Description of an cost effectiveness analysis

1. Casos prácticos de evaluación económica Curso de Evaluación Económica de Medicamentos y Tecnologías Sanitarias Ángel Sanz Granda Consultor de Farmacoeconomía Cursos de verano (Universidad de Alcalá de Henares) Facultad de Farmacia 8 de julio de 2010

2. Análisis coste – efectividad

3. Fin: Determinación de la eficiencia comparada Parámetro : Ratio coste efectividad incremental Alternativa A (referencia) Uso de recursos: CA Beneficios obtenidos: EA Alternativa B (evaluada) Uso de recursos: CB Beneficios obtenidos: EB Unidad de uso de recursos: monetarias (€) Unidad de beneficios: clínicas RCEI = (CB-CA) / (EB-EA)

5. Eficacia: de datos de ensayos clínicos publicados

6. Costes: de fuentes secundarias, expertos,…Incertidumbre Análisis de sensibilidad en los modelos Modelos

7. Datos a nivel de paciente

9. (Δc) Diferencia de costes

10. (Δe) Diferencia de resultados de efectividad

11. V(Δc) Varianza de la diferencia de costes

12. V(Δe) Varianza de la diferencia de resultados

14. Coste (estimaciones) Coste (C) en un tiempo t Media: Δc = CT – CS ; CT = 1/nT * ∑ciT ; CS = 1/nS * ∑ciS; Varianza: V(Δc) = V(CT) + V(CS) = [1/nT*(nT– 1)] * ∑(CiT-CT)2 + + [1/nS*(nS– 1)] * ∑(CiS-CS)2 ciT: coste del paciente i en el grupo T CT: coste medio del grupo T

16. Ej.: tiempo medio remisión del episodio depresivo a lo largo de 1 año en grupo T: 0,769 años (40 sem) y en grupo S: 0,596 años (31 sem)

17. Tiempo medio de supervivencia ajustado a calidad en un tiempo t

19. Probabilidad de incidencia (estimaciones) Probabilidad (π) de incidencia de un evento en un tiempo t Media: Δe = πT – πS ; πT = 1/nT * ∑δT ; πS = 1/nS * ∑δS ; Varianza: V(Δe) = V(πT) + V(πS) = [πT*(1- π T)/nT] + + [πS*(1-πS)/nS] Covarianza: Cov (Δc, Δe) = Cov (πTCT) + Cov(πSCS) = = [(∑δTciT)–nTπTCT)/nT*(nT-1)] + + [(∑δSciS)–nSπSCS)/nS*(nS-1)] δ : nº de eventos observados ciT: coste del paciente i en el grupo T CT: coste medio del grupo T

20. Parámetros de resultados de efectividad Tiempo medio de supervivencia de un evento en un tiempo t Ej.: tiempo medio remisión del episodio depresivo a lo largo de 6 meses en grupo T: 0,769 años y en grupo S: 0,596 años Δe = 0,769 – 0,596 = 0,173 años . . . . . . . 1/Δe = NNT = 5,78 por lo que se precisan 6 pacientes tratados con T, en lugar de con S, para producir un año adicional en remisión

21. Tiempo medio de supervivencia (estimaciones) Tiempo medio (μ) de supervivencia de un evento en un tiempo t Media: Δe = μT – μS ; μT = 1/nT * ∑χT ; μS = 1/nS * ∑χS Varianza: V(Δe) = V(μT) + V(μS) = [1/nT(nT-1)] * ∑(χT- μT)2 + + [1/nS(nS-1)] * ∑(χS- μS)2 Covarianza: C(Δc, Δe) = Cov (μTCT) + Cov(μSCS) = = [(∑(χT-μT)*(ciT-CT)/nT*(nT-1)] + + [(∑χS-μS)*(ciS-CS)/nS*(nS-1)] χ : tiempo desde el inicio hasta observación del evento ciT: coste del paciente i en el grupo T CT: coste medio del grupo T

22. Parámetros de resultados de efectividad Tiempo medio de supervivencia en un tiempo tajustado a calidad Ej.: tiempo medio ajustado a calidad a lo largo de 36 meses en grupo T: 2,85 AVAC y en grupo S: 2,26 AVAC Δe = 2,85 – 2,26 = 0,59 AVAC . . . . . . . 1/Δe = NNT = 1,69 por lo que se precisan 2 pacientes tratados con T, en lugar de con S, para producir 1 AVAC adicional

23. Tiempo medio ajustado a calidad (φ) de supervivencia (estimaciones) Tiempo medio (φ) de supervivencia ajustado a calidad en t Media: Δe = φT – φS ; φT = 1/nT * ∑qT ; φS = 1/nS * ∑qS Varianza: V(Δe) = V(φT) + V(φS) = [1/nT(nT-1)] * ∑(qT-φT)2 + + [1/nS(nS-1)] * ∑(qS-φS)2 Covarianza: C(Δc, Δe) = Cov (φTCT) + Cov(φSCS) = = [(∑(qT- φT)*(ciT-CT)/nT*(nT-1)] + + [(∑qS- φS)*(ciS-CS)/nS*(nS-1)] q: nº de AVAC desde el inicio ciT: coste del paciente i en el grupo T CT: coste medio del grupo T

24. Ratio coste efectividad incremental (R) Se usa para interpretar el análisis farmacoeconómico R = Δc / Δe Es el coste incremental de obtención de una unidad incremental de resultado, utilizando T en lugar de S λ R se confronta con la disposición a pagar (λ) y si: R > λ No es C/E R < λ  Sí es C/E dominado ??? dominante

