2. FARMACOLOGIA
PORQUE SE REALIZA
Las estrategias de transferencia génica pueden
describirse en términos de tres elementos
esenciales:
Se esta estudiando varias formas de hacer esto, entre
ellas:
Un vector
Un gen que va a introducirse, a veces
llamado el transgén.
La célula relevante fisiológica
en la cual el ADN o ARN se va a
insertar.
Reparación de genes mutantes.
Hacer que las células enfermas sean más
evidentes para el sistema inmunitario.
Reemplazo de genes mutantes.
3. FARMACOLOGIA
TÉCNICAS DE ADMINISTRACIÓN DE
GENES VIRALES Y NO VIRALES
RIESGOS
Vector Viral
Métodos no
Víricos
Una reacción no deseada
del sistema inmunitario.
Ataque a las células
equivocadas.
Infección causada
por el virus.
Posibilidad de
causar un tumor.
4. FARMACOLOGIA
PROCEDIMIENTO
Tu procedimiento específico dependerá de la enfermedad
que tengas y del tipo de terapia génica que se esté
utilizando.
Los siguientes son otros vectores que
se estudian en ensayos clínicos:
RESULTADOS
Los ensayos clínicos sobre genoterapia realizados en
seres humanos han demostrado cierto éxito en el
tratamiento de algunas enfermedades, entre ellas:
Sin embargo, existen varios obstáculos que
impiden que la genoterapia se convierta en una
forma de tratamiento confiable. Estos incluyen:
Células madre Liposomas
Inmunodeficiencia combinada grave
Hemofilia
Leucemia
Hallar una manera confiable para introducir
material genético en las células
Tratar las células correctas
Reducir el riesgo de
efectos secundarios
