El documento resume los resultados del estudio VALOR-HCM, que evaluó el uso de mavacamten como alternativa al tratamiento quirúrgico o percutáneo en pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva grave y sintomática. Los resultados mostraron que mavacamten redujo significativamente la necesidad de terapias de reducción septal invasivas después de 16 semanas al mejorar el gradiente en el tracto de salida ventricular izquierdo, la clase funcional de NYHA, la calidad de vida y los biomarcadores. No se observaron

1. Raquel Luna López
VALOR-HCM
MAVACAMTEN COMO ALTERNATIVA AL
MANEJO QUIRÚRGICO O PERCUTÁNEO DE LA
MIOCARDIOPATÍA HIPERTRÓFICA
OBSTRUCTIVA SEVERA SINTOMÁTICA

2. Raquel Luna López
VALOR-HCM
Mecanismo de acción del mavacamten
Olivotto et al. Lancet. 2020 Sep 12;396(10253:759-769.
Spertus et al. Lancet. 2021 Jun 26;397(10293):2467-2475.
MAVACAMTEN: Inhibidor de la miosina cardiaca.
- Disminuye el número de puentes actina-miosina.
- Reduce la hipercontractilidad típica
En MCHO mejora:
- El gradiente en TSVI
- Capacidad funcional
- Calidad de vida

3. Raquel Luna López
VALOR-HCM
Objetivo Primario:
Determinar si añadir mavacamten al tratamiento médico optimizado en pacientes con MCHo grave
permite una mejoría suficiente para no cumplir los criterios de precisar terapias de reducción
septal (TRS) tras 16 semanas de tratamiento.
Criterios de inclusión:
- Edad ≥18 años
- MCH con un grosor septal ≥15 mm o ≥13 mm con historia familiar de MCH.
- Síntomas graves pese a dosis máximas toleradas del tratamiento médico.
- NYHA III/IV o II con síncopes o presíncopes.
- Tto: disopiramida y/o combinación de BB y calcioantagonistas.
- Obstrucción dinámica del TSVI en reposo o con Valsalva ≥ 50 mmHg.
- FEVI ≥ 60%
- Remitidos en los últimos 12 meses a TRS → Los pacientes podían decidir TRS tras la randomización.
Presentación ACC 22 por el Dr. Milind Y. Desai

4. Raquel Luna López
VALOR-HCM
Diseño del estudio:
19 Centros EEUU.
Mavacamten titulado en función del seguimiento ecocardiográfico (FEVI y gradiente en TSVI basal y con Valsalva)
Presentación ACC 22 por el Dr. Milind Y. Desai

5. Raquel Luna López
VALOR-HCM
Objetivo 1º
Evaluar el número de pacientes que siguen
siendo candidatos según las guías de la
ACC/AHA 2011 a TRS o prefieren TRS
tras 16 semanas de tratamiento.
Objetivos 2º
Comparación basal – semana 16:
- Cambio en el gradiente TSVI postesfuerzo
- Nº de pacientes con mejoría ≥1 CF NYHA
- Cambio en la calidad de vida (KCCQ
score)
- Cambio en el NT proBNP
- Cambio en la troponina I.
Presentación ACC 22 por el Dr. Milind Y. Desai

6. Raquel Luna López
VALOR-HCM
Características basales
Presentación ACC 22 por el Dr. Milind Y. Desai

7. Raquel Luna López
VALOR-HCM
Objetivo primario
Presentación ACC 22 por el Dr. Milind Y. Desai

8. Raquel Luna López
VALOR-HCM
Objetivos secundarios de eficacia
Clase funcional Gradiente TSVI
Presentación ACC 22 por el Dr. Milind Y. Desai

9. Raquel Luna López
VALOR-HCM
Objetivos secundarios de eficacia
FEVI (%) Calidad de vida
Troponina I
NT-ProBNP
Presentación ACC 22
por el Dr. Milind Y. Desai

10. Raquel Luna López
VALOR-HCM
Efectos adversos
Ninguna interrupción por Caída de FEVI ≤30%
Ningún paciente en tto presentó IC, Síncope o MS
Presentación ACC 22 por el Dr. Milind Y. Desai

11. Raquel Luna López
VALOR-HCM
Conclusiones
En pacientes con MCHo intratable remitidos a TRS, el uso de mavacamten:
➢ Reduce significativamente la necesidad de TRS invasivas tras 16 semanas
➢ Presenta un beneficio terapéutico:
--- Reducción del gradiente en TSVI postesfuerzo
--- Mejoría ≥I clase funcional NYHA
--- Mejoría de calidad de vida
--- Reducción de NT- ProBNP
--- Reducción de la troponina I
➢ No se observaron problemas de seguridad, incluso con uso asociado de disopiramida (20%)
➢ Son necesarios más datos del efecto a largo plazo