Real World Data

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La era de la medicina en el mundo real está evolucionando muy deprisa y no hay mejor momento
que el presente para involucrarse en el Real World Data (RWD), dado que los Financiadores de
los servicios de Salud están demandando este tipo de evidencias. Principalmente hay un creciente
interés en los Patient Reported Outcomes (PROs) dado que proveen una visión muy completa de
la efectividad de los tratamientos.
Lo anteriormente expuesto nos hace adentrarnos en el concepto
del Real World Data (RWD). La International Society for
Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR), define
RWD como “aquellos datos usados por los decisores que no son
obtenidos de los ensayos clínicos convencionales”. En otras
palabras, es la recogida de datos sobre medicamentos, pacientes
y enfermedades en un contexto no experimental.
Las Compañías Farmacéuticas han generado RWD
fundamentalmente con el objetivo de cumplir las normativas en
farmacovigilancia post-comercialización. Es por ello que se
obtienen multitud de datos en el mundo real de distintos
fármacos, desde la perspectiva de la seguridad del medicamento.
En los últimos años las exigencias de las Agencias Regulatorias
han aumentado y la necesidad en RWD ha ido creciendo en
términos de farmacovigilancia.
Maribel Biezma López.
Maribel.Biezma@Kantarhealth.com.
Market Access & Real World
Research. Kantar Health
En Europa, la legislación requiere que las Compañías elaboren sus planes de “risk-management”
cuando solicitan a la EMA (Agencia Europea del Medicamento) la autorización de
comercialización. Adicionalmente se han puesto en marcha proyectos ambiciosos a nivel europeo,
por ejemplo, el EU-ADR, que es un proyecto diseñado para detectar reacciones adversas a
fármacos vía Electronic Health Records (EHR) de más de 30 millones de pacientes de varios
países europeos.
Más allá de la farmacovigilancia, el RWD esencialmente nos abre las puertas hacia una nueva
dimensión, ya que nos aporta una información que los ensayos clínicos no pueden. ¿Por qué el
RWD es útil? Principalmente lo es por varios motivos:

