La enfermedad de Alexander es una leucodistrofia progresiva y potencialmente fatal causada por mutaciones en el gen GFAP que destruyen la sustancia blanca en el cerebro. Existen cuatro formas de la enfermedad que varían en edad de inicio y gravedad de los síntomas, incluyendo discapacidad intelectual, convulsiones y problemas motores. No existe cura, pero el tratamiento se enfoca en terapias y control de síntomas. El pronóstico depende de la forma de la enfermedad.