La terapia génica introduce ADN o ARN en células eucariotas para alterar el curso de enfermedades hereditarias o adquiridas mediante la corrección de alteraciones genéticas o metabólicas. La mayoría de los protocolos clínicos y experimentales de terapia génica se enfocan en el cáncer, las enfermedades monogénicas, vasculares e infecciosas, y usan vectores como adenovirus, retrovirus, ADN desnudo y ARN de interferencia para introducir material genético, aunque

1. Conclusiones o Consideraciones
La terapia génica es la introducción de material genético ya sea ADN o ARN a una célula
eucariótica con la finalidad de alterar el curso de una enfermedad sea esta hereditaria o
adquirida y corregir alteraciones metabólicas o genéticas.
Los protocolos clínicos y experimentales de terapia génica están dirigidos al tratamiento
de distintas enfermedades. Los protocolos van dirigidos en su mayoría al estudio del
cáncer en un 64.5%, seguido por las enfermedades monogénicas en un 8.5%, las
enfermedades vasculares en un 8.4% y las enfermedades infecciosas en un 8%. El
abordaje para cada una de estas enfermedades se da ya sea por adición o supresión génica.
Para la introducción del material genético se utilizan distintos vectores como adenovirus,
retrovirus, ADN desnudo, ARN de interferencia. Pero estos mismos vectores constituyen
uno de los desafíos mas importantes para la implementación de esta terapia ya que los
efectos adversos se derivan de la biología del vector utilizado para la transferencia de
genes.