El ensayo clínico aleatorio

Cómo leer estudios
de tratamiento
Dr. Giordano Pérez Gaxiola
2015

giordano@sinestetoscopio.comwww.sinestetoscopio.com
Ensayo clínico aleatorio
• El ensayo clínico consiste en un estudio experimental y
prospectivo en el cual el investigador provoca y controla las
variables, y los sujetos (pacientes, la mayoría de los casos)
son asignados de forma aleatoria a las distintas
intervenciones que se comparan. Debido a que es el tipo de
estudio epidemiológico que presenta menores errores
sistemáticos o sesgos, constituye la mejor prueba científica
para apoyar la eficacia de las intervenciones terapéuticas. El
elemento esencial del ensayo es la existencia de un grupo de
comparación o grupo de control, que permite probar si la
nueva intervención (por ejemplo un nuevo fármaco) es mejor o
no que las ya existentes o que no intervenir (placebo).

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¿Ninguno?
¿Qué podría hacer para convencerlos?

¿Cómo podría probar
si mi producto
funciona?
(favor de no usar palabras técnicas ni términos estadísticos)

Reporte de 1 caso
“El sujeto en estudio se ha
sentido completamente
vitalizado”

Serie de casos

Cohorte

¿Cuál es nuestra pregunta?
• Problema/paciente/población
• En personas que se sienten miserables
• Intervención
• ...el uso de la pulsera RED POWER...
• ...Comparado con no usarla...
• Outcome (resultado/desenlace)
• ¿reduce la miserabilidad y aumenta su vitalidad?
P
I
C
O

Reclutando
Pulsera Control

Necesitamos
•grupos similares en todo,  
excepto en la intervención
•¿Cómo le hago?

Aleatorización
Pulsera Control

Población
Muestra
Intervención
Control
Desenlaces

Experimento
con humanos
cuyo tratamiento
se decidió al azar
Ensayo
Clínico
Aleatorio

1747

Lectura crítica
Cómo saber si un artículo vale la pena
1er paso.VALIDEZ
• En otras palabras... ¿les creemos a los autores?
2o paso. RESULTADOS
• ¿Sirven de algo? ¿son clínicamente importantes?
3er paso.APLICABILIDAD
• ¿Podemos aplicarlo en el paciente?

Validez de un ECA
• Aleatorización bien hecha
¿Les creemos a los autores?

El objetivo hacerlo al azar es tener...
pero ¿qué pasaría si...?
Grupos Similares

Continuemos...
• Convencido de que
funcionan
• Hoja de números aleatorios
lista
• ...al mismo tiempo llegan:

Ocultación de la secuencia de
aleatorización

Ocultación de la secuencia de
aleatorización
Intervención
Control
Descenlaces

El objetivo hacerlo al azar es tener...
para evaluar de manera JUSTA un tratamiento
Grupos Similares

Validez de un ECA
• Ocultación de la secuencia aleatoria

Pulsera Control
¿Funcionó la pulsera RED POWER?
Se sintió bien Se sintió mal

¿Qué tanto nos podríamos sugestionar?

1799.- John Haygarth evaluando los
famosos tractores metálicos
• Primero se probaron los tractores “falsos” =  
de 5 pacientes 4 mejoraron.
• Seguido se probaron los “reales” =  
de 5 pacientes 4 mejoraron.
Haygarth, J., Of the Imagination, as a Cause and as a Cure of Disorders of the Body; Exempliﬁed by Fictitious
Tractors, and Epidemical Convulsions (New Edition, with Additional Remarks), Crutwell, (Bath), 1801.

Ligadura de
arteria mamaria
interna
∼ 1930’s

Si le pongo a 1 paciente y
mejora,
¿signiﬁca que sí sirve?

Si le doy a 1 paciente y mejora,
¿signiﬁca que sí sirve?

Tratamiento
Control
Desenlaces
Desenlaces
A B C D
Viera. FAM MED 2007;39(2): 132-7

Ocultación de la secuencia aleatoria
-vs- enmascaramiento
Schulz. EBM. 2000;5:36-38 
Viera. FAM MED 2007;39(2): 132-7
Método Previene
Posibilidad de
implementarlo
O.S.A.
Sesgo de
Selección
Siempre
Enmascaramiento
(cegamiento)
Sesgos después
de la Selección
A veces
¡Los estudios sin ocultación de la
aleatorización pueden exagerar los
resultados hasta en un 40%!

Validez de un ECA
• Cegamiento, cuando sea posible

Continuando
• ¿Y si mando a los del brazalete con un
nutriólogo, un masajista y un entrenador
personal?

Validez de un ECA
• Fuera de la intervención, ambos grupos
tratados igual

Seguimiento
• ¿Cuál fue la razón para aleatorizar?
• Grupos similares
• ...pero en los estudios siempre se
pierden pacientes
• ¿Cómo los analizamos?

Pérdidas durante el seguimiento
Brazaletes Control
“Intelectuales”
“Esotéricos”

100 100
RAMBO

20
20 120
60
54 6
54/60
90% les gustó
105 15
105/120
87% les gustó
¿Signiﬁca que J&J es mejor
película?