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1. Detecta poblaciones de pacientes en las que el producto funciona mejor.
2. Detecta si su uso es óptimo , por ejemplo, si se está utilizando a la dosis que la Compañía
farmacéutica recomienda.
3. Nos permite captar Outcomes directamente del Paciente en el mundo real.
4. Confirma la eficacia y seguridad del medicamento en el mundo real.
5. Permite diferenciar nuestro medicamento frente a la competencia.
6. Nos ayuda a reducir las barreras de acceso al mercado.
Recientemente se realizó una encuesta a 1500 profesionales de Compañías Farmacéuticas en la
que se les preguntó cuáles son los principales motivos por los que llevaban a cabo estudios
observacionales, y estas fueron las principales respuestas (en %):
Fuente: PharmaNet/i3´s Survey on Observational Research
RWD y Market Access
Así como RWD con respecto a seguridad es un aspecto de índole global, y cuyas acciones son
lideradas por los Headquarters de las Compañías Farmacéuticas, no se puede decir lo mismo con
respecto a estrategias de Market Access, las cuales son muy marcadas por situaciones a nivel de
cada país, ya que de un país a otro hay diferencias en la capacidad de aplicar RWD a la toma de
decisiones en el ámbito de la Salud. Así por ejemplo las Autoridades de Precio y Reembolso
italianas, dictan que todos los pacientes a los que les sean prescrito productos de un determinado
precio, como medicamentos para el cáncer, deben entrar en un registro, gestionado por
Compañía y Sistema de Salud, para que el producto sea reembolsado. El pago al fabricante se
realiza sólo si se ven datos positivos en los citados registros. Esto es específico de Italia, y
diferente de otros países, en los que se toman decisiones de Financiación diferentes.
Los financiadores de servicios de Salud demandan cada vez más y más datos del mundo real,
más allá de los ensayos clínicos, ya que necesitan confirmar que el producto que inicialmente se
aprobó para comercialización sigue dando buenos resultados en el mundo real a lo largo de su
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Demostrar Clinical Outcomes en el mundo real
Documentar el coste-efectividad en el mundo real
Apoyo apara decisiones de pagadores
Documentar la Calidad de Vida en el mundo real
Documentar la seguridad del producto en el mundo
real
Cuantificar la adherencia al tratamiento
Examinar la Utilización de los Recursos Sanitarios
Generar evidencia del producto en el mundo real
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ciclo de vida. Están demandando entonces Real World Data. Estos datos están referidos sobre
todo a estos tres aspectos:
Clinical Outcomes (eficacia y seguridad)
Uso de Recursos sanitarios
PROs (Patient Reported Outcomes): experiencias del paciente, preferencias de tratamiento y
cumplimiento.
En algunas Compañías el tema del RWD se ve desde la óptica más restrictiva, en el sentido de
que se genera RWD sólo si es obligatorio reportar datos, que normalmente son de seguridad, con
el objetivo de cumplir los requisitos de farmacovigilancia. En otras Compañías, esta visión es
más amplia y se ve la generación de RWD como una oportunidad para manejar las barreras
de acceso.
Hace poco se ha realizado un estudio1
utilizando 100 casos reales. En el citado estudio se
observó que el RWD generado por las Compañías Farmacéuticas influyó en el 25% de las
decisiones tomadas por Payers en el área de Salud, poniendo de manifiesto que dichas decisiones
no son tan dominadas por los Financiadores como se piensa y que hay cabida, pues, para las
evidencias provenientes de las Compañías.
¿Cuáles son las fuentes principales para la obtención del RWD? Se podrían resumir en las
siguientes:
Estudios Observacionales
Estudios retrospectivos: este tipo de información está ya disponible y es fácil de usar.
Patient Reported Outcomes (PROs), que pueden ser recogidos a través de paneles de
pacientes.
Encuestas de Salud dirigidas a Población general, como por ejemplo la National Health
& Wellness Survey, llevada a cabo de forma anual en varios países, incluyendo a España
y cubriendo más de 160 enfermedades
Datos de pacientes recogidos por los profesionales médicos (de forma prospectiva o
retrospectiva).
Merece la pena detenerse en el área de los PROs. Los PROs proveen una visión más completa
de la efectividad de los tratamientos y son analizados por varias razones principales 1)
Experiencias subjetivas, como por ejemplo el dolor, pueden no son registradas correctamente por
el médico. 2) La información obtenida de los PROs pueden ayudar a la diferenciación del
producto. 3) Los PROs son cada vez más demandados por los Decisores de Salud , ya que
ofrecen una visión completa no sólo de la efectividad de los tratamientos sino también de otras
variables, como son 1) el impacto de enfermedad en la productividad 2) la carga para los
cuidadores de enfermos y 3) una perspectiva amplia sobre la calidad de vida del paciente.
Así mismo se puede obtener información directamente del paciente en relación a:
Adherencia al tratamiento
Uso de Recursos Sanitarios.