25. Beneficio neto incremental (BNI) Se usa para interpretar el análisis farmacoeconómico BNIλ = Δe* λ - Δc Se transforma un ratio (R) en una función lineal (BNI) λ BNI se estima para cada disposición a pagar (λ) y si: BNI ≤ 0 No es C/E BNI > 0  Sí es C/E dominado dominante

26. Ratio coste efectividad incremental (estimaciones) IC1-2α = R ± z1-α*√Var(R) Media: R = Δc / Δe Varianza: V(R) ≈ ≈ R2 * [(V(Δe)/Δe2) + (V(Δc)/Δc2) – - 2 Cov(Δe,Δc)] / Δe*Δc

27. Beneficio neto incremental (estimaciones) IC1-2α = BNIλ ± z1-α*√Var(BNIλ) IC+R Media: BNIλ = Δe*λ - Δc Varianza: V(BNIλ) = = λ2 * V(Δe) + V(Δc) – – 2λCov(Δc,Δc) IC-R R Δc

29. Incertidumbre de R

30. Argumentos para decisiones (λ)0,5 α R Bootstrapping: muestreo repetido de datos aleatorios con reemplazamiento IC-R IC+R

31. Ejemplo: Análisis coste efectividad en un ensayo clínico de un nuevo antidepresivo (T) comparado con el estándar (S) Al finalizar el estudio los resultados son: eT: 101 personas; nT: 136  p1: 0,743 (se: 0,037) eS: 64 personas; nS: 119  p2: 0,538 (se: 0,046) y los costes medios observados son: cT: 756 € (se: 8) cS: 460 € (se: 6) Resultado: incidencia de remisión a las 24 semanas de tratamiento

32. Ejemplo: Los parámetros a estimar serán: Δe: 74,3 – 53,8 = 20,5 % rem. (IC95: 8,9; 32,1) Δc: 756 – 460 = 296 € (IC95: 278; 315) Varianza de Δe: 0,0035 Varianza de Δc: 89 Covarianza de (Δe, Δc): 0,0164

33. Ejemplo: El ratio coste efectividad incremental (R) es: R = (ΔcT – ΔcS) / (ΔeT – ΔeS) = = 296 / 0,205 = 1.446 € por remisión adicional El beneficio neto incremental (para λ: 1.000 €) es BNI= Δe* λ – Δc = 0,20*1.000 – 296 = - 96

34. Δc: 296 € R: 1.446 €/rem.

35. Bootstrapping 5.000 réplicas de muestras con reemplazamiento para analizar la incertidumbre

37. IC+95 (R) = 3.325 €/rem. ad. IC-95 (R) = 902 €/rem. ad. R = 1.609 €/remisión adic.

38. Koek et al.Costeffectiveness of home ultravioletphototherapyfor psoriasis: economicevaluation of a randomisedcontrolled trial (PLUTO trial). BMJ2010;340:c1490 Análisis coste efectividad en el PLUTO trial(ensayo clínico pragmático, multicéntrico, aleatorizado, ciego unilateral) para investigar la eficiencia comparada de la fototerapia con UV-B domiciliaria (FTd) respecto de la convencional en centro de salud (FTcs). Perspectiva: sociedad (Holanda) Horizonte temporal: 68 semanas Audiencia: decisores sanitarios Antecedentes: el PLUTO trial mostró que la FTd - no era inferior a la administrada en el centro de salud - presentaba una menor carga - los pacientes la apreciaban más

39. Koek et al. BMJ 2010;340:c1490 Desde el inicio hasta el fin de la fototerapia (media: 17,6 sem), el paciente registró en un diario: Frecuencia y duración de irradiaciones Frecuencia de consultas al médico de familia y al dermatólogo Desde el fin de la fototerapia hasta 12 meses después (media: 50,8 sem), se registraron: Frecuencia de consultas al médico de familia y al dermatólogo Ocurrencia y duración de nuevas fototerapias Distancias recorridas, tiempos empleados y medios de transporte para acudir a las consultas, así como costes de aparcamientos Uso de fármacos para psoriasis (tópicos y sistémicos) Ausencias al trabajo y reducción de productividad

40. Koek et al. BMJ 2010;340:c1490 COSTES (§) valor en domicilio / valor en centro de salud. (#) los valores perdidos se imputan con el valor medio del grupo. (*) precios de los recursos valorados con las tarifas de 2 aseguradoras, lo cual puede ser mayor que el coste verdadero pagado por la sociedad. (**) una pérdida de 10 h de trabajo causaría sólo 8 h de pérdida de productividad, recuperándose la diferencia.

42. SAPASI 50: reducción de ≥ 50 % del autoadministrado SAPASI inicial (psoriasis area and severityindex, entre 0 y 72)(#) los valores perdidos se imputan con el valor medio del grupo. (*) precios de los recursos valorados con las tarifas de 2 aseguradoras, lo cual puede ser mayor que el coste verdadero pagado por la sociedad.

43. Koek et al. BMJ 2010;340:c1490RATIO COSTE EFECTIVIDAD INCREMENTAL Mediante bootstrapping se analiza la incertidumbre a 68 semanas

45. Los resultados en número de días, en PASI 50, al año de finalizar al tratamiento tampoco son superiores (dif.: +6,1; IC95: -41,1; +53,2)

46. La fototerapia con UVB en domicilio no es más eficiente que la administrada en el centro de salud