Las mucopolisacaridosis (MPS) son un grupo de trastornos genéticos raros causados por la deficiencia de una enzima lisosomal específica, lo que resulta en la acumulación de glicosaminoglicanos parcialmente degradados en los lisosomas. Esto causa daño celular progresivo que afecta múltiples sistemas orgánicos y puede conducir a insuficiencia de órganos y reducción de la esperanza de vida. Actualmente no existe una cura definitiva para estas enfermedades.