Para que una sustancia pueda ser comercializada como medicamento, debe cumplir con una serie de requisitos regulatorios que varían entre países. Estos incluyen pruebas preclínicas en animales y ensayos clínicos en humanos divididos en 4 fases para evaluar seguridad, eficacia y efectos a largo plazo. Una vez aprobado, la farmacoepidemiología estudia cómo el fármaco actúa en la población y detecta efectos adversos raros o tardíos.

1. DESARROLLO DE NUEVOS
FÁRMACOS

2. • Para introducir una sustancia de origen natural o sintético en la práctica clínica
habitual, con fines terapéuticos, se deben cumplir una serie de requisitos
internacionalmente establecidos, los cuales avalan que dicha sustancia posee
ese efecto farmacológico y que tiene una seguridad adecuada para su uso en
seres humanos.
• Las disposiciones legales que se deben cumplir para registrar y comercializar
una sustancia como medicamento varían de un país a otro; estos requisitos
resultan más exigentes en los países desarrollados, que generalmente son los
productores de medicamentos nuevos.
Guía de desarrollos preclínicos. Genoma España. 20

3. Guía de desarrollos preclínicos. Genoma España. 20

4. FASE DE DESCUBRIMIENTO

5. Guía de desarrollos preclínicos. Genoma España. 20

6. Guía de desarrollos preclínicos. Genoma España. 20

7. FASE PRECLÍNICA

8. Guía de desarrollos preclínicos. Genoma España. 20

9. PRUEBAS PARA DESARROLLO DE UN
FÁRMACO DEPENDEN DE:
• Tipo de medicamento: hay regulaciones diferentes para medicamentos de origen
• químico, biológico, biotecnológico o terapia avanzada.
• Tipo de pacientes: hay grupos poblacionales para los cuales se exigen requisitos
• especiales, por ejemplo mujeres embarazadas, niños, ancianos…
• Tipo de patologías: existen patologías, como por ejemplo las oncológicas para las
• cuales se exigen requisitos especiales.
• Distribución geográfica: existen diferentes agencias regulatorias para diferentes
• territorios.
Guía de desarrollos preclínicos. Genoma España. 20

10. LOS ENSAYOS SOBRE
REPRODUCCIÓN COMPRENDEN:
• Estudios de teratogenicidad
• Estudios de fertilidad,
• Estudios multigeneracionales,
Guía de desarrollos preclínicos. Genoma España. 20

11. Guía de desarrollos preclínicos. Genoma España. 20

12. FASE CLÍNICA

13. FASES:
• Fase I: es aquella en la que se administra por primera vez el fármaco a
humanos y se hace a un grupo reducido (menos de 100) de voluntarios
sanos, generalmente adultos jóvenes de género masculino. El principal
objetivo es detectar signos de toxicidad. Esta fase puede durar
aproximadamente entre 6 meses y un año.
• Fase II: es aquella en la que, por primera vez, se administra el fármaco a
pacientes. Se administra a un grupo relativamente homogéneo de entre 100
y 200 individuos que se dividen en dos grupos cuyos resultados
posteriormente serán comparados. A un grupo se le suministra el fármaco y
al otro (grupo control) se le administra o bien el mejor medicamento del
mercado contra la patología o un placebo El principal objetivo es verificar la
eficacia del fármaco. Esta fase es más larga que la anterior, suele durar
aproximadamente entre 2 y 3 años.
Guía de desarrollos preclínicos. Genoma España. 20

14. • Fase III: los ensayos de esta fase se caracterizan por ser multicéntricos y en
numerosos pacientes (cientos o miles) con características heterogéneas, así se
consigue una gran diversidad biológica que ayuda a concretar los perfiles de
seguridad y eficacia del fármaco.
• En esta fase además se pueden detectar manifestaciones de toxicidad que no se
habían sospechado previamente. La duración de estos ensayos suele ser de entre 3 y
5 años, lo cual permite evaluar efectos de seguridad y toxicidad a largo plazo.
• Fase IV: tiene lugar una vez ya ha sido autorizado el fármaco y consiste en realizar un
seguimiento del mismo después de su comercialización por eso también se conocen
como estudios de farmacovigilancia. Básicamente se buscan efectos adversos raros
(frecuencia menor a 1/1000) o a muy largo plazo derivados, por ejemplo, de una
exposición continuada al fármaco. Así mismo, también puede servir para identificar
posibles efectos terapéuticos no detectados anteriormente.
Guía de desarrollos preclínicos. Genoma España. 20

16. Guía de desarrollos preclínicos. Genoma España. 20

17. FARMACOEPIDEMIOLOGÍA

18. FARMACOEPIDEMIOLOGÍA
• Existen factores de la práctica clínica que
pueden modificar la respuesta beneficiosa y
el perfil de seguridad de los medicamentos,
por tal motivo se hace necesario estudiar
cómo ellos actúan después que son
registrados, precisamente la
farmacoepidemiología tiene esa función.
• La farmacoepidemiología es la aplicación
del conocimiento, métodos y razonamientos
epidemiológicos al estudio de los efectos
(beneficiosos o perjudiciales) y los usos de
los medicamentos en las poblaciones.
Guía de desarrollos preclínicos. Genoma España. 20