1. ¿Qué y cómo investigar los
resultados en salud”
Dr. Joaquín Casariego García- Lubén

2. Do the right things
&
Do things right

3. Muchas gracias por su atención
@joaq_casariego
j.casariego.prof@ufv.es

4. “En todas las actividades es
saludable, de vez en cuando, poner
un signo de interrogación sobre
aquellas cosas que por mucho tiempo
se han dado como seguras”
1872-1970. Bertrand Arthur William Russell. Filósofo, matemático y escritor británico. Premio Nobel en
Literatura en 1950.

5. En ocasiones, las cosas no son lo que parecen

6. Premisas

8. Hacia una
medicina e
investigación
centradas en
el
paciente

9. Medicina personalizada
• El tratamiento correcto
• A la dosis correcta
• Para el paciente correcto
• En el momento correcto
• Para el resultado correcto

11. La generación de evidencia científica para
la toma de decisiones clínicas

12. Investigación biomédica
“Traslación” del conocimiento

15. La prueba del algodón
(Inspired from Khoury et al. 2007)

16. ¿Qué y cómo investigar los
resultados en salud”
Dr. Joaquín Casariego García- Lubén

17. Do the right things
Resultados en Salud
¿QUÉ INVESTIGAR?

18. ¿Qué preguntas de salud es preciso
responder?

21. La investigación biomédica y las
preguntas a responder
Hans-Georg Eichler, Brigitte Bloechl-Daum, Eric Abadie, David Barnett, Franz König and Steven Pearson. Relative efficacy of drugs: an emerging issue between regulatory agencies and
third-party payers. JAMA vol. 9 ,AprIl 2010

23. BMJ 2003;327:1459–61

24. Felicidades,
los resultados son
negativos y todo está en
orden
Me afecta a
mi vida diaria…
No puedo dormir…
Me canso y
No puedo hacer
deporte…
No puedo comer
ni beber
lo quiero…

28. Investigación en
Efectividad Comparada (IEC)
• in the united States, the continuous increase in federal spending on
health care, and a growing awareness that “hard evidence is
often unavailable about which treatments work best for
which patients and whether the added benefits or more-
effective but more-expensive services are sufficient to
warrant their added costs” has prompted a highly publicized
debate over the need for comparative effectiveness research (CER).
• In February 2009, US president Barack Obama signed into law an
act that allocates uS$1.1 billion for CER

30. Do things right
Resultados en Salud
¿CÓMO INVESTIGAR?

31. CALIDAD
RAPIDEZ
VALOR

32. La
pirámide
de la
confianza
científica

33. Ensayo Clínico
“Cualquier estudio de investigación que asigna de manera prospectiva
participantes humanos o grupos de humanos a una o más
intervenciones sanitarias a fin de evaluar los efectos en los resultados
sanitarios.”

34. Ensayo Clínico
Sir Austin Bradford Hill (1897 -1991)
• Aleatorización y metodología de
ensayos clínicos
1948: el primer ECA
– en el que fue analizada y demostrada la
eficacia de la estreptomicina en el
tratamiento de la tuberculosis

35. Estudios
observacionales
alta
prospectivos
Ensayos
abiertos
aleatorizados
Ensayos
clínicos
aleatorizados
baja
baja alta
Validez interna

38. Estudios Observacionales y ensayos
clínicos pragmáticos
• La forma de minimizar estos problemas ha consistido en plantear
ensayos clínicos pragmáticos o naturalistas:
– con unos criterios de selección más amplios, que permitiesen la
inclusión de grupos de pacientes heterogéneos y «representativos»,
– Utilizasen variables «pragmáticas»
– y evaluasen las intervenciones en unas condiciones menos restrictivas
(uso de comparadores estándar, dosis flexibles o seguimiento
«naturalista») que las de los ensayos clínicos tradicionales.

