Este documento describe dos estrategias principales para la terapia génica: estrategias ex vivo e in vivo. Las estrategias ex vivo involucran la extracción, modificación y reimplantación de células, mientras que las estrategias in vivo administran directamente el material genético. Se mencionan varios métodos directos para introducir el transgén, como microinyección, electroporación y uso de DNA desnudo, aunque muchas células pueden morir en el proceso. El objetivo final es el tratamiento de enfermedades mediante la introdu

2. ESTRATEGIA DE TERAPIA GENICA
2 grandes estrategias

3. Estrategias Ex vivo
• Obtención de células
• Disgregación y
mantenimiento
• Transfectación
• Selección
• Reimplantacion

4. Estrategias In vivo
• Administración
Sistemática
• Forma directa o por un
vector
«Utilizado en células difíciles de extraer»

5. Introducción del Transgén
• Es un conjunto de uno o más genes y
secuencias reguladoras que controlan la
expresión de este.
«Se están realizando en modelos animales»

6. METODOS DIRECTOS
• Microinyección
• Extraporacion
• DNA desnudo
• Liposomas
• Biolistica o Gene- gun
• Vectores Virales

7. Micro inyección
• Colocar DNA mediante una inyección en el
núcleo de las células
• Ex vivo
• In vivo

8. Electroporación
• Choque eléctrico
• Formación de poros
de membrana
• Entra el transgén
«Sin embargo muchas células mueren»

9. DNA desnudo
• DNA en una solución salina
• Inyección Intramuscular