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Los PROs son cada vez más el centro de interés de los Payers.
Los PROs han ido evolucionando y están siendo cada vez más rigurosos, ya que cada vez son
más psicométricos y científicos en evaluar la experiencia del paciente. Esto ha llevado a poner
más el foco en lo que se ha de medir, cómo se relaciona con la manera en la que se espera que
funcione un tratamiento y qué “claims” la medida del PRO apoya.
El punto de partida en cualquier estrategia de PROs es el instrumento o cuestionario que se
utilice, ya que los resultados, dependen en gran medida de la recolección de los datos. Existen
numerosos cuestionarios e instrumentos validados, disponibles ya para su uso, pero para nuevas
medicaciones o nueva dosificación o tecnología, puede ser recomendable desarrollar nuevos
instrumentos “ad-hoc”.
Otro aspecto importante a destacar es la forma de acceder a los pacientes: dado el incremento de
los niveles de interconectividad es conveniente tener en cuenta nuevas formas de recoger “la voz
del paciente” a través de metodologías basadas en web o dispositivos móviles. Ambas
metodologías son cómodas, rápidas y sencillas.
Adherencia al tratamiento en el mundo real
Según la Organización Mundial de la Salud, “la adherencia es el grado en que la conducta del
paciente, en relación con la toma de medicación, el seguimiento de una dieta, modificación de
hábitos de vida, coincide con las recomendaciones dadas”.
La falta de adherencia a los tratamientos provoca cerca de 200.000 muertes en Europa al año. En
España, el no seguimiento de las indicaciones terapéuticas ocasiona cerca de 20.000 muertes al
año, lo que hace demandar a los profesionales una mayor “sensibilización” sobre este problema
de salud pública.
Está calculado: la falta de adherencia a los tratamientos farmacológicos cuesta al Sistema
Nacional de Salud español unos 11.000 millones de euros al año. La adherencia, es
consecuentemente, un concepto que cada vez más interesa a los decisores de salud.
Hay evidencias de que una falta de adherencia repercute en aumento de morbimortalidad: En
pacientes diabéticos, por ejemplo, con enfermedad coronaria se vio que la tasa de mortalidad era
de 12,1% en los pacientes que no se adherían y de 6,7% en los que sí lo hacían.
Siguiendo con las enfermedades cardiovasculares hay estudios que han demostrado que
pacientes, con enfermedad cardiovascular después de un alta hospitalaria por infarto agudo de
miocardio, tienen un mayor riesgo de muerte tras haber transcurrido un año desde su alta cuanto
menos adherencia al tratamiento tengan *:

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*.Jackevicius CA, Li P, Tu JV. Prevalence, predictors, and outcomes of primary nonadherence after acute myocardial infarction.
Circulation. 2008;117:1028 –1036
Así mismo se ha visto que los enfermos con esclerosis múltiple (EM) que no alcanzan un cierto
umbral de adherencia terapéutica tienen un mayor riesgo de padecer brotes y requerir tanto
ingresos hospitalarios como visitas a urgencias, lo que se traduce en un mayor gasto sanitario. De
los enfermos con EM, abandonan el tratamiento entre un 19 y un 39% en los tres primeros años
de tratamiento. De estos, entre un 10 y un 20% lo hacen en los primeros 6 meses. En los ensayos
clínicos (EECC) las cifras de discontinuación se encuentran entre el 8 y el 15%. Esta diferencia
en los niveles de adherencia entre los EECC y la práctica clínica habitual se debe a que en los
EECC los pacientes reciben un mayor seguimiento, cosa que no ocurre en el mundo real.
Para los Departamentos de Market Access de las Compañías Farmacéuticas, puede ser
interesante, conocer qué nivel de adherencia, en el mundo real, presentan los pacientes tratados
con una medicación concreta, midiendo así el uso de Recursos Sanitarios y traduciéndolo en
costes. Habría posiblemente una correlación directa entre la no-adherencia y el uso de recursos
sanitarios.
Presente y futuro del RWD
Actualmente en el área de RWD estamos en un período de prueba y error: el entorno del RWD
está evolucionando rápidamente y todo el mundo quiere saber qué funciona y qué no. No hay
una “receta mágica” sobre cómo generar las mejores estrategias de RWD, ya que cada
Compañía es diferente a otra en cuanto a prioridades, capacidades, portfolio, cultura y estructura
organizacional. La forma de pensar que hasta ahora ha sido la establecida está siendo puesta a
prueba de forma constante. El RWD es un área importante donde la Industria Farmacéutica y
Administración deberían ponerse de acuerdo para mantener la transparencia y la integridad de la
investigación en el mundo real.
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Pacientes que tomaron toda la
medicación
Pacientes que tomaron parte de
la medicación
Pacientes que no tomaron nada
de su medicación
Mortalidad tras 1 año (%)

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Las Compañías Farmacéuticas tienen un gran camino por recorrer en RWD. La era de la
medicina en el mundo real está evolucionando muy deprisa y no hay mejor momento que el
presente para involucrarse en RWD, tanto internamente como dentro del contexto de nuestro
entorno sanitario.
1. (May 2013). RWE Market Impacto in Medicines: A Lens for Pharma. IMS Health.