39. IEC y Ensayos Clínicos
• las primeras aproximaciones metodológicas hacia la IEC han consistido en proponer más
estudios pragmáticos, de larga duración, frente a comparadores activos (estudios head to
head), con muestras heterogéneas de pacientes.
• Pero responder a las preguntas que plantea la MCP mediante ECA resulta poco factible.
• El coste de evaluar intervenciones sencillas mediante ensayos es muy alto.
• Si el objetivo fuese evaluar intervenciones complejas, los recursos y el tiempo necesarios
serían mucho mayores.
– Por ejemplo, se ha estimado que para determinar la combinación óptima de agentes para tratar la
enfermedad de Alzheimer se requerirían 63.500 pacientes y 286 años, y para evaluar los
tratamientos de los accidentes cerebrovasculares de origen isquémico serían necesarios 186.000
pacientes y 155 años.
17. Mullins CD, Whicher D, Reese ES, Tunis S. Generating evidence for comparative effectiveness research using more pragmatic randomized controlled trials. Pharmacoeconomics. 2010;28:969–76.
18. Luce BR, Kramer JM, Goodman SN, Connor JT, Tunis S, Whicher D, et al. Rethinking randomized clinical trials for comparative effectiveness research: the need for transformational change. Ann Intern Med.
2009;151:206–9.
19. Saber JL, Kalafut M. Combination therapies and the theoretical limits of evidence- based medicine. Neuroepidemiol. 2001;20:57–64.

40. DESAFÍOS

41. Resistencia al cambio

42. La Revolución Científica
el cambio de paradigma
"Successive transition from one paradigm to
another via revolution is the usual
developmental pattern of mature science.“
T.S.Kuhn (1962)

43. Cambio de paradigma
Transición
“una nueva verdad científica no
triunfa porque haya convencido
a sus oponentes y le haya
hecho ver la luz, sino más bien
porque sus oponentes mueren
finalmente, y una nueva
generación crece más
familiarizada con ella”.
Max Planck

44. Disociación

45. Valle de la muerte

48. Valle de la muerte

50. Recursos

54. ROI

56. • 10% of European regions
that reach the ‘Europe 2020
strategy’ target of spending
3% or more of their GDP on
R&D
• These regions are also the
ones that generate 40% of
the EU’s total R&D
expenditure.
R&D intensity by regions in 2007 (total R&D expenditure as % of GDP)
Eurostat regional yearbook 2010 ;http://epp.eurostat.ec.europa.eu/portal/page/portal/product_
details/publication?

57. Eurostat regional yearbook 2010 ;http://epp.eurostat.ec.europa.eu/portal/page/portal/product_
details/publication?

58. Pharma Industry
R & D Expenditure

59. Pharma Industry
Variation* in R & D Expenditure
* Vs previous Year

60. Asistencia
Vs.
Investigación
Figure 4: This figure illustrates the percentage of physicians reporting different amounts of time devoted to research activities, expressed as the number of hours spent on research per week, for
the years 1997-2007. Data from National Physician Survey44

61. Complejidad

62. Proteger al paciente

64. Proteger la integridad
de los datos
“¡ Brindo por mis resultados… ya sean ciertos o falsos!

67. Fragmentación

69. Cooperación

70. Objetivos Objetivos Objetivos Objetivos Objetivos
individuales individuales individuales individuales individuales
Necesidades Necesidades Necesidades Necesidades Necesidades
comunes individuales individuales individuales individuales
Necesidades individuales
Recursos

73. Comunicación

81. CONSECUENCIAS

82. Outcomes
• Pérdida de valor (“valley of death”)
• Menor calidad
• Incremento en los costes
• Lentitud-Tiempo

83. Competitividad

85. Globalización de la Investigación
Nature Reviews Drug Discovery 7, 13-14 (January 2008)

88. La necesidad
Investigación más eficiente
Competitividad
• Liderazgo científico y de gestión
• Integración de la investigación biomédica (B/ Tr/
Clin/ Pobl)
• Disposición de recursos e infraestructuras
• Gestión eficiente de recursos e infraestructuras
• Cooperación y sinergias
• Orientación a resultados
• Orientación a las personas

90. SOLUCIONES

91. Soluciones
1. Participación de los agentes principales
en la definición de políticas de
salud/investigación
2. Integración Estructural de la
Investigación Biomédica
3. Creación de infraestructuras/plataformas
estables y eficaces de investigación
4. Profesionalización de la investigación
5. Gestión profesional basada en resultados
6. Formación exhaustiva
7. Equipos multidisciplinares de
investigación

93. Redes de Investigación

94. Estructuras estables de
investigación

96. Estudios Centros Pacientes
Involucrados
84 Ensayos Clínicos 781 27.891
1.516
Investigadores participantes

99. Internacionalización de la
investigación clínica
EUROPA

102. European Clinical Research Infrastructures
Network for Clinical Trials and Biotherapy
• ECRIN es una de las 10 infraestructuras biomédicas paneuropeas
aceptadas en fase de factibilidad por el Foro Europeo Estratégico de
Infraestructuras Científicas (ESFRI)
• Misión:
– diseñar una infraestructura de investigación clínica europea que
posibilite el desarrollo de investigación clínica en red, de carácter
multinacional.