Análisis
• Por protocolo: analizar “los que quedan”
• Intención a tratar: analizar a todos en el
grupo en el que originalmente estaban

Validez de un ECA
• Fuera de la intervención, ambos grupos
tratados igual
• Buen seguimiento y análisis de las pérdidas

Hasta aquí... VALIDEZ
• En otras palabras... ¿les creemos a los
autores?
1er paso

Los resultados
2o paso

Extraer lo que realmente
queremos saber
¿Se les quitó lo
miserables?
¿En cuánto tiempo
se sintieron
menos miserables?

• De 100 personas que usaron la RED
POWER sólo 12 se sentían miserables a los
3 meses, en comparación a 16 en grupo
control
• Las estadísticas muestran p < 0.01
Los resultadosCompletamente inventados

0
4
8
12
16
Miserables
Placebo Red Power
Describe el impacto del tratamiento
25% 4/16
16-12 4%
RRR
DR
NNT
100 ☛ 4
? ☛ 1
= 25
Completamente inventados

Otra forma de
presentar los
resultados

• En promedio, los que usaron la RED
POWER se les bajó lo miserables en
promedio a los 23 días
• Los del grupo control en 26 días
• IC95% (-0.5 a 6.2)
Diferencia
de 3 días
Estadísticamente
signiﬁcativo

¿Valor P?

• IC95% (-0.5 a -6.2)

¿IC95%?

¿Clínicamente
signiﬁcativo?
Diferencia
de 3 días
Estadísticamente
signiﬁcativo

Aplicabilidad
• ¿Pueden aplicarse los resultados de este
ensayo en mi medio o población?
• ¿Se tuvieron en cuenta todos los resultados
de importancia?
• ¿Cuáles son los riesgos y beneﬁcios?
3er paso

es evaluar de manera
JUSTA y OBJETIVA
el efecto de un tratamiento
El objetivo de tener grupos similares,
obtenidos al azar,
ocultar la secuencia aleatoria,
comparar con placebo...

Opinión
Ciencia básica
Casos y controles
Cohorte
ECAs
Revisiones sistemáticas de ECAs
Pruebas más objetivas
Más sesgo
más confusión

Impacto de los
Ensayos Clínicos Aleatorios

“Evidencia” refutada
Estudio animal ECA
Gatos con traumatismo
espinal cervical
hipotensión y estado
neurológico era mejor si
recibían naloxona
comparado con salina
ECA ciego, multicéntrico
en pacientes con
traumatismo cervical agudo
Naloxona (154)
vs
placebo (171)
Morbilidad y mortalidad
similar
Science 1981;211(4481):493-494 NEJM 1990;322(20):1405-11

Estudio in vitro ECA
Propiedades antivirales in
vitro de la Ara-C
Cultivos celulares
infectados con herpes virus
Inhibición de replicación
ECA ciego en pacientes
con herpes diseminado
Ara-C vs placebo
Tratados con Ara-C
tuvieron mayor duración
de enfermedad
Proc Soc Exp Biol Med
1964;115:69-77
NEJM 1973;289(17):873-78

Variables indirectas ECA
Estudio antes-después
4 pacientes tratados con β-
bloqueadores
Disminución en fracción de
eyección y aumento en
volumen al ﬁnal de la
diástole
18 ECAs de pacientes con
insuﬁciencia cardiaca:
➡mortalidad 32%
➡hospitalización 41%
BMJ 1975;37:357-364 Circulation 1998;98:1184-91

Variables indirectas ECA
Estudio antes-después
35 pacientes sin cardiopatía
isquémica tratados con
clofibrato
➡colesterol en 30/35
Bien tolerado, sin efectos
secundarios
ECA de hombres sin
cardiopatía isquémica con
colesterol en niveles altos
Clofibrato vs placebo
10 años de seguimiento
Clofibrato:
➡20% de diagnóstico de
cardiopatía isquémica
25% más muertes
Athero Res 1963;3:533-37 BMJ 1978;40:1069-1118

Estudio observacional ECA
Cohorte de 1910 mujeres
Después de ajustes para
factores de riesgo,
TRH reduce ECV:
RR 0.69 (0.47 a 1.00)
ECA doble ciego,
controlado con placebo,
con 16,608 mujeres
TRH aumenta ECV:
HR 1.31 (1.02 a 1.68)
Arch Intern Med 1993;153:73-79 JAMA 2003;289:2673-84

Cuidado con el fanatismo

¿Sirven los paracaídas?

100 estudiantes
paracaídas placebo
a
36.5 (2.1) 36.7 (1.9)
4.3 (1.2) 6.1(1.3)
25 (3) 22(2.4)
Temperatura , grados C
Escala de miedo, mediana (RIC)
Adrenalina sérica (mcg/dL)

Ofrecer a nuestros pacientes
tratamientos con las mejores
pruebas disponibles
Obligación

Comentarios
...y después veremos las
conclusiones

Ensayo
Clínico
Aleatorio

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