa la producción de GABA, un neurotransmisor que regula el movimiento.