104. Internacionalización de la
investigación clínica
INTERNACIONAL

108. Equipos multidisciplinares
profesionalizados de alto
rendimiento

110. sabías que…?

112. AP
• Ventajas de investigar en AP:
– La continuidad de la atención
– Condiciones de práctica real
– Fases precoces de la enfermedad
– Accesibilidad a la población
Lázaro P, Pozo F, Ricoy JR. Una estrategia de investigación en el sistema nacional
de salud (II): Investigación en servicios de salud. Med Clin (Barc) 1995; 104:67-76.

113. Histórico
• Hasta el inicio de los años 80 la investigación
en Atención Primaria (AP) fue muy poca 0,59%
de los artículos publicados.
• En 1994 suponía el 4,1% de los artículos del
IME.
• Especialidad MFyC, reforma de Enfermería.
• Poco factor de impacto.

114. Investigación en AP

115. Output AP
Analíticos
4%
Experimentales
2%
Descriptivos
94%
López F, Fernández O, Medina ME, Rubio E y Alejandre G. Investigación en atención primaria: 1994-2003. Aten Primaria.
2005;36(8):1-9.

116. Temas más frecuentes en los estudios
publicados de A. Primaria en orden decreciente
• Endocrinología y metabolismo (diabetes)
• Cardiovascular (hipertensión)
• Infecciosas
• Salud mental
• Tumores
• Locomotor
• Digestivo
• Dermatología
• Respiratorio
• Neurología
López F, Fernández O, Medina ME, Rubio E y Alejandre G. Investigación en
atención primaria: 1994-2003. Aten Primaria. 2005;36(8):1-9.

120. Propuestas de mejora para la
Investigación en Atención Primaria
– Acercar la formación a los profesionales de atención
primaria (dispersión geográfica)
– Promover la investigación y consolidar Grupos
multidisciplinarios que impliquen distintos Centros de
Salud
– Participación médicos y profesionales de enfermería
– Fomentar líneas de investigación
– Facilitar la publicación de los estudios

121. Propuestas de mejora para la
Investigación en Atención Primaria
– Participación de las Sociedades Científicas en formación
pregrado y postgrado
– Ayudar a los profesionales interesados en investigar:
• Aspectos metodológicos
• Publicaciones
– Coordinación entre la Administración Sanitaria,
Fundaciones y Sociedades Científicas

122. Propuestas de mejora para la
Investigación en Atención Primaria
• Propuestas a la Administración Sanitaria:
– Aumentar la subvenciones para investigar en Atención
Primaria
– Unidades de Investigación
– Fundaciones
– Facilitar la asistencia a cursos de calidad dentro y fuera de
la Comunidad
– Sustituir a los profesionales en formación

123. REFLEXIONES

124. No hay salud sin investigación

125. La investigación NUNCA debe ser
un fin en sí misma…

126. …tan solo un medio eficaz y
seguro para
resolver los problemas de salud
de las personas…

127. …en el menor tiempo posible y
con el empleo de los recursos
estrictamente necesarios

129. Estamos aquí para…
SERVIR

130. …porque tú
lo vales

132. Muchas gracias por su atención
@joaq_casariego
j.casariego.prof@ufv.es

133. CV
Joaquín Casariego García- Lubén
Ldo. en Medicina y Cirugía- especialista en Aparato Digestivo
Master Business Administration (MBA) por el IESE School of Business
Puestos desempeñados con anterioridad:
- 2000-2009: Médico Europeo responsable de la Investigación Clínica en Urología
en Eli Lilly & co.
- 2009-2012: Director General de CAIBER- Plataforma de Ensayos Clínicos del
Estado (Ministerio de Economía y Competitividad)
Puestos actuales:
- Chairman del Proyecto de la OCDE- Global Science Forum para la Cooperación
Internacional en Ensayos Clínicos
- Profesor de Fisiología Humana. Facultad de Medicina. Universidad Francisco de
Vitoria