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La relación entre la estructura del principio
activo y su acción en el organismo
El descubrimiento de la aspirina como droga anti-inflamatoria, analgésica y
antifebril, como así también la identificación de su sitio blanco implicaron
muchos años de investigación y el aprovechamiento de herramientas y
conocimiento proveniente de distintas disciplinas científicas.
el desarrollo de drogas selectivas para tratar la inflamación se llevó a cabo
conociendo la estructura y el sitio activo de la enzima COX2, es decir
conociendo con mucho detalle al blanco para luego desarrollar la droga.
A partir del secuenciamiento del genoma humano, se puede conocer en
detalle la estructura química de proteínas que podrían ser el blanco de la
acción de nuevas drogas o de drogas ya conocidas.
Una vez que se demuestra exhaustivamente por pruebas in vitro que una
droga puede ser efectiva para el tratamiento de una enfermedad, la
legislación y las normas vigentes resguardan la realización de ensayos en
animales de experimentación para demostrar su eficacia e inocuidad. Luego,
si se demuestran los requisitos de eficacia e inocuidad, las autoridades
sanitarias competentes resguardan y supervisan la realización de ensayos
clínicos controlados para la aprobación final de los nuevos medicamentos.
Finalmente, más allá de las estrategias de diseño, del tiempo y la inversión
económica aplicados a la investigación y desarrollo de nuevos fármacos,
historias exitosas como la de la aspirina no son las más comunes: Hay
innumerables drogas que, aún con excelentes estrategias de diseño, no
cumplen las expectativas de su desarrollo; que quedan a mitad de camino en
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  • 1. La relación entre la estructura del principio activo y su acción en el organismo El descubrimiento de la aspirina como droga anti-inflamatoria, analgésica y antifebril, como así también la identificación de su sitio blanco implicaron muchos años de investigación y el aprovechamiento de herramientas y conocimiento proveniente de distintas disciplinas científicas. el desarrollo de drogas selectivas para tratar la inflamación se llevó a cabo conociendo la estructura y el sitio activo de la enzima COX2, es decir conociendo con mucho detalle al blanco para luego desarrollar la droga. A partir del secuenciamiento del genoma humano, se puede conocer en detalle la estructura química de proteínas que podrían ser el blanco de la acción de nuevas drogas o de drogas ya conocidas.
  • 2. Una vez que se demuestra exhaustivamente por pruebas in vitro que una droga puede ser efectiva para el tratamiento de una enfermedad, la legislación y las normas vigentes resguardan la realización de ensayos en animales de experimentación para demostrar su eficacia e inocuidad. Luego, si se demuestran los requisitos de eficacia e inocuidad, las autoridades sanitarias competentes resguardan y supervisan la realización de ensayos clínicos controlados para la aprobación final de los nuevos medicamentos. Finalmente, más allá de las estrategias de diseño, del tiempo y la inversión económica aplicados a la investigación y desarrollo de nuevos fármacos, historias exitosas como la de la aspirina no son las más comunes: Hay innumerables drogas que, aún con excelentes estrategias de diseño, no cumplen las expectativas de su desarrollo; que quedan a mitad de camino en el desarrollo; o que una vez aprobadas y en la etapa de comercialización deben ser retiradas del mercado por razones de eficacia o seguridad.