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1. Fármaco en fase experimental
Ponatinib
Un fármaco en fase experimental, denominado ponatinib, podría constituir una nueva
opción de tratamiento para pacientes conleucemia mieloide crónica (LMC) resistente a
otras terapias, anunciaron investigadores en la reunión anual de la Sociedad Americana
de Hematología (ASH), celebrada en Atlanta en diciembre pasado. El ponatinib podría
beneficiar también a pacientes con un tipo de leucemia linfoblástica aguda (LLA)
resistente a los tratamientos actualmente disponibles.
Este fármaco se creó con el objetivo de inhibir una variedad de formas mutantes de
la proteína de fusión BCR-ABL asociadas a la farmacorresistencia, así como a la forma
inalterada de la proteína. Esta proteína, la cual proviene de una anomalía genética
conocida como cromosoma Filadelfia, estimula la sobreproducción de glóbulos blancos,
una característica de la LMC.
"El fármaco ponatinib parece ser un tratamiento muy bueno para pacientes que se han
quedado sin opciones porque los otros fármacos disponibles no han surtido efecto", dijo
el doctor Jorge Cortes, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas,
uno de los investigadores principales. "El fármaco mostró una tasa de respuesta muy alta
en nuestros estudios, en los cuales había pacientes que habían recibido tratamientos muy
fuertes.
Los resultados provienen de un estudio de fase II actualmente en curso que reunió a casi
500 pacientes con LMC que habían experimentado una recaída o cuya enfermedad
era resistente o tenían LLA con cromosoma Filadelfia positivo, el cual también expresa
BCR-ABL. Noventa por ciento de los participantes habían recibido anteriormente al menos
dos inhibidores de BCR-ABL, tales como imatinib(Gleevec), dasatinib (Sprycel)
o nilotinib (Tasigna).
La resistencia a estos fármacos a menudo se da por mutaciones en la proteína BCR-ABL.
Gracias a su estructura química, el ponatinib se muestra efectivo contra todas las
mutaciones conocidas de BRC-ABL, incluida una mutación denominada T3151, la cual está
presente en aproximadamente 20 por ciento de los pacientes con LMC

2. Bibliografía:
http://www.cancer.gov/espanol/noticias/boletin/011613/page12